Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Crossover-koe, jossa määritettiin kuivajauhemannitolin tehokkuus keuhkojen toiminnan parantamisessa 6–17-vuotiailla koehenkilöillä

maanantai 12. lokakuuta 2015 päivittänyt: Pharmaxis

Satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, crossover-tutkimus, jossa määritettiin kuivajauhemannitolin tehokkuus keuhkojen toiminnan parantamisessa 6–17-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Oletuksena on, että inhaloitu mannitoli 400 mg b.d. johtaa merkittävään parantumiseen absoluuttisessa muutoksessa ennustetun FEV1:n prosenttiosuudessa lähtötasosta kahdeksan viikon koehoidon jälkeen verrattuna hoitoon inhaloitavalla lumelääkeellä b.d.

Kaikki FEV1:n paraneminen katsotaan kliinisesti merkitykselliseksi; tässä tutkimuksessa on kuitenkin asetettu 3 prosentin kynnys sopivan otoskoon määrittämiseksi tilastollisen tehon kannalta, mutta samalla säilytetään kokeen toteutettavuus harvinaisissa tautien populaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lääkkeen nimi: Kuivajauhe mannitoli inhalaatiota varten Vaihe: 2 Käyttöaihe: Lasten ja nuorten kystinen fibroosi Kokeilukeskukset: Monikeskussponsori: Pharmaxis Limited, 20 Rodborough Road, Frenchs Forest, NSW 2086 Australia Kokeen kesto: 27 viikkoa Koehenkilöiden määrä: 160 Satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, crossover Ensisijainen tavoite: Selvittää kahdeksan viikon kahdesti päivässä inhaloitavalla kuivajauhemannitolihoidon vaikutus keuhkojen toimintaan (FEV1) CF-potilailla, jotka ovat iältään 6–17 vuotta. Annostus ja antotapa: Koelääke annetaan kuivajauheinhalaattorin kautta.

  • Mannitoli 400 mg b.d. 8 viikon ajan, jota seurasi 8 viikon pesu, jota seurasi lumelääke b.d. 8 viikon ajan; tai
  • Placebo b.d. 8 viikon ajan, mitä seurasi 8 viikon pesu, jota seurasi mannitolia 400 mg b.d. 8 viikon ajan.

Tilastolliset menetelmät:

  • Ensisijaiset ja toissijaiset tehokkuusanalyysit perustuvat muunneltuun Grizzle-malliin crossover-suunnittelussa. Absoluuttiset ja suhteelliset muutokset lähtötasosta ennustetun FEV1:n ja FVC:n prosenteissa analysoidaan. Ennustetun keuhkotoiminnan (FEV1 ja FVC) prosenttiosuuden absoluuttinen muutos on ensisijainen painopiste. Myös FEF25-75:n muutokset analysoidaan.
  • Turvallisuustiedot analysoidaan kuvailevasti (luettelot ja yhteenvetotaulukot).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

95

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: Aiheen tulee:

  1. Anna henkilökohtaisesti tai pyydä laillista huoltajaa antamaan kirjallinen tietoinen suostumus osallistua kokeiluun paikallisten määräysten mukaisesti;
  2. rhDNaasin ja ylläpitoantibioottien käyttö on sallittua, mutta hoidon on oltava aloitettu vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa. Tutkittavan on saatava rhDNaasi- ja/tai ylläpitoantibiootteja kokeen ajan. Tutkittava ei saa aloittaa rhDNaasilla tai ylläpitoantibiooteilla hoitoa tutkimuksen aikana;
  3. Sinulla on vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi (hikoilutestin tulos on suurempi tai yhtä suuri kuin 60 mEq/l kloridia ja/tai genotyypitys, jossa on kaksi tunnistettavaa mutaatiota, jotka ovat yhtäpitäviä kystisen fibroosin diagnoosin kanssa);
  4. oltava vähintään 6-vuotias ja alle 18-vuotias;
  5. Prosenttiosuudella ennustetusta FEV1:stä on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 30 % ja pienempi tai yhtä suuri kuin 90 % seulonnassa (käynti 0). Prosenttiosuus ennustetusta FEV1:stä lasketaan käyttämällä Wangia alle 8-vuotiaille lapsille ja käyttämällä NHanes III:a yli 8-vuotiaille lapsille; ja
  6. Pystyy suorittamaan kaikki keuhkojen toiminnan mittaamiseen tarvittavat tekniikat.

