Crossover-onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in droog poeder om de longfunctie te verbeteren bij proefpersonen van 6-17 jaar

Inclusiecriteria: Het onderwerp moet:

1. Persoonlijk, of een wettelijke voogd schriftelijke geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan het onderzoek, in overeenstemming met de lokale regelgeving;
2. Het gebruik van rhDNase en onderhoudsantibiotica is toegestaan, maar de behandeling moet ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening zijn ingesteld. De proefpersoon moet gedurende de proef op rhDNase en/of onderhoudsantibiotica blijven. De proefpersoon mag tijdens de proef geen behandeling met rhDNase of onderhoudsantibiotica starten;
3. Een bevestigde diagnose van cystische fibrose hebben (uitslag van een zweettest groter dan of gelijk aan 60 mEq/L chloride en/of genotypering die twee identificeerbare mutaties laat zien die consistent zijn met een diagnose van cystische fibrose);
4. Ouder zijn dan of gelijk zijn aan 6 jaar en < 18 jaar;
5. Een percentage voorspelde FEV1 hebben van meer dan of gelijk aan 30% en minder dan of gelijk aan 90% bij screening (bezoek 0). Percentage van voorspelde FEV1 wordt berekend met Wang voor kinderen < 8 jaar, en met NHanes III voor kinderen ouder dan of gelijk aan 8 jaar; En
6. In staat zijn om alle technieken uit te voeren die nodig zijn om de longfunctie te meten.

Uitsluitingscriteria: Het onderwerp mag NIET:

1. Onderhoud vernevelde hypertone zoutoplossing gebruiken;
2. Worden beschouwd als "terminaal ziek"; in aanmerking komen voor longtransplantatie, of eerder een longtransplantatie hebben ondergaan;
3. Thuis zuurstof of geassisteerde ventilatie nodig hebben;
4. Een episode van massale bloedspuwing hebben gehad, gedefinieerd als acute bloeding ≥ 240 ml in een periode van 24 uur en/of terugkerende bloeding ≥ 100 ml/dag gedurende meerdere dagen in de drie maanden voorafgaand aan de screening (bezoek 0);
5. een bekende intolerantie voor mannitol hebben;
6. Niet-selectieve bètablokkers gebruiken;
7. In de drie maanden voorafgaand aan de screening (bezoek 0) een hartinfarct heeft gehad; een cerebraal vasculair accident; grote oog-, buik-, borst- of hersenoperatie;
8. Een bekend cerebraal, aorta- of abdominaal aneurysma hebben;
9. Momenteel deelnemen aan, of hebben deelgenomen aan, een ander onderzoek naar geneesmiddelen binnen vier weken na screening (bezoek 0);
10. Zwanger bent of borstvoeding geeft, of van plan bent zwanger te worden tijdens het onderzoek;
11. Gebruik voor vrouwen die zwanger kunnen worden een onbetrouwbare vorm van anticonceptie (ter beoordeling van de onderzoeker);
12. Een bijkomende medische, psychiatrische of sociale aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een aanzienlijk risico zou opleveren, de resultaten zou kunnen verwarren of de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek aanzienlijk zou kunnen belemmeren; of
13. Een "mislukte" of "onvolledige" mannitoltolerantietest ondergaan (zoals beschreven in paragraaf 8.3.1.1).