Mirare al GABA-A per il trattamento della disabilità sociale nei giovani adulti con disturbi dello spettro autistico: uno studio di prova del meccanismo di fase II (FAST-AS)

Questo studio è uno studio clinico multi-sito finanziato dal NIMH che include l'UCLA come sito di coordinamento, con l'Emory University e il Seattle Children's Hospital, come altri siti di reclutamento, e il Nathan Kline Institute come Data Management Center. Lo scopo dello studio è esaminare gli effetti di un farmaco sperimentale, AZD7325, come potenziale trattamento per adulti ad alto funzionamento di età compresa tra 18 e 35 anni con disturbi dello spettro autistico (ASD). Le misure principali dello studio sono gli effetti sulle onde cerebrali misurati mediante registrazioni di onde cerebrali non invasive (elettroencefalogrammi o EEG), valutazioni degli effetti collaterali e misure di attenzione e apprendimento.

Il farmaco in studio, AZD7325, è prodotto da Astra Zeneca ed è stato inizialmente testato come farmaco per i disturbi d'ansia in oltre 488 soggetti, ma non è stato perseguito per la commercializzazione a causa dei troppo pochi benefici per l'ansia. AZD7325 è risultato avere un ottimo profilo di sicurezza ed è stato tollerato dalla maggior parte dei soggetti. AZD7325 ha alcune azioni simili ai farmaci per l'ansia attualmente commercializzati nella classe delle benzodiazepine, ma manca degli effetti sedativi e negativi sull'attenzione delle benzodiazepine. Il farmaco in studio è progettato per colpire il sistema di neurotrasmettitori GABA che si ritiene essere anormale in questa popolazione.

Ci sono 2 fasi di studio. La fase 1 include il reclutamento di 24 volontari sani senza disturbo mentale (6 per sito) al fine di stabilire intervalli di riferimento EEG normali. I controlli saranno visti solo per una visita di studio che include una valutazione clinica, esame fisico, esami del sangue di routine e un EEG. Una volta completato il reclutamento di controllo, inizierà la Fase 2.

La fase 2 prevede il reclutamento di 40 adulti (10 per sito) di età compresa tra 18 e 35 anni con diagnosi di ASD, intelligenza normale e pattern EEG specifici rispetto ai valori di controllo. Lo screening per l'idoneità verrà eseguito in una visita, che include una valutazione clinica, test di apprendimento e intelligenza, esami del sangue e delle urine e un EEG. I soggetti ritenuti idonei verranno arruolati in uno studio farmacologico di 6 settimane. I soggetti con ASD arruolati verranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco in studio AZD7325 o il placebo in capsule corrispondenti. I soggetti saranno visitati settimanalmente dai medici e dai clinici dello studio per le 7 visite dello studio, comprese 3 registrazioni EEG aggiuntive, e quindi per una visita di follow-up finale (9 visite totali incluso lo screening della durata massima di 11 settimane per il completamento). I medici dello studio possono regolare la dose del farmaco in studio per ridurre eventuali effetti collaterali.