Перекрестное исследование, определяющее эффективность сухого порошка маннитола для улучшения функции легких у субъектов в возрасте 6–17 лет

Критерии включения: Субъект должен:

1. Лично предоставить или попросить законного опекуна предоставить письменное информированное согласие на участие в испытании в соответствии с местным законодательством;
2. Использование рчДНазы и поддерживающих антибиотиков разрешено, но лечение должно быть начато не менее чем за 3 месяца до скрининга. Субъект должен продолжать принимать рчДНазу и/или поддерживающие антибиотики на протяжении всего испытания. Субъект не должен начинать лечение рчДНазой или поддерживающими антибиотиками во время исследования;
3. Иметь подтвержденный диагноз кистозного фиброза (результат анализа пота выше или равен 60 мЭкв/л хлорида и/или генотипирование показывает две идентифицируемые мутации, соответствующие диагнозу кистозного фиброза);
4. Быть в возрасте старше 6 лет и младше 18 лет;
5. Иметь процент прогнозируемого ОФВ1 больше или равный 30% и меньше или равный 90% при скрининге (посещение 0). Процент прогнозируемого ОФВ1 будет рассчитываться с использованием Wang для детей в возрасте < 8 лет и с использованием NHanes III для детей старше или равно 8 лет; и
6. Уметь выполнять все методы, необходимые для измерения функции легких.

Критерии исключения: Субъект НЕ должен:

1. Использовать поддерживающий гипертонический раствор через небулайзер;
2. считаться «неизлечимо больным»; имеют право на трансплантацию легких или ранее получали трансплантацию легких;
3. Требуется домашний кислород или искусственная вентиляция легких;
4. Был эпизод массивного кровохарканья, определяемый как острое кровотечение ≥240 мл в течение 24 часов и/или рецидивирующее кровотечение ≥100 мл/день в течение нескольких дней в течение трех месяцев до скрининга (посещение 0);
5. Имейте известную непереносимость маннита;
6. Принимать неселективные бета-блокаторы;
7. За три месяца до скрининга (посещение 0) перенесли инфаркт миокарда; нарушение мозгового кровообращения; обширные операции на глазах, брюшной полости, грудной клетке или головном мозге;
8. Наличие аневризмы головного мозга, аорты или брюшной полости;
9. Участвуете в настоящее время или участвовали в другом исследовательском испытании препарата в течение четырех недель после скрининга (посещение 0);
10. Быть беременной или кормящей грудью или планировать беременность во время исследования;
11. Для женщин детородного возраста использовать ненадежную форму контрацепции (по усмотрению исследователя);
12. иметь какое-либо сопутствующее медицинское, психиатрическое или социальное заболевание, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта значительному риску, может исказить результаты или может существенно помешать участию субъекта в исследовании; или
13. Иметь «неудачный» или «неполный» тест на переносимость маннита (как описано в Разделе 8.3.1.1).