Målretting mot GABA-A for behandling av sosial funksjonshemming hos unge voksne med autismespekterforstyrrelser: En fase II-bevis på mekanismeforsøk (FAST-AS)

Denne studien er en NIMH-finansiert klinisk studie på flere steder som inkluderer UCLA som koordinerende sted, med Emory University og Seattle Children's Hospital, som andre rekrutteringssteder, og Nathan Kline Institute som Data Management Center. Formålet med studien er å undersøke effekten av et undersøkelsesmiddel, AZD7325, som en potensiell behandling for høytfungerende voksne 18-35 år med autismespektrumforstyrrelser (ASD). De primære studiemålene er effekter på hjernebølger målt ved ikke-invasive hjernebølgeopptak (elektroencefalogrammer eller EEG), vurderinger av bivirkninger og mål for oppmerksomhet og læring.

Studiemedisinen, AZD7325, er produsert av Astra Zeneca, og ble opprinnelig testet som medisin for angstlidelser hos over 488 forsøkspersoner, men ble ikke forfulgt for markedsføring på grunn av for få fordeler for angst. AZD7325 ble funnet å ha en veldig god sikkerhetsprofil og ble tolerert av de fleste forsøkspersoner. AZD7325 har noen lignende virkninger som for tiden markedsførte angstmedisiner i benzodiazepinklassen, men mangler de beroligende og negative effektene på oppmerksomheten til benzodiazepinene. Studiemedisinen er designet for å målrette GABA-nevrotransmittersystemet som antas å være unormalt i denne populasjonen.

Det er 2 studiefaser. Fase 1 inkluderer rekruttering av 24 friske frivillige uten psykisk lidelse (6 per sted) for å etablere normale EEG-referanseområder. Kontroller vil bare bli sett for ett studiebesøk som inkluderer en klinisk evaluering, fysisk undersøkelse, rutinemessige blodprøver og et EEG. Når kontrollrekruttering er fullført, vil fase 2 begynne.

Fase 2 involverer rekruttering av 40 voksne (10 per sted) 18 - 35 år gamle med diagnose ASD, normal intelligens og spesifikke EEG-mønstre sammenlignet med kontrollverdier. Screening for kvalifisering vil bli utført i ett besøk, som inkluderer en klinisk evaluering, tester av læring og intelligens, blod- og urinprøver og en EEG. De forsøkspersonene som blir funnet å være kvalifisert vil bli registrert i en 6-ukers medisinstudie. Forsøkspersoner med ASD som er påmeldt vil bli tilfeldig tildelt til å motta studiemedisinen AZD7325 eller placebo i matchende kapsler. Forsøkspersonene vil bli sett ukentlig av studieleger og klinikere for de 7 studiebesøkene, inkludert 3 ekstra EEG-registreringer, og deretter for et siste oppfølgingsbesøk (9 totalt besøk inkludert screening som varer i opptil 11 uker å fullføre). Studieleger kan justere dosen av studiemedisin for å redusere eventuelle bivirkninger.