Próba krzyżowa określająca skuteczność suchego proszku mannitolu w poprawie czynności płuc u osób w wieku 6-17 lat

Kryteria włączenia: Uczestnik musi:

1. osobiście dostarczyć lub poprosić opiekuna prawnego o pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu, zgodnie z lokalnymi przepisami;
2. dozwolone jest rhDNaza i podtrzymujące stosowanie antybiotyków, ale leczenie musi być rozpoczęte co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym. Uczestnik musi pozostać na rhDNazie i/lub antybiotykach podtrzymujących przez cały czas trwania badania. Uczestnik nie może rozpoczynać leczenia rhDNazą lub antybiotykami podtrzymującymi podczas badania;
3. mieć potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (wynik testu potowego większy lub równy 60 mEq/l chlorku i/lub genotypowanie wykazujące dwie możliwe do zidentyfikowania mutacje zgodne z rozpoznaniem mukowiscydozy);
4. Być w wieku co najmniej 6 lat i < 18 lat;
5. Mieć procent przewidywanej FEV1 większy lub równy 30% i mniejszy lub równy 90% podczas badania przesiewowego (wizyta 0). Odsetek przewidywanej wartości FEV1 zostanie obliczony za pomocą metody Wanga dla dzieci w wieku < 8 lat oraz za pomocą NHanesa III dla dzieci w wieku co najmniej 8 lat; I
6. Być w stanie wykonać wszystkie techniki niezbędne do pomiaru czynności płuc.

Kryteria wykluczenia: Uczestnik NIE może:

1. stosować podtrzymującą hipertoniczną sól fizjologiczną w nebulizacji;
2. Być uznanym za „śmiertelnie chorego”; kwalifikują się do przeszczepu płuc lub otrzymali wcześniej przeszczep płuc;
3. Wymagaj domowego tlenu lub wentylacji wspomaganej;
4. Miał epizod masywnego krwioplucia zdefiniowanego jako ostre krwawienie ≥240 ml w ciągu 24 godzin i/lub nawracające krwawienie ≥100 ml/dobę przez kilka dni w ciągu trzech miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe (wizyta 0);
5. Mają znaną nietolerancję mannitolu;
6. Przyjmować nieselektywne beta-blokery;
7. W ciągu trzech miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe (wizyta 0) przebył zawał mięśnia sercowego; udar naczyniowy mózgu; poważna operacja oka, jamy brzusznej, klatki piersiowej lub mózgu;
8. mieć rozpoznany tętniak mózgu, aorty lub jamy brzusznej;
9. Uczestniczyć obecnie lub brać udział w innym badawczym badaniu leku w ciągu czterech tygodni od badania przesiewowego (wizyta 0);
10. Być w ciąży lub karmić piersią lub planować zajść w ciążę podczas badania;
11. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym należy stosować zawodną metodę antykoncepcji (według uznania badacza);
12. Mieć jakiekolwiek współistniejące schorzenia medyczne, psychiatryczne lub społeczne, które w opinii Badacza naraziłyby uczestnika na znaczne ryzyko, mogłyby zakłócić wyniki lub znacząco zakłócić udział uczestnika w badaniu; Lub
13. mieć „nieudany” lub „niekompletny” test tolerancji mannitolu (jak opisano w sekcji 8.3.1.1).