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6-17세 피험자의 폐 기능을 개선하기 위한 건조 분말 만니톨의 효능을 결정하는 교차 시험

2015년 10월 12일 업데이트: Pharmaxis

6~17세의 낭포성 섬유증 대상자의 폐 기능 개선에 있어 건조 분말 만니톨의 효능을 결정하는 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 시험

흡입된 만니톨 400 mg b.d. 흡입된 위약 b.d를 사용한 치료와 비교하여 8주간의 시험 치료 후 기준선에서 예측된 FEV1 백분율의 절대 변화가 크게 개선될 것입니다.

FEV1의 모든 개선은 임상적으로 의미 있는 것으로 간주됩니다. 그러나 이 임상시험은 희귀병 모집단에서 임상시험 타당성을 유지하면서 통계적 검정력을 위한 적절한 표본 크기를 결정할 목적으로 임계값을 3%로 설정했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

약물명: 흡입용 건조 분말 만니톨 단계: 2 적응증: 소아 및 청소년 낭포성 섬유증 시험 센터: Multicentre 후원자: Pharmaxis Limited, 20 Rodborough Road, Frenchs Forest, NSW 2086 호주 시험 기간: 27주 피험자 수: 160 시험 설계: 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 1차 목표: 6세에서 17세 사이의 CF 환자에서 폐 기능(FEV1)에 대한 흡입 건조 분말 만니톨로 1일 2회 8주 치료의 효과를 확인하기 위해 용량 및 투여: 시험 약물은 건조 분말 흡입기를 통해 투여됩니다.

  • 만니톨 400mg b.d. 8주간 후 8주간 세척 후 위약 b.d. 8주 동안; 또는
  • 위약 b.d. 8주간 후 8주간 세척 후 만니톨 400 mg b.d. 8주 동안.

통계적 방법:

  • 1차 및 2차 효능 분석은 교차 설계를 위해 수정된 Grizzle 모델을 기반으로 합니다. 예측된 FEV1 및 FVC의 백분율로 기준선으로부터의 절대적 및 상대적 변화가 분석될 것입니다. 예측된 폐 기능(FEV1 및 FVC) 비율의 절대적인 변화가 주요 초점이 될 것입니다. FEF25-75의 변화도 분석됩니다.
  • 안전성 데이터는 설명적으로 분석됩니다(목록 및 요약표).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

95

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준: 주제는 다음을 충족해야 합니다.

  1. 현지 규정에 따라 직접 제공하거나 법적 보호자가 임상시험 참여에 대한 서면 동의서를 제공하도록 합니다.
  2. rhDNase 및 유지 항생제 사용은 허용되지만 스크리닝 최소 3개월 전에 치료가 확립되어야 합니다. 피험자는 시험 기간 동안 rhDNase 및/또는 항생제 유지를 유지해야 합니다. 피험자는 시험 기간 동안 rhDNase 또는 유지 항생제로 치료를 시작해서는 안 됩니다.
  3. 낭포성 섬유증(낭포성 섬유증 진단과 일치하는 2개의 식별 가능한 돌연변이를 보여주는 60 mEq/L 이상의 염화물 및/또는 유전형 검사 결과)의 진단이 확인되었습니다.
  4. 6세 이상 18세 미만
  5. 스크리닝(방문 0)에서 30% 이상 및 90% 이하의 예측된 FEV1의 백분율을 갖는다. 예측된 FEV1의 백분율은 8세 미만 어린이의 경우 Wang을 사용하고 8세 이상 어린이의 경우 NHanes III를 사용하여 계산됩니다. 그리고
  6. 폐 기능을 측정하는 데 필요한 모든 기술을 수행할 수 있어야 합니다.

제외 기준: 피험자는 다음을 수행해서는 안 됩니다.

