Direcionando o GABA-A para o tratamento da deficiência social em adultos jovens com transtornos do espectro do autismo: um ensaio de prova de mecanismo de fase II (FAST-AS)

Este estudo é um ensaio clínico em vários locais financiado pelo NIMH que inclui a UCLA como local coordenador, a Emory University e o Seattle Children's Hospital como outros locais de recrutamento e o Nathan Kline Institute como o Data Management Center. O objetivo do estudo é examinar os efeitos de uma droga experimental, AZD7325, como um tratamento potencial para adultos de alto funcionamento de 18 a 35 anos com Transtornos do Espectro do Autismo (TEA). As principais medidas do estudo são os efeitos nas ondas cerebrais medidos por registros não invasivos de ondas cerebrais (eletroencefalogramas ou EEGs), avaliações de efeitos colaterais e medidas de atenção e aprendizado.

O medicamento do estudo, AZD7325, é fabricado pela Astra Zeneca e foi inicialmente testado como medicamento para transtornos de ansiedade em mais de 488 indivíduos, mas não foi procurado para comercialização devido aos poucos benefícios para a ansiedade. Verificou-se que o AZD7325 tem um perfil de segurança muito bom e foi tolerado pela maioria dos indivíduos. O AZD7325 tem algumas ações semelhantes aos medicamentos para ansiedade atualmente comercializados na classe dos benzodiazepínicos, mas não possui os efeitos sedativos e negativos sobre a atenção dos benzodiazepínicos. A droga do estudo foi projetada para atingir o sistema neurotransmissor GABA, que se acredita ser anormal nessa população.

Existem 2 fases de estudo. A fase 1 inclui o recrutamento de 24 voluntários saudáveis ​​sem transtorno mental (6 por local) para estabelecer intervalos de referência normais de EEG. Os controles serão vistos apenas em uma visita do estudo, que inclui uma avaliação clínica, exame físico, exames de sangue de rotina e um EEG. Assim que o recrutamento de controle estiver concluído, a Fase 2 começará.

A fase 2 envolve o recrutamento de 40 adultos (10 por local) de 18 a 35 anos com diagnóstico de TEA, inteligência normal e padrões específicos de EEG em comparação com valores de controle. A triagem para elegibilidade será realizada em uma visita, que inclui uma avaliação clínica, testes de aprendizado e inteligência, exames de sangue e urina e um EEG. Os indivíduos considerados elegíveis serão inscritos em um estudo de medicação de 6 semanas. Indivíduos com TEA inscritos serão designados aleatoriamente para receber o medicamento do estudo AZD7325 ou placebo em cápsulas correspondentes. Os indivíduos serão vistos semanalmente pelos médicos e clínicos do estudo para as 7 visitas do estudo, incluindo 3 registros adicionais de EEG e, em seguida, para uma visita final de acompanhamento (9 visitas no total, incluindo triagem com duração de até 11 semanas para ser concluída). Os médicos do estudo podem ajustar a dose da medicação do estudo para reduzir quaisquer efeitos colaterais.