Crossover-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit von Mannitol-Trockenpulver zur Verbesserung der Lungenfunktion bei Probanden im Alter von 6 bis 17 Jahren

Einschlusskriterien: Der Betreff muss:

1. Geben Sie persönlich oder von einem Erziehungsberechtigten eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Verhandlung gemäß den örtlichen Vorschriften ab;
2. Die Verwendung von rhDNase und Erhaltungsantibiotika ist zulässig, die Behandlung muss jedoch mindestens 3 Monate vor dem Screening etabliert sein. Der Proband muss für die Dauer des Versuchs weiterhin rhDNase und/oder Erhaltungsantibiotika einnehmen. Der Proband darf während des Versuchs nicht mit der Behandlung mit rhDNase oder Erhaltungsantibiotika beginnen;
3. Eine bestätigte Diagnose von Mukoviszidose haben (Schweißtestergebnis größer oder gleich 60 mEq/L Chlorid und/oder Genotypisierung, die zwei identifizierbare Mutationen zeigt, die mit der Diagnose von Mukoviszidose übereinstimmen);
4. Mindestens 6 Jahre und < 18 Jahre alt sein;
5. Beim Screening (Besuch 0) einen Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 von mehr als oder gleich 30 % und weniger als oder gleich 90 % haben. Der Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 wird mit Wang für Kinder unter 8 Jahren und mit NHanes III für Kinder über oder gleich 8 Jahren berechnet; Und
6. In der Lage sein, alle zur Messung der Lungenfunktion erforderlichen Techniken durchzuführen.

Ausschlusskriterien: Der Betreff darf NICHT:

1. Verwenden Sie zur Erhaltungstherapie vernebelte hypertone Kochsalzlösung;
2. Als „unheilbar krank“ gelten; für eine Lungentransplantation geeignet sind oder bereits zuvor eine Lungentransplantation erhalten haben;
3. Benötigen Sie häuslichen Sauerstoff oder unterstützte Beatmung;
4. In den drei Monaten vor dem Screening (Besuch 0) eine Episode massiver Hämoptyse gehabt haben, definiert als akute Blutung ≥ 240 ml innerhalb von 24 Stunden und/oder wiederkehrende Blutung ≥ 100 ml/Tag über mehrere Tage hinweg;
5. Sie haben eine bekannte Unverträglichkeit gegenüber Mannit;
6. Nehmen Sie nicht-selektive Betablocker ein;
7. In den drei Monaten vor dem Screening (Besuch 0) einen Myokardinfarkt erlitten haben; ein zerebraler Gefäßunfall; größere Augen-, Bauch-, Brust- oder Gehirnoperationen;
8. ein bekanntes Gehirn-, Aorten- oder Bauchaneurysma haben;
9. Nehmen Sie derzeit an einer anderen Prüfpräparatstudie teil oder haben Sie innerhalb von vier Wochen nach dem Screening (Besuch 0) daran teilgenommen;
10. Während der Studie schwanger sein oder stillen oder planen, schwanger zu werden;
11. Verwenden Sie bei Frauen im gebärfähigen Alter eine unzuverlässige Form der Empfängnisverhütung (nach Ermessen des Prüfarztes);
12. Sie haben eine begleitende medizinische, psychiatrische oder soziale Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen, die Ergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie erheblich beeinträchtigen könnte; oder
13. Einen „nicht bestandenen“ oder „unvollständigen“ Mannit-Toleranztest durchführen lassen (wie in Abschnitt 8.3.1.1 beschrieben).