Inriktning på GABA-A för behandling av sociala funktionshinder hos unga vuxna med autismspektrumstörningar: ett fas II-prov på mekanism (FAST-AS)

Denna studie är en NIMH-finansierad klinisk prövning på flera platser som inkluderar UCLA som koordinerande plats, med Emory University och Seattle Children's Hospital, som andra rekryteringsplatser, och Nathan Kline Institute som Data Management Center. Syftet med studien är att undersöka effekterna av ett prövningsläkemedel, AZD7325, som en potentiell behandling för högfungerande vuxna 18-35 år gamla med Autism Spectrum Disorders (ASD). De primära studiemåtten är effekter på hjärnvågor mätt med icke-invasiva hjärnvågsinspelningar (elektroencefalogram eller EEG), bedömningar av biverkningar och mått på uppmärksamhet och inlärning.

Studieläkemedlet, AZD7325, tillverkas av Astra Zeneca, och testades initialt som ett läkemedel mot ångest hos över 488 försökspersoner, men eftersträvades inte för marknadsföring på grund av för få fördelar för ångest. AZD7325 visade sig ha en mycket god säkerhetsprofil och tolererades av majoriteten av försökspersonerna. AZD7325 har några liknande effekter som för närvarande marknadsförda ångestläkemedel i bensodiazepinklassen, men saknar de lugnande och negativa effekterna på uppmärksamheten av bensodiazepinerna. Studieläkemedlet är utformat för att rikta in sig på GABA-neurotransmittorsystemet som tros vara onormalt i denna population.

Det finns 2 studiefaser. Fas 1 inkluderar rekryteringen av 24 friska frivilliga utan psykisk störning (6 per plats) för att fastställa normala EEG-referensintervall. Kontroller kommer endast att ses för ett studiebesök som inkluderar en klinisk utvärdering, fysisk undersökning, rutinmässiga blodprov och ett EEG. När kontrollrekryteringen är klar kommer fas 2 att börja.

Fas 2 involverar rekrytering av 40 vuxna (10 per plats) 18 - 35 år gamla med diagnosen ASD, normal intelligens och specifika EEG-mönster jämfört med kontrollvärden. Screening för behörighet kommer att utföras i ett besök, vilket inkluderar en klinisk utvärdering, tester av inlärning och intelligens, blod- och urintester och ett EEG. De försökspersoner som befinns vara berättigade kommer att registreras i en 6-veckors läkemedelsstudie. Försökspersoner med ASD som är inskrivna kommer att slumpmässigt tilldelas studieläkemedlet AZD7325 eller placebo i matchande kapslar. Försökspersonerna kommer att ses varje vecka av studieläkare och kliniker för de 7 studiebesöken, inklusive 3 ytterligare EEG-registreringar, och sedan för ett sista uppföljningsbesök (9 totalt besök inklusive screening som varar upp till 11 veckor att slutföra). Studieläkare kan justera dosen av studiemedicin för att minska eventuella biverkningar.