Inhalerad Budesonid för icke-ventilerade spädbarn med hög risk för bronkopulmonell dysplasi: i-BUD-pilotstudien

Bronkopulmonell dysplasi (BPD) är en av de viktigaste sjukligheterna hos för tidigt födda barn med hög incidens och betydande inverkan på resursutnyttjande och långsiktigt utfall. Systemiska kortikosteroider har visat sig vara effektiva för att förebygga BPD genom sina potenta antiinflammatoriska effekter, men det finns allvarliga farhågor om deras potentiella skadliga effekter på neuroutvecklingen hos spädbarn. Däremot tros inhalerade kortikosteroider som administreras till ventilerade spädbarn vara säkrare på grund av deras topiska effekt men har inte visats förbättra resultaten inklusive BPD. Hittills har det gjorts få studier som utvärderar effekten av inhalerade kortikosteroider som administreras till icke-ventilerade spädbarn för att förebygga BPD. Därför genomför vi en dubbelblind randomiserad kontrollerad pilotstudie för att undersöka effekten av inhalerad budesonid på icke-ventilerade spädbarn.

Studiens mål, i en kohort av mycket för tidigt födda barn med tecken på tidig BPD är: 1) att utvärdera effekten av aerosoliserad budesonid på "dagar på tillskott av syre", och 2) att få en uppskattning av effekten på BPD och 3) att bedöma säkerheten för ingreppet i en liten kohort av för tidigt födda barn.

Detta kommer att vara en encenters randomiserad dubbelblind kontrollerad pilotstudie. Vi kommer att rekrytera totalt 50 spädbarn födda vid mindre än 30 veckors graviditet som är på kontinuerligt positivt luftvägstryck (CPAP) med en bråkdel av inandat syre ≥25 % på dag 14 i livet eller senare. Inhalerad budesonid 1 mg (interventionsgrupp) eller normal koksaltlösning (placebo) kommer att administreras tre gånger om dagen tills spädbarnen inte behöver CPAP eller extra syrgas eller når 36+0/7 veckors korrigerad graviditetsålder. Vi kommer att utvärdera "dagar med extra syre", BPD, återintubationshastigheter, dagar med mekanisk ventilation och dagar med CPAP samt negativa utfall.

Förebyggandet av BPD skulle ha en betydande positiv inverkan på patienternas livskvalitet och medicinska resursutnyttjande och kostnader. Studiehypotesen är att inhalerad budesonid på icke-ventilerade spädbarn med tidiga tecken på BPD kommer att minska "dagarna med extra syre", vilket indikerar en positiv effekt för att förebygga BPD. Resultatet av denna pilotstudie kan också motivera och stödja att gå vidare till en stor bekräftande studie för att utvärdera en effekt av interventionen på BPD, där uppskattningen av effekten på BPD som erhållits i detta pilotförsök kan användas för att beräkna en urvalsstorlek .