Zaměření GABA-A na léčbu sociálního postižení u mladých dospělých s poruchami autistického spektra: Fáze II studie důkazu mechanismu (FAST-AS)

Tato studie je vícemístná klinická studie financovaná NIMH, která zahrnuje UCLA jako koordinační místo, s Emory University a Seattle Children's Hospital jako dalšími náborovými místy a Nathan Kline Institute jako Data Management Center. Účelem studie je prozkoumat účinky zkoumaného léku AZD7325 jako potenciální léčby u vysoce funkčních dospělých ve věku 18-35 let s poruchami autistického spektra (ASD). Primárními měřeními studie jsou účinky na mozkové vlny měřené neinvazivními záznamy mozkových vln (elektroencefalogramy nebo EEG), hodnocení vedlejších účinků a měření pozornosti a učení.

Studovaný lék, AZD7325, vyrábí společnost Astra Zeneca a původně byl testován jako lék na úzkostné poruchy u více než 488 subjektů, ale kvůli příliš malému množství přínosů pro úzkost nebyl prosazován pro marketing. Bylo zjištěno, že AZD7325 má velmi dobrý bezpečnostní profil a byl tolerován většinou subjektů. AZD7325 má některé podobné účinky jako aktuálně prodávané léky na úzkost ze třídy benzodiazepinů, ale postrádá sedativní a negativní účinky na pozornost benzodiazepinů. Studované léčivo je navrženo tak, aby cílilo na systém neurotransmiterů GABA, o kterém se předpokládá, že je v této populaci abnormální.

Existují 2 studijní fáze. Fáze 1 zahrnuje nábor 24 zdravých dobrovolníků bez duševní poruchy (6 na jedno místo) za účelem stanovení normálních referenčních rozmezí EEG. Kontroly budou vidět pouze pro jednu studijní návštěvu, která zahrnuje klinické hodnocení, fyzikální vyšetření, rutinní krevní testy a EEG. Jakmile bude kontrolní nábor dokončen, začne fáze 2.

Fáze 2 zahrnuje nábor 40 dospělých (10 na jedno místo) ve věku 18 - 35 let s diagnózou ASD, normální inteligencí a specifickými vzory EEG ve srovnání s kontrolními hodnotami. Screening způsobilosti bude proveden při jedné návštěvě, která zahrnuje klinické hodnocení, testy učení a inteligence, testy krve a moči a EEG. Ti jedinci, u kterých se zjistí, že jsou způsobilí, budou zařazeni do 6týdenní medikační studie. Subjekty s ASD, které jsou zapsány, budou náhodně rozděleny do skupin, které obdrží studovaný lék AZD7325 nebo placebo v odpovídajících kapslích. Subjekty budou týdně sledovány studijními lékaři a klinickými lékaři po dobu 7 studijních návštěv, včetně 3 dalších EEG záznamů, a poté pro závěrečnou následnou návštěvu (celkem 9 návštěv včetně screeningu trvajícího až 11 týdnů do dokončení). Studující lékaři mohou upravit dávku studovaného léku, aby se snížily případné vedlejší účinky.