交叉试验确定干粉甘露醇改善 6-17 岁受试者肺功能的功效

纳入标准：受试者必须：

1. 根据当地法规，亲自提供或由法定监护人提供书面知情同意书参与试验；
2. 允许使用 rhDNase 和维持性抗生素，但必须在筛选前至少 3 个月确定治疗。 在试验期间，受试者必须继续使用 rhDNase 和/或维持性抗生素。 受试者不得在试验期间开始使用 rhDNase 或维持性抗生素治疗；
3. 确诊囊性纤维化（汗液测试结果大于或等于 60 mEq/L 氯化物和/或基因分型显示两个与囊性纤维化诊断一致的可识别突变）；
4. 年龄大于或等于 6 岁且小于 18 岁；
5. 在筛选时预测 FEV1 的百分比大于或等于 30% 且小于或等于 90%（访视 0）。 对于小于 8 岁的儿童，将使用 Wang 计算预测 FEV1 的百分比，对于大于或等于 8 岁的儿童，将使用 NHanes III 计算；和
6. 能够执行测量肺功能所需的所有技术。

排除标准：受试者不得：

1. 使用维持雾化高渗盐水；
2. 被认为是“绝症”；有资格进行肺移植，或之前接受过肺移植；
3. 需要家庭吸氧或辅助通气；
4. 曾发生大咯血，定义为筛选前三个月内 24 小时内急性出血≥240 毫升和/或几天内反复出血≥100 毫升/天（访问 0）；
5. 已知对甘露醇不耐受；
6. 正在服用非选择性 β 受体阻滞剂；
7. 在筛选前的三个月内（访问 0）有过心肌梗塞；脑血管意外；重大的眼部、腹部、胸部或脑部手术；
8. 患有已知的脑动脉瘤、主动脉瘤或腹部动脉瘤；
9. 目前正在参加或在筛选后 4 周内参加过另一项研究性药物试验（访问 0）；
10. 怀孕或哺乳，或计划在试验期间怀孕；
11. 对于有生育能力的女性，使用不可靠的避孕方式（由研究者自行决定）；
12. 有任何伴随的医疗、精神或社会状况，研究者认为这些状况会使受试者面临重大风险，可能混淆结果或可能严重干扰受试者参与试验；或者
13. 进行“失败”或“不完整”的甘露醇耐受性测试（如第 8.3.1.1 节所述）。