Inhaleret budesonid til ikke-ventilerede spædbørn med høj risiko for bronkopulmonal dysplasi: i-BUD Pilotundersøgelsen

Bronkopulmonal dysplasi (BPD) er en af ​​de vigtigste sygeligheder hos præmature spædbørn med en høj forekomst og betydelig indvirkning på ressourceudnyttelse og langsigtet resultat. Systemiske kortikosteroider har vist sig at være effektive til forebyggelse af BPD gennem deres kraftige antiinflammatoriske virkninger, men der er alvorlige bekymringer med hensyn til deres potentielle skadelige virkninger på neuroudvikling af spædbørn. I modsætning hertil menes inhalerede kortikosteroider administreret til ventilerede spædbørn at være sikrere på grund af deres topiske virkning, men har ikke vist sig at forbedre resultater, herunder BPD. Til dato har der været få undersøgelser, der evaluerer effekten af ​​inhalerede kortikosteroider administreret til ikke-ventilerede spædbørn til forebyggelse af BPD. Derfor udfører vi et dobbeltblindt randomiseret kontrolleret pilotforsøg for at undersøge virkningen af ​​inhaleret budesonid på ikke-ventilerede spædbørn.

Undersøgelsens mål i en kohorte af meget for tidligt fødte spædbørn med tegn på tidlig BPD er: 1) at evaluere effekten af ​​aerosoliseret budesonid på 'dage på supplerende ilt', og 2) at få et estimat af virkningen på BPD og 3) at vurdere sikkerheden ved interventionen i en lille kohorte af for tidligt fødte børn.

Dette vil være et enkeltcenter randomiseret dobbeltblindet kontrolleret pilotforsøg. Vi rekrutterer i alt 50 spædbørn født under 30 ugers svangerskab, som er på kontinuerligt positivt luftvejstryk (CPAP) med en brøkdel af indåndet ilt ≥25 % på dag 14 i livet eller senere. Inhaleret budesonid 1 mg (interventionsgruppe) eller normalt saltvand (placebo) vil blive administreret tre gange dagligt, indtil spædbørnene ikke har brug for CPAP eller supplerende ilt eller når 36+0/7 ugers korrigeret gestationsalder. Vi vil evaluere 'dage på supplerende ilt', BPD, re-intubationshastigheder, dage på mekanisk ventilation og dage på CPAP samt uønskede resultater.

Forebyggelse af BPD ville have en betydelig positiv indvirkning på patientens livskvalitet og medicinske ressourceudnyttelse og omkostninger. Undersøgelseshypotesen er, at inhaleret budesonid på ikke-ventilerede spædbørn med tidlige tegn på BPD vil reducere 'dagene med supplerende ilt', hvilket indikerer en positiv effekt til forebyggelse af BPD. Resultatet af denne pilotundersøgelse kan også retfærdiggøre og understøtte at gå videre til et stort bekræftende studie for at evaluere en effekt af interventionen på BPD, hvor estimatet af effekten på BPD opnået i dette pilotforsøg kan bruges til at beregne en stikprøvestørrelse .