Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2-studie av triheptanoin (UX007) för behandling av glukostransportör typ 1-bristsyndrom (Glut1 DS)

8 juni 2020 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att bedöma säkerheten och effekten av UX007 hos personer med glukostransportör typ 1-bristsyndrom

De primära syftena med studien är att utvärdera effekten av UX007 jämfört med placebo mätt genom minskningen från randomisering till vecka 8 i frekvens av anfall och att utvärdera säkerheten för UX007 via biverkningsfrekvenser (AE), laboratorievärden och elektrokardiogram (EKG).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Frankrike
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, Frankrike, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Sheba University Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
        • Newcastle University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 100 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av Glut1 DS bekräftad av SLC2A1-mutation
  2. Hanar och kvinnor är minst 1 år gamla vid tidpunkten för informerat samtycke
  3. Genomsnitt av minst 2 observerbara anfall (generaliserade eller partiellt debuterande [enkla partiella motoriska, komplexa partiella, frånvaro eller sekundärt generaliserade anfall) under 4 veckor under de senaste 24 veckorna, per patient eller vårdgivarerapport
  4. Minst 2 observerbara anfall (generaliserade eller partiellt debuterande [enkla partiella motoriska, komplexa partiella eller sekundärt generaliserade anfall) under 4 veckor under baslinjeperioden, utan 3 veckors anfallsfri period under baslinjeperioden ELLER frånvaroanfall dokumenterade på Screeningelektroencefalogram (EEG)
  5. Fortsätter att få anfall trots tidigare eller pågående användning av minst 1 antiepileptika (AED)
  6. Tillåts vara på upp till 3 samtidiga hjärtstartare som måste ha varit stabila i dosen minst 2 veckor före början av screeningen och förväntas förbli stabila i dosen till slutet av den 8 veckor långa, placebokontrollerade behandlingsperioden
  7. Följer inte eller följer inte en föreskriven kostplan (t.ex. KD)
  8. Plasmanivå av beta-hydroxibutyrat (BHB) ≤ 1 mmol/L (ej fastande) vid screening
  9. Ge skriftligt eller muntligt samtycke (om möjligt) och skriftligt informerat samtycke från en juridiskt auktoriserad representant efter att studiens natur har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer
  10. Måste, enligt utredarens uppfattning, vara villig och kunna slutföra alla aspekter av studien, följa korrekt ifyllande av anfallsdagboken och sannolikt fullfölja den 8 veckor långa, placebokontrollerade, behandlingsperioden
  11. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening, vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod och ha ytterligare graviditetstest under studien. Kvinnor som inte anses vara i fertil ålder inkluderar de som inte har nått menarche, genomgått total hysterektomi, har varit i klimakteriet i minst två år eller har haft tubal ligering minst ett år före screening.

Exklusions kriterier:

  1. Serumnivåer av alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (AST) som överstiger 3 gånger den övre normalgränsen vid screening
  2. All känd överkänslighet mot triheptanoin eller safflorolja som, enligt utredarens bedömning, ger försökspersonen ökad risk för biverkningar
  3. Före användning av triheptanoin inom 30 dagar före screening
  4. Historik om, eller aktuella självmordstankar, beteende och/eller försök
  5. Gravid och/eller ammar ett spädbarn vid screening
  6. Deltagare som är ovilliga eller oförmögna att sluta använda en förbjuden medicin eller annan substans som kan förvirra studiens mål
  7. Användning av någon undersökningsprodukt (läkemedel eller tillskott, inklusive triglyceridolja [MCT] med medelkedjig kedja) inom 30 dagar före screening, eller när som helst under studien
  8. Har ett tillstånd av sådan svårighetsgrad och skärpa, enligt utredarens uppfattning, att det motiverar omedelbart kirurgiskt ingrepp eller annan behandling
  9. Har en samtidig sjukdom eller tillstånd, eller laboratorieavvikelse som, enligt utredarens uppfattning, gör att försökspersonen löper stor risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien, eller som skulle störa studiedeltagandet eller introducera ytterligare säkerhetsproblem (t.ex. diabetes mellitus, andra samtidiga neurologiska eller psykiatriska störningar)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: UX007

Deltagare som randomiserats för att få UX007 går in i en dostitreringsperiod på 2 veckor för att uppnå studieläkemedelsbehandling som omfattar upp till 35 % av de totala dagliga kalorierna eller till den maximalt tolererade dosnivån och bibehålls vid den totala dagliga kaloridosnivån på 35 % under en 6-veckorsperiod behandlingsperiod.

