Estudo cruzado determinando a eficácia do manitol em pó seco para melhorar a função pulmonar em indivíduos de 6 a 17 anos
12 de outubro de 2015 atualizado por: Pharmaxis
Um estudo randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado, determinando a eficácia do manitol em pó seco na melhora da função pulmonar em indivíduos com fibrose cística de seis a dezessete anos
Supõe-se que o manitol inalado 400 mg b.d. levará a uma melhora significativa na alteração absoluta na porcentagem do FEV1 previsto desde a linha de base após oito semanas de tratamento experimental em comparação com o tratamento com placebo inalado b.d.
Qualquer melhora no VEF1 é considerada clinicamente significativa; no entanto, este estudo estabeleceu um limite de 3% para fins de determinação de um tamanho de amostra apropriado para poder estatístico, mantendo a viabilidade do estudo em uma população de doença órfã.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Nome do medicamento: Manitol em pó seco para inalação Fase: 2 Indicação: Fibrose cística pediátrica e adolescente Centros de ensaio: Multicêntrico Patrocinador: Pharmaxis Limited, 20 Rodborough Road, Frenchs Forest, NSW 2086 Austrália Duração do ensaio: 27 semanas Número de indivíduos: 160 Desenho do ensaio: Randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado Objetivo primário: determinar o efeito de oito semanas de tratamento duas vezes ao dia com manitol em pó seco inalado na função pulmonar (FEV1) em indivíduos com FC com idade entre seis e dezessete anos Dosagem e Administração: O medicamento experimental deve ser administrado por meio de um inalador de pó seco.
- Manitol 400 mg b.d. por 8 semanas seguido por uma lavagem de 8 semanas seguido por placebo b.d. por 8 semanas; ou
- Placebo b.d. por 8 semanas seguido por uma lavagem de 8 semanas seguida de manitol 400 mg b.d. por 8 semanas.
Métodos estatísticos:
- As análises de eficácia primária e secundária serão baseadas em um modelo Grizzle modificado para design cruzado. As alterações absolutas e relativas da linha de base em porcentagem do VEF1 e CVF previstos serão analisadas. A mudança absoluta na porcentagem da função pulmonar prevista (FEV1 e FVC) será o foco principal. As alterações no FEF25-75 também serão analisadas.
- Os dados de segurança serão analisados de forma descritiva (listagens e tabelas resumo).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
95
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critérios de Inclusão: O sujeito deve:
- Forneça pessoalmente ou tenha um responsável legal para fornecer consentimento informado por escrito para participar do estudo, de acordo com os regulamentos locais;
- O uso de rhDNase e antibióticos de manutenção é permitido, mas o tratamento deve ter sido estabelecido pelo menos 3 meses antes da triagem. O sujeito deve permanecer em rhDNase e/ou antibióticos de manutenção durante o período do estudo. O sujeito não deve iniciar o tratamento com rhDNase ou antibióticos de manutenção durante o ensaio;
- Ter diagnóstico confirmado de fibrose cística (resultado do teste do suor maior ou igual a 60 mEq/L de cloreto e/ou genotipagem mostrando duas mutações identificáveis compatíveis com o diagnóstico de fibrose cística);
- Ter idade igual ou superior a 6 anos e < 18 anos;
- Ter uma porcentagem do VEF1 previsto maior ou igual a 30% e menor ou igual a 90% na Triagem (Visita 0). A porcentagem do VEF1 previsto será calculada usando Wang para crianças < 8 anos e NHanes III para maiores ou iguais a 8 anos; e
- Ser capaz de realizar todas as técnicas necessárias para medir a função pulmonar.
Critérios de Exclusão: O sujeito NÃO deve:
- Estar usando solução salina hipertônica nebulizada de manutenção;
- Ser considerado "doente terminal"; elegíveis para transplante de pulmão, ou receberam um transplante de pulmão anteriormente;
- Requer oxigênio domiciliar ou ventilação assistida;
- Teve um episódio de hemoptise maciça definido como sangramento agudo ≥240 ml em um período de 24 horas e/ou sangramento recorrente ≥100 ml/dia durante vários dias nos três meses anteriores à triagem (consulta 0);
- Ter intolerância conhecida ao manitol;
- Estar em uso de betabloqueadores não seletivos;
- Nos três meses anteriores à triagem (visita 0) teve um infarto do miocárdio; um acidente vascular cerebral; grande cirurgia ocular, abdominal, torácica ou cerebral;
- Ter um aneurisma cerebral, aórtico ou abdominal conhecido;
- Estar participando atualmente ou ter participado de outro teste de medicamento investigativo dentro de quatro semanas após a triagem (visita 0);
- Estar grávida ou amamentando, ou planejar engravidar durante o estudo;
- Para mulheres com potencial para engravidar, estar usando uma forma não confiável de contracepção (a critério do investigador);
- Ter qualquer condição médica, psiquiátrica ou social concomitante que, na opinião do Investigador, colocaria o sujeito em risco significativo, poderia confundir os resultados ou interferir significativamente na participação do sujeito no estudo; ou
- Ter um teste de tolerância ao manitol "falha" ou "incompleto" (conforme descrito na Seção 8.3.1.1).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo inalado
Período de tratamento de oito semanas com placebo inalado b.d.
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O PLAcebo é manitol não respirável devido ao grande tamanho de partícula
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Manitol inalado
Período de tratamento de oito semanas Manitol inalado 400 mg b.d.
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O tratamento ativo é manitol inalado com um tamanho de partícula de 3-4 mícrons
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Efeito na função pulmonar (FEV1)
Prazo: A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento em porcentagem do VEF1 previsto.
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Determinar o efeito de oito semanas de tratamento duas vezes ao dia com manitol em pó seco inalado na função pulmonar (FEV1) em indivíduos com FC com idade entre seis e dezessete anos.
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A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento em porcentagem do VEF1 previsto.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito na CVF
Prazo: A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento em porcentagem da CVF prevista.
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Para determinar o efeito do manitol inalado na CVF
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A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento em porcentagem da CVF prevista.
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Efeito do manitol inalado no FEF25-75
Prazo: A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento em porcentagem do FEF25-75 previsto.
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Para determinar o efeito do manitol inalado no FEF25-75 (ponto final exploratório)
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A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento em porcentagem do FEF25-75 previsto.
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Avalie a segurança
Prazo: Desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento.
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A avaliação da segurança será feita com base na revisão das alterações no exame físico e no uso de dados de eventos adversos.
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Desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento.
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Peso do escarro
Prazo: A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento no peso do escarro.
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Avaliar a diferença no peso do escarro induzido pelo tratamento em indivíduos tratados com manitol inalado em comparação com placebo
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A alteração absoluta desde a linha de base de cada período de tratamento até a semana 8 de cada período de tratamento no peso do escarro.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christiane De Boeck, UZ Leuven, Belgium
- Investigador principal: Jeremy Hull, Dr, John Radcliffe Hospital, Oxford, UK
- Investigador principal: Anne Munck, Dr, Hôpital Robert Debré, France
- Investigador principal: Joachim Riethmuller, Dr, Universitats Kinderklinik Tubingen, Germany
- Investigador principal: Larry Lands, MD, 'Montreal Children's Hospital, Montreal, Canada
- Investigador principal: Alexander Möller, MD, University Childrens Hospital Zurich
- Investigador principal: Sonia Volpi, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Italy
- Investigador principal: Harm Tiddens, MD, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, Netherlands
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de junho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de junho de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
21 de junho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
14 de outubro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de outubro de 2015
Última verificação
1 de outubro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DPM-CF-204
- 2012-002699-14 (Número EudraCT)
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