Poissulkemiskriteerit: Aihe EI saa:

  1. Käytä ylläpitosumutettua hypertonista suolaliuosta;
  2. tulla "parantumattomasti sairaaksi"; jotka ovat kelvollisia keuhkonsiirtoon tai ovat saaneet keuhkonsiirron aiemmin;
  3. vaativat kodin happea tai avustettua ilmanvaihtoa;
  4. Sinulla on ollut massiivinen hemoptysijakso, joka määritellään akuutiksi verenvuodoksi ≥ 240 ml 24 tunnin aikana ja/tai toistuvaksi verenvuodoksi ≥ 100 ml/vrk useiden päivien ajan kolmen kuukauden aikana ennen seulontaa (käynti 0);
  5. sinulla on tunnettu intoleranssi mannitolia kohtaan;
  6. Ota ei-selektiivisiä beetasalpaajia;
  7. Seulontaa edeltäneiden kolmen kuukauden aikana (käynti 0) on ollut sydäninfarkti; aivoverisuonionnettomuus; suuri silmä-, vatsa-, rinta- tai aivoleikkaus;
  8. Sinulla on tunnettu aivo-, aortan- tai vatsan aneurysma;
  9. Osallistua parhaillaan toiseen tutkivaan lääketutkimukseen tai olet osallistunut siihen neljän viikon kuluessa seulonnasta (käynti 0);
  10. Ole raskaana tai imetät tai suunnittelet raskautta tutkimuksen aikana;
  11. Hedelmällisessä iässä olevat naiset käyttävät epäluotettavaa ehkäisyä (tutkijan harkinnan mukaan);
  12. sinulla on jokin samanaikainen lääketieteellinen, psykiatrinen tai sosiaalinen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaisi tutkittavan merkittävän riskin, saattaa hämmentää tuloksia tai häiritä merkittävästi tutkittavan osallistumista tutkimukseen; tai
  13. Tee "epäonnistunut" tai "epätäydellinen" mannitolitoleranssitesti (kuten on kuvattu kohdassa 8.3.1.1).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Hengitetty plasebo
Kahdeksan viikon hoitojakso inhaloitavalla lumelääkevalmisteella b.d.
Lääke: Hengitetty plasebo
PLacebo ei ole hengitettävä mannitoli suuren hiukkasen vuoksi
Muut nimet:
  • Ohjaus
Active Comparator: Hengitetty mannitoli
Kahdeksan viikon hoitojakso Inhaloitava mannitoli 400 mg b.d.
Lääke: Hengitetty mannitoli
Aktiivinen hoito on inhaloitavaa mannitolia, jonka hiukkaskoko on 3-4 mikronia
Muut nimet:
  • Mannitoli
  • IDPM
  • Kuivajauhe Inhalaatiomannitoli
  • Bronchitol

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikutus keuhkojen toimintaan (FEV1)
Aikaikkuna: Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 prosentteina ennustetusta FEV1:stä.
Selvitetään kahdeksan viikon kahdesti päivässä inhaloitavalla kuivajauhemannitolihoidon vaikutus keuhkojen toimintaan (FEV1) CF-potilailla, joiden ikä on 6-17 vuotta.
Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 prosentteina ennustetusta FEV1:stä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikutus FVC:hen
Aikaikkuna: Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 prosentteina ennustetusta FVC:stä.
Inhaloidun mannitolin vaikutuksen FVC:hen määrittämiseksi
Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 prosentteina ennustetusta FVC:stä.
Inhaloidun mannitolin vaikutus FEF25-75:een
Aikaikkuna: Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 prosentteina ennustetusta FEF25-75:stä.
Inhaloidun mannitolin vaikutuksen määrittäminen FEF25-75:een (tutkimuksellinen päätepiste)
Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 prosentteina ennustetusta FEF25-75:stä.
Arvioi turvallisuus
Aikaikkuna: Jokaisesta hoitojaksosta lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8.
Turvallisuusarviointi tehdään fyysisen tarkastuksen muutosten tarkastelun ja haittatapahtumien tietojen perusteella.
Jokaisesta hoitojaksosta lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8.
Ysköksen paino
Aikaikkuna: Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 ysköksen painossa.
Arvioida eroa hoidon aiheuttamassa ysköksen painossa inhaloitavalla mannitolilla hoidetuilla potilailla lumelääkkeeseen verrattuna
Absoluuttinen muutos kunkin hoitojakson lähtötasosta kunkin hoitojakson viikkoon 8 ysköksen painossa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharmaxis

Tutkijat

  • Päätutkija: Christiane De Boeck, UZ Leuven, Belgium
  • Päätutkija: Jeremy Hull, Dr, John Radcliffe Hospital, Oxford, UK
  • Päätutkija: Anne Munck, Dr, Hôpital Robert Debré, France
  • Päätutkija: Joachim Riethmuller, Dr, Universitats Kinderklinik Tubingen, Germany
  • Päätutkija: Larry Lands, MD, 'Montreal Children's Hospital, Montreal, Canada
  • Päätutkija: Alexander Möller, MD, University Childrens Hospital Zurich
  • Päätutkija: Sonia Volpi, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Italy
  • Päätutkija: Harm Tiddens, MD, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, Netherlands

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. kesäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 14. lokakuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. lokakuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DPM-CF-204
  • 2012-002699-14 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Hengitetty plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa