Ukierunkowanie na GABA-A w leczeniu niepełnosprawności społecznej u młodych dorosłych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu: faza II badania potwierdzającego mechanizm (FAST-AS)

To badanie jest wieloośrodkowym badaniem klinicznym finansowanym przez NIMH, które obejmuje UCLA jako ośrodek koordynujący, z Uniwersytetem Emory i Szpitalem Dziecięcym w Seattle jako innymi ośrodkami rekrutacyjnymi oraz Nathan Kline Institute jako Centrum Zarządzania Danymi. Celem badania jest zbadanie wpływu eksperymentalnego leku, AZD7325, jako potencjalnego leczenia dobrze funkcjonujących osób dorosłych w wieku 18-35 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD). Podstawowymi pomiarami w badaniu są wpływ na fale mózgowe mierzone za pomocą nieinwazyjnych zapisów fal mózgowych (elektroencefalogramy lub EEG), oceny skutków ubocznych oraz pomiary uwagi i uczenia się.

Badany lek, AZD7325, jest produkowany przez firmę Astra Zeneca i był początkowo testowany jako lek na zaburzenia lękowe u ponad 488 pacjentów, ale nie został wprowadzony do obrotu ze względu na zbyt małe korzyści z leczenia lęku. Stwierdzono, że AZD7325 ma bardzo dobry profil bezpieczeństwa i był tolerowany przez większość badanych. AZD7325 ma podobne działanie do obecnie sprzedawanych leków przeciwlękowych z klasy benzodiazepin, ale nie ma uspokajającego i negatywnego wpływu na uwagę benzodiazepin. Badany lek ma oddziaływać na system neuroprzekaźników GABA, który uważa się za nieprawidłowy w tej populacji.

Istnieją 2 fazy nauki. Faza 1 obejmuje rekrutację 24 zdrowych ochotników bez zaburzeń psychicznych (6 na ośrodek) w celu ustalenia prawidłowych zakresów referencyjnych EEG. Kontrole będą widoczne tylko podczas jednej wizyty badawczej, która obejmuje ocenę kliniczną, badanie fizykalne, rutynowe badania krwi i EEG. Po zakończeniu rekrutacji kontrolnej rozpocznie się Faza 2.

Faza 2 obejmuje rekrutację 40 dorosłych (10 na ośrodek) w wieku 18-35 lat z diagnozą ASD, normalną inteligencją i specyficznymi wzorcami EEG w porównaniu z wartościami kontrolnymi. Badanie przesiewowe pod kątem kwalifikowalności zostanie przeprowadzone podczas jednej wizyty, która obejmuje ocenę kliniczną, testy uczenia się i inteligencji, badania krwi i moczu oraz EEG. Osoby, które zostaną uznane za kwalifikujące się, zostaną włączone do 6-tygodniowego badania leku. Zarejestrowani pacjenci z ASD zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania badanego leku AZD7325 lub placebo w odpowiednich kapsułkach. Badani będą co tydzień odwiedzani przez lekarzy prowadzących badanie i klinicystów podczas 7 wizyt badawczych, w tym 3 dodatkowych zapisów EEG, a następnie podczas ostatniej wizyty kontrolnej (łącznie 9 wizyt, w tym badania przesiewowe trwające do 11 tygodni). Lekarze prowadzący badanie mogą dostosować dawkę badanego leku, aby zmniejszyć skutki uboczne.