Målretning mod GABA-A til behandling af socialt handicap hos unge voksne med autismespektrumforstyrrelser: Et fase II-bevis for mekanismeforsøg (FAST-AS)

Denne undersøgelse er et NIMH-finansieret klinisk forsøg med flere steder, der inkluderer UCLA som det koordinerende sted, med Emory University og Seattle Children's Hospital som andre rekrutteringssteder og Nathan Kline Institute som Data Management Center. Formålet med undersøgelsen er at undersøge virkningerne af et forsøgslægemiddel, AZD7325, som en potentiel behandling for højtfungerende voksne 18-35 år med autismespektrumforstyrrelser (ASD). De primære undersøgelsesmål er effekter på hjernebølger målt ved ikke-invasive hjernebølgeoptagelser (elektroencefalogrammer eller EEG'er), vurderinger af bivirkninger og mål for opmærksomhed og læring.

Studielægemidlet, AZD7325, er fremstillet af Astra Zeneca og blev oprindeligt testet som medicin mod angstlidelser hos over 488 forsøgspersoner, men blev ikke forfulgt til markedsføring på grund af for få fordele for angst. AZD7325 viste sig at have en meget god sikkerhedsprofil og blev tolereret af de fleste forsøgspersoner. AZD7325 har nogle lignende virkninger som i øjeblikket markedsførte angstmedicin i benzodiazepinklassen, men mangler benzodiazepinernes beroligende og negative virkninger på opmærksomheden. Studielægemidlet er designet til at målrette GABA-neurotransmittersystemet, som menes at være unormalt i denne population.

Der er 2 studiefaser. Fase 1 omfatter rekruttering af 24 raske frivillige uden mental lidelse (6 pr. sted) for at etablere normale EEG-referenceintervaller. Kontroller vil kun blive set for ét studiebesøg, som inkluderer en klinisk evaluering, fysisk undersøgelse, rutinemæssige blodprøver og et EEG. Når kontrolrekruttering er afsluttet, begynder fase 2.

Fase 2 involverer rekruttering af 40 voksne (10 pr. sted) 18 - 35 år gamle med en diagnose af ASD, normal intelligens og specifikke EEG-mønstre sammenlignet med kontrolværdier. Screening for berettigelse vil blive udført i ét besøg, som omfatter en klinisk evaluering, test af indlæring og intelligens, blod- og urinprøver og en EEG. De forsøgspersoner, der findes at være kvalificerede, vil blive tilmeldt en 6-ugers medicinundersøgelse. Forsøgspersoner med ASD, som er tilmeldt, vil blive tilfældigt tildelt til at modtage undersøgelseslægemidlet AZD7325 eller placebo i matchende kapsler. Forsøgspersonerne vil blive tilset ugentligt af undersøgelseslæger og klinikere til de 7 undersøgelsesbesøg, inklusive 3 yderligere EEG-optagelser, og derefter til et sidste opfølgningsbesøg (9 besøg i alt inklusive screening, der varer op til 11 uger at gennemføre). Undersøgelseslæger kan justere dosis af undersøgelsesmedicin for at reducere eventuelle bivirkninger.