Ориентация на ГАМК-А для лечения социальной инвалидности у молодых людей с расстройствами аутистического спектра: исследование фазы II, подтверждающее механизм (FAST-AS)

Это исследование представляет собой многоцентровое клиническое испытание, финансируемое NIMH, которое включает Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе в качестве координирующего центра, Университет Эмори и Детскую больницу Сиэтла в качестве других рекрутинговых центров, а также Институт Натана Клайна в качестве центра управления данными. Целью исследования является изучение эффектов исследуемого препарата AZD7325 в качестве потенциального средства лечения высокофункциональных взрослых в возрасте от 18 до 35 лет с расстройствами аутистического спектра (РАС). Основными показателями исследования являются воздействие на мозговые волны, измеряемое неинвазивными записями мозговых волн (электроэнцефалограммы или ЭЭГ), оценка побочных эффектов и показатели внимания и обучения.

Исследуемый препарат AZD7325 производится компанией Astra Zeneca и первоначально был протестирован в качестве лекарства от тревожных расстройств у более чем 488 субъектов, но не был реализован на рынке из-за слишком малой пользы от тревожности. Было обнаружено, что AZD7325 имеет очень хороший профиль безопасности и хорошо переносится большинством субъектов. AZD7325 имеет некоторые сходные действия с продаваемыми в настоящее время препаратами от беспокойства в классе бензодиазепинов, но не имеет седативного и отрицательного воздействия на внимание бензодиазепинов. Исследуемый препарат предназначен для воздействия на нейротрансмиттерную систему ГАМК, которая считается ненормальной в этой популяции.

Есть 2 этапа обучения. Фаза 1 включает набор 24 здоровых добровольцев без психических расстройств (по 6 на место) для установления нормальных референтных диапазонов ЭЭГ. Контрольные группы будут видны только во время одного исследовательского визита, который включает клиническую оценку, медицинский осмотр, обычные анализы крови и ЭЭГ. После того, как контрольный набор будет завершен, начнется Фаза 2.

Фаза 2 включает набор 40 взрослых (по 10 на место) в возрасте от 18 до 35 лет с диагнозом РАС, нормальным интеллектом и специфическими паттернами ЭЭГ по сравнению с контрольными значениями. Скрининг на соответствие требованиям будет проводиться за одно посещение, которое включает клиническую оценку, тесты на обучаемость и интеллект, анализы крови и мочи и ЭЭГ. Те субъекты, которые признаны подходящими, будут включены в 6-недельное исследование лекарств. Зарегистрированные субъекты с РАС будут случайным образом распределены для получения исследуемого препарата AZD7325 или плацебо в соответствующих капсулах. Субъекты будут осматриваться еженедельно врачами-исследователями и клиницистами в течение 7 учебных визитов, включая 3 дополнительных записи ЭЭГ, а затем в течение последнего визита для последующего наблюдения (всего 9 посещений, включая скрининг продолжительностью до 11 недель). Врачи-исследователи могут корректировать дозу исследуемого препарата, чтобы уменьшить любые побочные эффекты.