Crossover-forsøk som bestemmer effekten av tørt pulver mannitol for å forbedre lungefunksjonen hos forsøkspersoner i alderen 6-17 år

Inkluderingskriterier: Emnet må:

1. Personlig gi, eller la en juridisk verge gi skriftlig informert samtykke til å delta i rettssaken, i henhold til lokale forskrifter;
2. Bruk av rhDNase og vedlikeholdsantibiotika er tillatt, men behandling må være etablert minst 3 måneder før screening. Forsøkspersonen må forbli på rhDNase og/eller vedlikeholdsantibiotika i løpet av forsøket. Pasienten må ikke starte behandling med rhDNase eller vedlikeholdsantibiotika under forsøket;
3. Har en bekreftet diagnose av cystisk fibrose (svettetestresultat større enn eller lik 60 mEq/L klorid og/eller genotyping som viser to identifiserbare mutasjoner i samsvar med en diagnose av cystisk fibrose);
4. Være eldre enn eller lik 6 år og < 18 år;
5. Ha en prosentandel av antatt FEV1 som er større enn eller lik 30 % og mindre enn eller lik 90 % ved screening (besøk 0). Prosentandelen av predikert FEV1 vil bli beregnet ved å bruke Wang for barn < 8 år, og ved å bruke NHanes III for de som er større enn eller lik 8 år; og
6. Kunne utføre alle teknikkene som er nødvendige for å måle lungefunksjon.

Ekskluderingskriterier: Emnet må IKKE:

1. Bruke vedlikeholdsforstøvet hypertonisk saltvann;
2. Betraktes som "dødelig syk"; kvalifisert for lungetransplantasjon, eller har mottatt en lungetransplantasjon tidligere;
3. Krev oksygen i hjemmet eller assistert ventilasjon;
4. Har hatt en episode med massiv hemoptyse definert som akutt blødning ≥240 ml i en 24-timers periode og/eller tilbakevendende blødning ≥100 ml/dag over flere dager i de tre månedene før screening (besøk 0);
5. Har en kjent intoleranse for mannitol;
6. Ta ikke-selektive betablokkere;
7. I de tre månedene før screening (besøk 0) har hatt et hjerteinfarkt; en cerebral vaskulær ulykke; større okulær, abdominal, bryst- eller hjernekirurgi;
8. Har en kjent cerebral, aorta eller abdominal aneurisme;
9. For øyeblikket deltar i eller har deltatt i en annen undersøkende legemiddelutprøving innen fire uker etter screening (besøk 0);
10. Være gravid eller ammende, eller planlegge å bli gravid mens du er i prøven;
11. For kvinner i fertil alder, bruk en upålitelig form for prevensjon (etter etterforskerens skjønn);
12. Har en samtidig medisinsk, psykiatrisk eller sosial tilstand som, etter etterforskerens mening, vil sette forsøkspersonen i betydelig risiko, kan forvirre resultatene eller i betydelig grad forstyrre forsøkspersonens deltakelse i forsøket; eller
13. Ha en "mislykket" eller "ufullstendig" mannitol-toleransetest (som beskrevet i avsnitt 8.3.1.1).