Efter avslutat studiebesök vecka 8 fortsätter deltagarna behandlingen med öppen UX007 vid 35 % dosnivå i ytterligare 44 veckor (vecka 8-52).
Läkemedel: UX007
oral vätska
Andra namn:
  • C7 olja
  • triheptanoin
  • glyceroltriheptanoat
  • glyceroltrienantat
  • 1, 2, 3-trienanthoylglycerol
  • trienanthin
  • 2,3-di(heptanoyloxi)propylheptanoat
Placebo-jämförare: Placebo

Deltagare som randomiserats för att få placebo går in i en dostitreringsperiod på 2 veckor för att uppnå studieläkemedelsbehandling som omfattar upp till 35 % av de totala dagliga kalorierna eller till den maximalt tolererade dosnivån och bibehålls på den totala dagliga kaloridosnivån på 35 % under en 6-veckorsperiod. behandlingsperiod.

Efter avslutat studiebesök under vecka 8 fortsätter placebodeltagare behandlingen med öppen UX007 vid 35 % dosnivå i ytterligare 44 veckor (vecka 8-52).
Läkemedel: Placebo
oral vätska

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvensen av totala anfall (normaliserad till en 4-veckorsfrekvens)
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Minskning från baslinjen till vecka 8 i anfallsfrekvens (normaliserad till en 4-veckorsfrekvens): observerbara anfall mätt i 6 veckor efter 2 veckors titrering med dagbok och frånvaroanfall mätt över natten med EEG. Observerbara anfall från dagboken inkluderar generaliserad tonisk-klonisk, generaliserad tonisk, generaliserad klonisk, generaliserad atonisk, partiell/fokal med sekundär generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, komplex partiell/fokal, enkel partiell/fokalmotor, enkel partiell/fokal sensorisk, och enkel partiell/fokal psykologisk. Frånvaroanfall från EEG inkluderar frånvaro vaken (>=10 sek), frånvaro sömn (>=10 sek), obestämd frånvaro vaken (3-10 sek) och obestämd frånvaro sömn (3-10 sek). Ett negativt värde indikerar en ökning av frekvensen.
Baslinje, vecka 8
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga TEAE och avbrott på grund av TEAE under den placebokontrollerade perioden
Tidsram: Vecka 0 till 8
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse, oavsett om den ansågs vara drogrelaterad eller inte. En allvarlig biverkning definierades som en biverkning eller misstänkt biverkning som vid vilken dos som helst resulterade i något av följande utfall: död, livshotande biverkning, sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande oförmåga eller avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, en medfödd anomali/födelsedefekt eller en viktig medicinsk händelse som kan ha äventyrat försökspersonen och som kan ha krävt medicinsk eller kirurgisk ingrepp för att förhindra ett av de utfall som anges i definitionen. En AE ansågs vara en TEAE om den inträffade eller förvärrades i svårighetsgrad på eller efter datumet för den första dosen av studieläkemedlet. En AE ansågs vara en UX007 framträdande biverkning om den inträffade eller förvärrades i svårighetsgrad på eller efter det första datumet för den första dosen av UX007 under studien.
Vecka 0 till 8
Antal deltagare med TEAE, allvarliga TEAE och avbrott på grund av TEAE under förlängningsperioden
Tidsram: Vecka 9 till 52 plus 30 dagar
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse, oavsett om den ansågs drogrelaterad eller inte. En allvarlig biverkning definierades som en biverkning eller misstänkt biverkning som vid vilken dos som helst resulterade i något av följande utfall: död, livshotande biverkning, sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande oförmåga eller avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, en medfödd anomali/födelsedefekt eller en viktig medicinsk händelse som kan ha äventyrat försökspersonen och som kan ha krävt medicinsk eller kirurgisk ingrepp för att förhindra ett av de utfall som anges i definitionen. En AE ansågs vara en TEAE om den inträffade eller förvärrades i svårighetsgrad på eller efter datumet för den första dosen av studieläkemedlet. En AE ansågs vara en UX007 framträdande biverkning om den inträffade eller förvärrades i svårighetsgrad på eller efter det första datumet för den första dosen av UX007 under studien.
