A GABA-A megcélzása az autizmus spektrumzavarral küzdő fiatal felnőttek szociális fogyatékosságainak kezelésére: A mechanizmus II. fázisú bizonyítása (FAST-AS)

Ez a tanulmány egy NIMH által finanszírozott, több helyszínen végzett klinikai vizsgálat, amelyben az UCLA koordinációs helyszín, az Emory Egyetem és a Seattle-i Gyermekkórház egyéb toborzóhelyek, valamint a Nathan Kline Institute az adatkezelési központ. A tanulmány célja egy vizsgált gyógyszer, az AZD7325 hatásainak vizsgálata, mint a 18-35 év közötti, autizmus spektrumzavarral (ASD) szenvedő, jól működő felnőttek lehetséges kezelési módja. Az elsődleges vizsgálati intézkedések az agyhullámokra gyakorolt ​​hatások, amelyeket nem invazív agyhullám-felvételekkel (elektroencefalogram vagy EEG), a mellékhatások értékelése, valamint a figyelem és a tanulás mértéke mérnek.

A vizsgálati gyógyszert, az AZD7325-öt az Astra Zeneca gyártja, és kezdetben szorongásos rendellenességek gyógyszereként tesztelték több mint 488 alanyon, de a szorongással szembeni túl kevés jótékony hatás miatt nem keresték forgalomba. Az AZD7325 nagyon jó biztonsági profillal rendelkezik, és az alanyok többsége tolerálta. Az AZD7325 a benzodiazepinek osztályába tartozó, jelenleg forgalomba hozott szorongásgátló gyógyszerekhez hasonló hatásokkal rendelkezik, de hiányzik a benzodiazepinek nyugtató és negatív hatása a figyelemre. A vizsgált gyógyszert úgy tervezték, hogy megcélozza a GABA neurotranszmitter rendszert, amelyről úgy gondolják, hogy abnormális ebben a populációban.

2 tanulmányi fázis van. Az 1. fázis 24 egészséges, mentális zavaroktól mentes önkéntes felvételét tartalmazza (helyenként 6 fő) a normál EEG referenciatartományok megállapítása érdekében. A kontrollok csak egy vizsgálati látogatás során láthatók, amely magában foglalja a klinikai értékelést, a fizikális vizsgálatot, a rutin vérvizsgálatokat és az EEG-t. Amint az irányító toborzás befejeződött, megkezdődik a 2. fázis.

A 2. fázis 40 felnőtt (telephelyenként 10) felvételét foglalja magában, 18-35 éves korig, akiknél ASD-t diagnosztizáltak, normális intelligenciával és specifikus EEG-mintákkal összehasonlítva a kontrollértékekkel. A jogosultság szűrése egy vizit alkalmával történik, amely magában foglalja a klinikai értékelést, a tanulási és intelligenciavizsgálatokat, a vér- és vizeletvizsgálatokat, valamint az EEG-t. Azok az alanyok, akikről kiderül, hogy alkalmasak, egy 6 hetes gyógyszeres vizsgálatba kerülnek. Az ASD-ben szenvedő alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az AZD7325 vizsgálati gyógyszert vagy placebót megfelelő kapszulákban. Az alanyokat hetente látják a vizsgálati orvosok és klinikusok a 7 vizsgálati látogatás során, beleértve a 3 további EEG-felvételt, majd egy utolsó utánkövetési látogatáson (összesen 9 látogatás, beleértve a 11 hétig tartó szűrést is). A vizsgáló orvosok módosíthatják a vizsgálati gyógyszer adagját a mellékhatások csökkentése érdekében.