Crossover kísérlet a száraz por mannit hatékonyságának meghatározására a tüdőfunkció javítására 6-17 éves egyéneknél

Bevételi kritériumok: Az alanynak:

1. A helyi szabályozásnak megfelelően személyesen adja meg, vagy törvényes gyámja adjon írásos, tájékozott hozzájárulást a tárgyaláson való részvételhez;
2. Az rhDNáz és a fenntartó antibiotikumok használata megengedett, de a kezelést legalább 3 hónappal a szűrés előtt meg kell kezdeni. Az alanynak rhDNázt és/vagy fenntartó antibiotikumot kell szednie a vizsgálat időtartama alatt. Az alany nem kezdheti el a kezelést rhDNázzal vagy fenntartó antibiotikumokkal a vizsgálat során;
3. Megerősített cisztás fibrózis diagnózissal rendelkezik (60 mEq/l-nél nagyobb vagy egyenlő izzadási teszt eredménye és/vagy genotipizálás, amely két azonosítható mutációt mutat, ami összhangban van a cisztás fibrózis diagnózisával);
4. 6 éves vagy annál nagyobb életkorúnak kell lennie, és 18 évnél fiatalabbnak kell lennie;
5. A becsült FEV1 százalékos aránya nagyobb vagy egyenlő 30%-kal és kisebb vagy egyenlő 90%-kal a szűréskor (0. látogatás). A várható FEV1 százalékos arányát a Wang segítségével számítják ki 8 évesnél fiatalabb gyermekeknél, és az NHanes III-t a 8 évesnél idősebb gyermekeknél; és
6. Legyen képes a tüdőfunkció méréséhez szükséges összes technikát elvégezni.

Kizárási kritériumok: A tárgy NEM:

1. Használjon fenntartó porlasztásos hipertóniás sóoldatot;
2. „véglegesen betegnek” kell tekinteni; tüdőátültetésre alkalmas, vagy korábban tüdőátültetésen esett át;
3. Otthoni oxigén vagy támogatott lélegeztetés szükséges;
4. masszív haemoptysises epizódja volt, amelyet 24 órás időszakonként ≥240 ml-es akut vérzésként és/vagy ≥100 ml/nap ismétlődő vérzésként határoztak meg a szűrést megelőző három hónapban (0. látogatás);
5. Ismert mannit-intoleranciája van;
6. Szedjen nem szelektív béta-blokkolókat;
7. A szűrést (0. látogatás) megelőző három hónapban szívizominfarktuson esett át; agyi érrendszeri baleset; jelentős szem-, hasi, mellkasi vagy agyműtét;
8. ismert agyi, aorta vagy hasi aneurizmája van;
9. Jelenleg részt kell venni egy másik oknyomozó gyógyszervizsgálatban, vagy a szűrést követő négy héten belül részt vett ilyenben (0. látogatás);
10. terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt;
11. Fogamzóképes korú nők esetében megbízhatatlan fogamzásgátlási módot kell alkalmazni (a vizsgáló döntése alapján);
12. Bármilyen kísérő egészségügyi, pszichiátriai vagy szociális állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatnak tenné ki az alanyt, megzavarhatja az eredményeket, vagy jelentősen megzavarhatja az alany vizsgálatban való részvételét; vagy
13. Végezzen el egy „sikertelen” vagy „nem teljes” mannit tolerancia tesztet (a 8.3.1.1. szakaszban leírtak szerint).