Gericht op GABA-A voor de behandeling van sociale handicaps bij jongvolwassenen met autismespectrumstoornissen: een fase II Proof of Mechanism Trial (FAST-AS)

Deze studie is een door het NIMH gefinancierd klinisch onderzoek op meerdere locaties met UCLA als coördinerende locatie, met Emory University en Seattle Children's Hospital, als andere wervingssites, en het Nathan Kline Institute als het Data Management Center. Het doel van de studie is om de effecten te onderzoeken van een onderzoeksgeneesmiddel, AZD7325, als een mogelijke behandeling voor hoogfunctionerende volwassenen van 18 tot 35 jaar oud met autismespectrumstoornissen (ASS). De primaire studiemetingen zijn effecten op hersengolven zoals gemeten door niet-invasieve hersengolfregistraties (elektro-encefalogrammen of EEG's), beoordelingen van bijwerkingen en metingen van aandacht en leren.

Het onderzoeksgeneesmiddel, AZD7325, wordt vervaardigd door Astra Zeneca en werd aanvankelijk getest als medicijn voor angststoornissen bij meer dan 488 proefpersonen, maar werd niet op de markt gebracht vanwege te weinig voordelen voor angst. AZD7325 bleek een zeer goed veiligheidsprofiel te hebben en werd door de meeste proefpersonen getolereerd. AZD7325 heeft een aantal vergelijkbare acties als de momenteel op de markt gebrachte angstmedicijnen in de benzodiazepineklasse, maar mist de kalmerende en negatieve effecten op de aandacht van de benzodiazepinen. Het onderzoeksgeneesmiddel is ontworpen om zich te richten op het GABA-neurotransmittersysteem waarvan wordt aangenomen dat het abnormaal is in deze populatie.

Er zijn 2 studiefasen. Fase 1 omvat de rekrutering van 24 gezonde vrijwilligers zonder psychische stoornis (6 per locatie) om normale EEG-referentiebereiken vast te stellen. Controles worden alleen gezien voor één studiebezoek, dat een klinische evaluatie, lichamelijk onderzoek, routinematige bloedtesten en een EEG omvat. Zodra de rekrutering van de controle is voltooid, begint fase 2.

Fase 2 omvat de rekrutering van 40 volwassenen (10 per locatie) van 18 - 35 jaar oud met een diagnose van ASS, normale intelligentie en specifieke EEG-patronen in vergelijking met controlewaarden. Screening op geschiktheid zal in één bezoek worden uitgevoerd, waaronder een klinische evaluatie, leer- en intelligentietests, bloed- en urinetests en een EEG. De proefpersonen die in aanmerking komen, worden ingeschreven in een medicatieonderzoek van zes weken. Proefpersonen met ASS die zijn ingeschreven, zullen willekeurig worden toegewezen om het onderzoeksgeneesmiddel AZD7325 of placebo in bijpassende capsules te krijgen. Proefpersonen zullen wekelijks worden gezien door onderzoeksartsen en clinici voor de 7 studiebezoeken, inclusief 3 extra EEG-opnamen, en daarna voor een laatste vervolgbezoek (in totaal 9 bezoeken inclusief screening die tot 11 weken duren). Studieartsen kunnen de dosis studiemedicatie aanpassen om eventuele bijwerkingen te verminderen.