Crossover Trial určující účinnost suchého práškového mannitolu ke zlepšení funkce plic u subjektů ve věku 6-17 let

Kritéria pro zařazení: Předmět musí:

1. Osobně poskytnout nebo nechat zákonného zástupce poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí na hodnocení v souladu s místními předpisy;
2. rhDNáza a udržovací užívání antibiotik je povoleno, ale léčba musí být zahájena alespoň 3 měsíce před screeningem. Subjekt musí zůstat na rhDNáze a/nebo udržovacích antibiotikech po dobu trvání studie. Subjekt nesmí během studie zahájit léčbu rhDNázou nebo udržovacími antibiotiky;
3. mít potvrzenou diagnózu cystické fibrózy (výsledek testu potu větší nebo roven 60 mEq/l chloridu a/nebo genotypizace ukazující dvě identifikovatelné mutace v souladu s diagnózou cystické fibrózy);
4. Být starší nebo rovný 6 let a < 18 let;
5. Mít procento předpokládané FEV1 větší nebo rovné 30 % a menší nebo rovné 90 % při screeningu (návštěva 0). Procento předpokládané FEV1 bude vypočteno pomocí Wanga pro děti ve věku < 8 let a pomocí NHanes III pro děti starší nebo rovné 8 let; a
6. Umět provádět všechny techniky potřebné k měření funkce plic.

Kritéria vyloučení: Předmět NESMÍ:

1. Používejte udržovací nebulizovaný hypertonický fyziologický roztok;
2. být považován za "nevyléčitelně nemocného"; způsobilí pro transplantaci plic nebo již dříve transplantaci plic podstoupili;
3. Vyžadovat domácí kyslík nebo asistovanou ventilaci;
4. měli epizodu masivní hemoptýzy definovanou jako akutní krvácení ≥ 240 ml za 24 hodin a/nebo opakující se krvácení ≥ 100 ml/den po několik dní během tří měsíců před screeningem (návštěva 0);
5. máte známou nesnášenlivost manitolu;
6. Berte neselektivní beta-blokátory;
7. Během tří měsíců před screeningem (návštěva 0) prodělali infarkt myokardu; cerebrální cévní příhoda; velká operace oka, břicha, hrudníku nebo mozku;
8. Mít známé mozkové, aortální nebo břišní aneuryzma;
9. V současné době se účastníte nebo jste se účastnili jiné investigativní lékové studie do čtyř týdnů od screeningu (návštěva 0);
10. Být těhotná nebo kojit nebo plánujete otěhotnět během studie;
11. U žen ve fertilním věku používejte nespolehlivou formu antikoncepce (podle uvážení zkoušejícího);
12. Mají jakýkoli doprovodný zdravotní, psychiatrický nebo sociální stav, který by podle názoru zkoušejícího vystavil subjektu významnému riziku, mohl zkreslit výsledky nebo může významně narušit účast subjektu ve studii; nebo
13. Proveďte „neúspěšný“ nebo „neúplný“ mannitolový toleranční test (jak je popsáno v části 8.3.1.1).