Dirigirse a GABA-A para el tratamiento de la discapacidad social en adultos jóvenes con trastornos del espectro autista: un ensayo de prueba de mecanismo de fase II (FAST-AS)

Este estudio es un ensayo clínico de múltiples sitios financiado por el NIMH que incluye a la UCLA como el sitio de coordinación, con la Universidad de Emory y el Hospital Infantil de Seattle, como otros sitios de reclutamiento, y el Instituto Nathan Kline como el Centro de gestión de datos. El propósito del estudio es examinar los efectos de un fármaco en investigación, AZD7325, como tratamiento potencial para adultos de alto funcionamiento de 18 a 35 años con trastornos del espectro autista (TEA). Las principales medidas del estudio son los efectos sobre las ondas cerebrales medidos mediante registros no invasivos de ondas cerebrales (electroencefalogramas o EEG), evaluaciones de efectos secundarios y medidas de atención y aprendizaje.

El fármaco del estudio, AZD7325, es fabricado por Astra Zeneca y se probó inicialmente como un medicamento para los trastornos de ansiedad en más de 488 sujetos, pero no se buscó comercializarlo debido a los escasos beneficios para la ansiedad. Se encontró que AZD7325 tiene un muy buen perfil de seguridad y fue tolerado por la mayoría de los sujetos. AZD7325 tiene algunas acciones similares a los medicamentos para la ansiedad actualmente comercializados en la clase de las benzodiazepinas, pero carece de los efectos sedantes y negativos sobre la atención de las benzodiazepinas. El fármaco del estudio está diseñado para atacar el sistema de neurotransmisores GABA, que se cree que es anormal en esta población.

Hay 2 fases de estudio. La Fase 1 incluye el reclutamiento de 24 voluntarios sanos sin trastorno mental (6 por sitio) para establecer rangos de referencia EEG normales. Los controles solo se verán durante una visita del estudio que incluye una evaluación clínica, un examen físico, análisis de sangre de rutina y un EEG. Una vez que se complete el reclutamiento de control, comenzará la Fase 2.

La fase 2 implica el reclutamiento de 40 adultos (10 por sitio) de 18 a 35 años con diagnóstico de TEA, inteligencia normal y patrones de EEG específicos en comparación con los valores de control. La evaluación de elegibilidad se realizará en una sola visita, que incluye una evaluación clínica, pruebas de aprendizaje e inteligencia, análisis de sangre y orina y un EEG. Aquellos sujetos que se determine que son elegibles se inscribirán en un estudio de medicación de 6 semanas. Los sujetos con ASD que estén inscritos serán asignados al azar para recibir el fármaco del estudio AZD7325 o el placebo en cápsulas correspondientes. Los sujetos serán vistos semanalmente por los médicos y clínicos del estudio durante las 7 visitas del estudio, incluidas 3 grabaciones de EEG adicionales, y luego para una visita de seguimiento final (9 visitas en total, incluida la evaluación que durará hasta 11 semanas para completarse). Los médicos del estudio pueden ajustar la dosis del medicamento del estudio para reducir los efectos secundarios.