Prova incrociata che determina l'efficacia del mannitolo in polvere secca per migliorare la funzione polmonare in soggetti di età compresa tra 6 e 17 anni

Criteri di inclusione: il soggetto deve:

1. Fornire personalmente o far fornire a un tutore legale il consenso informato scritto a partecipare al processo, secondo le normative locali;
2. È consentito l'uso di rhDNasi e antibiotici di mantenimento, ma il trattamento deve essere stabilito almeno 3 mesi prima dello screening. Il soggetto deve rimanere in terapia con rhDNase e/o antibiotici di mantenimento per tutta la durata della sperimentazione. Il soggetto non deve iniziare il trattamento con rhDNase o antibiotici di mantenimento durante lo studio;
3. Avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica (risultato del test del sudore maggiore o uguale a 60 mEq/L di cloruro e/o genotipizzazione che mostra due mutazioni identificabili coerenti con una diagnosi di fibrosi cistica);
4. Avere un'età maggiore o uguale a 6 anni e < 18 anni;
5. Avere una percentuale del FEV1 previsto maggiore o uguale al 30% e minore o uguale al 90% allo Screening (Visita 0). La percentuale del FEV1 previsto sarà calcolata utilizzando Wang per i bambini di età < 8 anni e utilizzando NHanes III per quelli maggiori o uguali a 8 anni; E
6. Essere in grado di eseguire tutte le tecniche necessarie per misurare la funzionalità polmonare.

Criteri di esclusione: il soggetto NON deve:

1. Utilizzare soluzione salina ipertonica nebulizzata di mantenimento;
2. Essere considerato "malato terminale"; eleggibili per il trapianto di polmone o hanno ricevuto un trapianto di polmone in precedenza;
3. Richiede ossigeno domiciliare o ventilazione assistita;
4. Hanno avuto un episodio di emottisi massiva definito come sanguinamento acuto ≥240 ml in un periodo di 24 ore e/o sanguinamento ricorrente ≥100 ml/die per diversi giorni nei tre mesi precedenti lo Screening (Visita 0);
5. Avere una nota intolleranza al mannitolo;
6. Assumere beta-bloccanti non selettivi;
7. Nei tre mesi precedenti lo Screening (Visita 0) ha avuto un infarto miocardico; un incidente vascolare cerebrale; chirurgia maggiore oculare, addominale, toracica o cerebrale;
8. Avere un noto aneurisma cerebrale, aortico o addominale;
9. Partecipare attualmente o aver partecipato a un altro studio investigativo sui farmaci entro quattro settimane dallo screening (Visita 0);
10. Essere incinta o allattare o pianificare una gravidanza durante la sperimentazione;
11. Per le donne in età fertile, utilizzare una forma di contraccezione inaffidabile (a discrezione dello sperimentatore);
12. Avere qualsiasi condizione medica, psichiatrica o sociale concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe il soggetto a rischio significativo, potrebbe confondere i risultati o interferire in modo significativo con la partecipazione del soggetto allo studio; O
13. Avere un test di tolleranza al mannitolo "fallito" o "incompleto" (come descritto nella Sezione 8.3.1.1).