Inhalert budesonid for ikke-ventilerte spedbarn med høy risiko for bronkopulmonal dysplasi: i-BUD-pilotstudien

Bronkopulmonal dysplasi (BPD) er en av de viktigste sykelighetene hos premature spedbarn med høy forekomst og betydelig innvirkning på ressursutnyttelse og langtidsutfall. Systemiske kortikosteroider har vist seg å være effektive i forebygging av BPD gjennom deres kraftige antiinflammatoriske effekter, men det er alvorlige bekymringer for deres potensielle skadelige effekter på nevroutvikling av spedbarn. Derimot antas inhalerte kortikosteroider administrert til ventilerte spedbarn å være tryggere på grunn av deres aktuelle effekt, men har ikke vist seg å forbedre utfall inkludert BPD. Til dags dato har det vært få studier som evaluerer effekten av inhalerte kortikosteroider administrert til ikke-ventilerte spedbarn for forebygging av BPD. Derfor gjennomfører vi en dobbeltblind randomisert kontrollert pilotforsøk for å undersøke virkningen av inhalert budesonid på ikke-ventilerte spedbarn.

Målene for studien, i en gruppe svært premature spedbarn med tegn på tidlig BPD er: 1) å evaluere effekten av aerosolisert budesonid på "dager med ekstra oksygen", og 2) å få et estimat av virkningen på BPD og 3) å vurdere sikkerheten til intervensjonen i en liten kohort av premature spedbarn.

Dette vil være et enkeltsenter randomisert dobbeltblind kontrollert pilotforsøk. Vi vil rekruttere totalt 50 spedbarn født under 30 ukers svangerskap som er på kontinuerlig positivt luftveistrykk (CPAP) med en brøkdel av inspirert oksygen ≥25 % på dag 14 av livet eller senere. Inhalert budesonid 1mg (intervensjonsgruppe) eller normal saltvann (placebo) vil bli administrert tre ganger daglig inntil spedbarnene ikke trenger CPAP eller ekstra oksygen eller når 36+0/7 ukers korrigert svangerskapsalder. Vi vil evaluere "dager med ekstra oksygen", BPD, re-intubasjonshastigheter, dager med mekanisk ventilasjon og dager på CPAP samt uønskede utfall.

Forebygging av BPD vil ha en betydelig positiv innvirkning på pasientens livskvalitet og medisinsk ressursutnyttelse og kostnader. Studiens hypotese er at inhalert budesonid på ikke-ventilerte spedbarn med tidlige tegn på BPD vil redusere "dagene med ekstra oksygen", noe som indikerer en positiv effekt for forebygging av BPD. Resultatet av denne pilotstudien kan også rettferdiggjøre og støtte å gå videre til en stor bekreftende studie for å evaluere en effekt av intervensjonen på BPD, der estimatet av effekten på BPD oppnådd i denne pilotstudien kan brukes til å beregne en prøvestørrelse .