  1. 유지 관리용 분무 고장 식염수 사용;
  2. "말기 질환"으로 간주됩니다. 폐 이식을 받을 자격이 있거나 이전에 폐 이식을 받은 적이 있습니다.
  3. 가정용 산소 또는 보조 환기가 필요합니다.
  4. 24시간 동안 ≥240 ml의 급성 출혈 및/또는 스크리닝 전 3개월 동안 수일에 걸쳐 ≥100 ml/일의 재발성 출혈로 정의되는 다량의 각혈의 에피소드를 가짐(방문 0);
  5. 만니톨에 대해 알려진 불내성을 가지고 있습니다.
  6. 비선택적 베타 차단제를 복용하고 있습니다.
  7. 스크리닝(방문 0) 전 3개월 동안 심근 경색증이 있었고; 뇌혈관 사고; 주요 안구, 복부, 흉부 또는 뇌 수술;
  8. 알려진 대뇌, 대동맥 또는 복부 동맥류가 있습니다.
  9. 스크리닝(방문 0) 4주 이내에 현재 참여 중이거나 다른 조사 약물 시험에 참여한 적이 있거나;
  10. 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 시험 기간 동안 임신할 계획이 있는 경우
  11. 가임 여성의 경우 신뢰할 수 없는 형태의 피임법을 사용합니다(조사관의 재량에 따름).
  12. 연구자의 의견에 따라 피험자를 상당한 위험에 빠뜨리거나 결과를 혼란스럽게 만들거나 피험자의 임상시험 참여를 크게 방해할 수 있는 수반되는 의학적, 정신과적 또는 사회적 상태가 있는 경우, 또는
  13. "실패한" 또는 "불완전한" 만니톨 내성 테스트를 받아야 합니다(섹션 8.3.1.1에 설명된 대로).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 흡입 위약
흡입 위약을 사용한 8주 치료 기간 b.d.
의약품: 흡입 위약
PLacebo는 크기가 큰 입자로 인해 호흡할 수 없는 만니톨입니다.
다른 이름들:
  • 제어
활성 비교기: 흡입 만니톨
8주 치료 기간 흡입된 만니톨 400 mg b.d.
의약품: 흡입 만니톨
활성 치료제는 입자 크기가 3-4미크론인 흡입형 만니톨입니다.
다른 이름들:
  • 만니톨
  • IDPM
  • 흡입용 건조 분말 만니톨
  • 브론치톨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
폐 기능에 대한 영향(FEV1)
기간: 각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지의 절대 변화(예상된 FEV1의 백분율).
6세에서 17세 사이의 CF 환자에서 폐 기능(FEV1)에 대한 흡입된 건조 분말 만니톨로 1일 2회 8주 치료의 효과를 결정합니다.
각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지의 절대 변화(예상된 FEV1의 백분율).

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FVC에 미치는 영향
기간: 각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지의 절대 변화(예상된 FVC 백분율).
흡입된 만니톨이 FVC에 미치는 영향을 확인하기 위해
각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지의 절대 변화(예상된 FVC 백분율).
FEF25-75에 대한 흡입 만니톨의 영향
기간: 예측된 FEF25-75의 백분율로 각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지의 절대 변화.
FEF25-75에 대한 흡입된 만니톨의 효과를 결정하기 위해(탐색 종료점)
예측된 FEF25-75의 백분율로 각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지의 절대 변화.
안전성 평가
기간: 각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지.
안전성 평가는 신체 검사의 변화를 검토하고 부작용 데이터를 사용하여 이루어집니다.
각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주차까지.
가래 무게
기간: 가래 무게의 각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주까지의 절대 변화.
위약과 비교하여 흡입된 만니톨로 치료된 피험자에서 치료 유도된 가래 무게의 차이를 평가하기 위해
가래 무게의 각 치료 기간 기준선에서 각 치료 기간의 8주까지의 절대 변화.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pharmaxis

수사관

  • 수석 연구원: Christiane De Boeck, UZ Leuven, Belgium
  • 수석 연구원: Jeremy Hull, Dr, John Radcliffe Hospital, Oxford, UK
  • 수석 연구원: Anne Munck, Dr, Hôpital Robert Debré, France
  • 수석 연구원: Joachim Riethmuller, Dr, Universitats Kinderklinik Tubingen, Germany
  • 수석 연구원: Larry Lands, MD, 'Montreal Children's Hospital, Montreal, Canada
  • 수석 연구원: Alexander Möller, MD, University Childrens Hospital Zürich
  • 수석 연구원: Sonia Volpi, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Italy
  • 수석 연구원: Harm Tiddens, MD, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, Netherlands

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 6월 19일

처음 게시됨 (추정)

2013년 6월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 10월 12일

마지막으로 확인됨

2015년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DPM-CF-204
  • 2012-002699-14 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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