Ensayo cruzado que determina la eficacia del manitol en polvo seco para mejorar la función pulmonar en sujetos de 6 a 17 años

Criterios de inclusión: El sujeto debe:

1. Proporcionar personalmente, o hacer que un tutor legal proporcione un consentimiento informado por escrito para participar en el ensayo, de acuerdo con las regulaciones locales;
2. Se permite el uso de rhDNasa y antibióticos de mantenimiento, pero el tratamiento debe haberse establecido al menos 3 meses antes de la selección. El sujeto debe permanecer con rhDNasa y/o antibióticos de mantenimiento durante la duración del ensayo. El sujeto no debe comenzar el tratamiento con rhDNase o antibióticos de mantenimiento durante el ensayo;
3. Tener un diagnóstico confirmado de fibrosis quística (resultado de la prueba del sudor mayor o igual a 60 mEq/L de cloruro y/o genotipado que muestre dos mutaciones identificables consistentes con un diagnóstico de fibrosis quística);
4. Tener una edad mayor o igual a 6 años y < 18 años;
5. Tener un porcentaje de FEV1 previsto mayor o igual al 30 % y menor o igual al 90 % en la selección (visita 0). El porcentaje de FEV1 predicho se calculará utilizando Wang para niños menores de 8 años y utilizando NHanes III para niños mayores o iguales a 8 años; y
6. Ser capaz de realizar todas las técnicas necesarias para medir la función pulmonar.

Criterios de exclusión: El sujeto NO debe:

1. Estar usando solución salina hipertónica nebulizada de mantenimiento;
2. Ser considerado "enfermo terminal"; elegible para trasplante de pulmón, o haber recibido un trasplante de pulmón anteriormente;
3. Requiere oxígeno domiciliario o ventilación asistida;
4. Haber tenido un episodio de hemoptisis masiva definido como sangrado agudo ≥240 ml en un período de 24 horas y/o sangrado recurrente ≥100 ml/día durante varios días en los tres meses anteriores a la Selección (Visita 0);
5. Tener una intolerancia conocida al manitol;
6. Estar tomando bloqueadores beta no selectivos;
7. En los tres meses previos a la Selección (Visita 0) ha tenido un infarto de miocardio; un accidente vascular cerebral; cirugía mayor ocular, abdominal, torácica o cerebral;
8. Tener un aneurisma cerebral, aórtico o abdominal conocido;
9. Estar participando actualmente o haber participado en otro ensayo de investigación de medicamentos dentro de las cuatro semanas posteriores a la Selección (Visita 0);
10. Estar embarazada o amamantando, o planea quedar embarazada durante el ensayo;
11. Para las mujeres en edad fértil, estar usando un método anticonceptivo poco confiable (a discreción del investigador);
12. Tener cualquier condición médica, psiquiátrica o social concomitante que, en opinión del Investigador, pondría al sujeto en un riesgo significativo, podría confundir los resultados o podría interferir significativamente con la participación del sujeto en el ensayo; o
13. Tener una prueba de tolerancia al manitol "fallida" o "incompleta" (como se describe en la Sección 8.3.1.1).