Budesonide per via inalatoria per neonati non ventilati ad alto rischio di displasia broncopolmonare: lo studio pilota i-BUD

La displasia broncopolmonare (BPD) è una delle più importanti morbilità dei neonati pretermine con un'alta incidenza e un impatto significativo sull'utilizzo delle risorse e sull'esito a lungo termine. I corticosteroidi sistemici hanno dimostrato di essere efficaci nella prevenzione della BPD attraverso i loro potenti effetti antinfiammatori, ma vi sono serie preoccupazioni sui loro potenziali effetti dannosi sullo sviluppo neurologico dei neonati. Al contrario, si ritiene che i corticosteroidi per via inalatoria somministrati ai neonati ventilati siano più sicuri a causa del loro effetto topico, ma non è stato dimostrato che migliorino gli esiti, inclusa la BPD. Ad oggi, ci sono stati pochi studi che hanno valutato l'effetto dei corticosteroidi inalatori somministrati a neonati non ventilati per la prevenzione della BPD. Pertanto, stiamo conducendo uno studio pilota controllato randomizzato in doppio cieco per esaminare l'impatto della budesonide inalata sui neonati non ventilati.

Gli obiettivi dello studio, in una coorte di neonati molto prematuri con segni di BPD precoce, sono: 1) valutare l'effetto della budesonide aerosol sui "giorni di ossigeno supplementare" e 2) ottenere una stima dell'impatto sulla BPD e 3) per valutare la sicurezza dell'intervento in una piccola coorte di neonati prematuri.

Questo sarà uno studio pilota controllato in doppio cieco randomizzato a centro singolo. Recluteremo un totale di 50 neonati nati a meno di 30 settimane di gestazione che sono in pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP) con frazione di ossigeno inspirato ≥25% al ​​giorno 14 di vita o successivamente. Verrà somministrata budesonide 1 mg per via inalatoria (gruppo di intervento) o soluzione salina normale (placebo) tre volte al giorno fino a quando i bambini non avranno bisogno di CPAP o ossigeno supplementare o raggiungeranno l'età gestazionale corretta di 36 + 0/7 settimane. Valuteremo "giorni di ossigeno supplementare", BPD, tassi di reintubazione, giorni di ventilazione meccanica e giorni di CPAP, nonché esiti avversi.

La prevenzione della BPD avrebbe un impatto positivo significativo sulla qualità della vita del paziente e sull'utilizzo e sui costi delle risorse mediche. L'ipotesi dello studio è che la budesonide inalata su neonati non ventilati con segni precoci di BPD ridurrà i "giorni di ossigeno supplementare" indicando un effetto positivo per la prevenzione della BPD. Il risultato di questo studio pilota potrebbe anche giustificare e supportare il procedere a un ampio studio di conferma per valutare un effetto dell'intervento sulla BPD, in cui la stima dell'impatto sulla BPD ottenuta in questa sperimentazione pilota può essere utilizzata per calcolare una dimensione del campione .