GABA-A:n kohdistaminen sosiaalisten vammaisten hoitoon nuorilla aikuisilla, joilla on autismikirjon häiriöt: Vaiheen II todiste mekanismista (FAST-AS)

Tämä tutkimus on NIMH:n rahoittama monitoimipaikkainen kliininen tutkimus, jonka koordinointipaikkana on UCLA, muina rekrytointikohteina Emory University ja Seattlen lastensairaala sekä tiedonhallintakeskuksena Nathan Kline Institute. Tutkimuksen tarkoituksena on tutkia tutkimuslääkkeen, AZD7325, vaikutuksia mahdollisena hoitona 18-35-vuotiaille autismispektrihäiriöistä (ASD) sairastaville aikuisille. Ensisijaisia ​​tutkimusmittauksia ovat vaikutukset aivoaaltoihin mitattuna non-invasiivisilla aivoaaltotallenteilla (elektroenkefalogrammeilla tai EEG:illä), sivuvaikutusten arvioinnit sekä huomion ja oppimisen mittaukset.

Tutkimuslääke, AZD7325, valmistaa Astra Zeneca, ja sitä testattiin alun perin ahdistuneisuushäiriöiden lääkkeenä yli 488 koehenkilöllä, mutta sitä ei haettu markkinointiin, koska sillä oli liian vähän etuja ahdistuneisuuteen. AZD7325:llä havaittiin olevan erittäin hyvä turvallisuusprofiili, ja suurin osa koehenkilöistä sieti sitä. AZD7325:llä on joitain samanlaisia ​​vaikutuksia kuin tällä hetkellä markkinoiduilla bentsodiatsepiiniluokan ahdistuneisuuslääkkeillä, mutta siltä puuttuu bentsodiatsepiinien rauhoittava ja negatiivinen vaikutus huomioimiseen. Tutkimuslääke on suunniteltu kohdistamaan GABA-välittäjäainejärjestelmään, jonka uskotaan olevan epänormaali tässä populaatiossa.

Opintojaksoja on 2. Vaihe 1 sisältää 24 terveen vapaaehtoisen, joilla ei ole mielenterveyshäiriöitä (6 per paikka) rekrytointi normaalien EEG-referenssialueiden määrittämiseksi. Kontrollit nähdään vain yhdellä tutkimuskäynnillä, joka sisältää kliinisen arvioinnin, fyysisen kokeen, rutiiniverikokeet ja EEG:n. Kun kontrollin rekrytointi on valmis, vaihe 2 alkaa.

Vaihe 2 sisältää 40 18–35-vuotiaan aikuisen (10 per paikka), joilla on ASD-diagnoosi, normaali älykkyys ja erityiset EEG-kuviot verrokkiarvoihin verrattuna. Kelpoisuusseulonta tehdään yhdellä käynnillä, joka sisältää kliinisen arvioinnin, oppimis- ja älykkyystestit, veri- ja virtsatutkimukset sekä EEG:n. Kelpoisiksi todetut koehenkilöt otetaan mukaan 6 viikon lääketutkimukseen. Tutkimukseen osallistuvat ASD-potilaat määrätään satunnaisesti saamaan tutkimuslääkettä AZD7325 tai lumelääkettä vastaavissa kapseleissa. Tutkimuslääkärit ja kliiniset näkevät koehenkilöt viikoittain 7 tutkimuskäynnin ajan, mukaan lukien 3 ylimääräistä EEG-tallennusta, ja sitten viimeisen seurantakäynnin aikana (yhteensä 9 käyntiä, mukaan lukien seulonta, joka kestää jopa 11 viikkoa). Tutkimuslääkärit voivat säätää tutkimuslääkkeen annosta sivuvaikutusten vähentämiseksi.