Essai croisé déterminant l'efficacité du mannitol en poudre sèche pour améliorer la fonction pulmonaire chez des sujets âgés de 6 à 17 ans

Critères d'inclusion : Le sujet doit :

1. Fournir personnellement ou demander à un tuteur légal de fournir un consentement éclairé écrit pour participer à l'essai, conformément aux réglementations locales ;
2. L'utilisation de rhDNase et d'antibiotiques d'entretien est autorisée mais le traitement doit avoir été établi au moins 3 mois avant le dépistage. Le sujet doit rester sous rhDNase et/ou antibiotiques d'entretien pendant toute la durée de l'essai. Le sujet ne doit pas commencer un traitement avec de la rhDNase ou des antibiotiques d'entretien pendant l'essai ;
3. Avoir un diagnostic confirmé de fibrose kystique (résultat au test de la sueur supérieur ou égal à 60 mEq/L de chlorure et/ou génotypage montrant deux mutations identifiables compatibles avec un diagnostic de fibrose kystique) ;
4. Être âgé supérieur ou égal à 6 ans et < 18 ans ;
5. Avoir un pourcentage de FEV1 prévu supérieur ou égal à 30 % et inférieur ou égal à 90 % lors du dépistage (visite 0). Le pourcentage du VEMS prédit sera calculé en utilisant Wang pour les enfants âgés de < 8 ans et en utilisant NHanes III pour ceux supérieurs ou égaux à 8 ans ; et
6. Être capable d'effectuer toutes les techniques nécessaires pour mesurer la fonction pulmonaire.

Critères d'exclusion : Le sujet ne doit PAS :

1. Utiliser une solution saline hypertonique nébulisée d'entretien ;
2. Être considéré comme « malade en phase terminale » ; éligible à une greffe de poumon ou ayant déjà reçu une greffe de poumon ;
3. Besoin d'oxygène à domicile ou de ventilation assistée ;
4. Avoir eu un épisode d'hémoptysie massive défini comme un saignement aigu ≥ 240 ml sur une période de 24 heures et/ou un saignement récurrent ≥ 100 ml/jour pendant plusieurs jours au cours des trois mois précédant le dépistage (visite 0) ;
5. Avoir une intolérance connue au mannitol;
6. prendre des bêta-bloquants non sélectifs ;
7. Au cours des trois mois précédant le dépistage (visite 0), avez eu un infarctus du myocarde ; un accident vasculaire cérébral; chirurgie majeure des yeux, de l'abdomen, du thorax ou du cerveau ;
8. Avoir un anévrisme cérébral, aortique ou abdominal connu ;
9. Participer actuellement ou avoir participé à un autre essai expérimental de médicament dans les quatre semaines suivant le dépistage (visite 0) ;
10. Être enceinte ou allaiter, ou prévoir de tomber enceinte pendant l'essai ;
11. Pour les femmes en âge de procréer, utiliser une forme de contraception non fiable (à la discrétion de l'investigateur) ;
12. Avoir une condition médicale, psychiatrique ou sociale concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le sujet à un risque important, pourrait confondre les résultats ou pourrait interférer de manière significative avec la participation du sujet à l'essai ; ou
13. Avoir un test de tolérance au mannitol « raté » ou « incomplet » (tel que décrit à la section 8.3.1.1).