Vecka 9 till 52 plus 30 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvensen av observerbara anfall (normaliserad till en 4-veckorsfrekvens)
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Minskning från baslinjen till vecka 8 i anfallsfrekvens (normaliserad till 4-veckorsfrekvens): observerbara anfall mätta i 6 veckor efter 2 veckors titrering med dagbok. Observerbara anfall från dagboken inkluderar generaliserad tonisk-klonisk, generaliserad tonisk, generaliserad klonisk, generaliserad atonisk, partiell/fokal med sekundär generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, komplex partiell/fokal, enkel partiell/fokalmotor, enkel partiell/fokal sensorisk, och enkel partiell/fokal psykologisk. Ett negativt värde indikerar en ökning av frekvensen.
Baslinje, vecka 8
Procentuell minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvensen av frånvaroanfall (normaliserat till en 4-veckorsfrekvens)
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvens av absenceanfall mätt över natten med EEG. Frånvaroanfall från EEG inkluderar frånvaro vaken (>=10 sek), frånvaro sömn (>=10 sek), obestämd frånvaro vaken (3-10 sek) och obestämd frånvaro sömn (3-10 sek). Ett negativt värde indikerar en ökning av frekvensen.
Baslinje, vecka 8
Andel deltagare med minst 50 % minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvensen av totala anfall
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Anfallssvar, definierat som andelen deltagare med minst 50 % minskning från randomisering till vecka 8 i frekvens av totala anfall. Inkluderar observerbara generaliserade och partiella anfall mätta i 6 veckor med dagbok och frånvaroanfall mätta över natten med EEG. Observerbara anfall från dagboken inkluderar generaliserad tonisk-klonisk, generaliserad tonisk, generaliserad klonisk, generaliserad atonisk, partiell/fokal med sekundär generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, komplex partiell/fokal, enkel partiell/fokalmotor, enkel partiell/fokal sensorisk, och enkel partiell/fokal psykologisk. Frånvaroanfall från EEG inkluderar frånvaro vaken (>=10 sek), frånvaro sömn (>=10 sek), obestämd frånvaro vaken (3-10 sek) och obestämd frånvaro sömn (3-10 sek).
Baslinje, vecka 8
Andel deltagare med minst 50 % minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvensen av observerbara anfall
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Observerbart anfallssvar, definierat som andelen deltagare med minst 50 % minskning från randomisering till vecka 8 i frekvens av observerbara anfall. Observerbara anfall från dagboken inkluderar generaliserad tonisk-klonisk, generaliserad tonisk, generaliserad klonisk, generaliserad atonisk, partiell/fokal med sekundär generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, komplex partiell/fokal, enkel partiell/fokalmotor, enkel partiell/fokal sensorisk, och enkel partiell/fokal psykologisk.
Baslinje, vecka 8
Andel deltagare med minst 50 % minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvensen av frånvaroanfall
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Frånvaroanfallssvar, definierat som andelen deltagare med minst 50 % minskning från randomisering till vecka 8 i frekvens av frånvaroanfall. Frånvaroanfall från EEG inkluderar frånvaro vaken (>=10 sek), frånvaro sömn (>=10 sek), obestämd frånvaro vaken (3-10 sek) och obestämd frånvaro sömn (3-10 sek).
Baslinje, vecka 8
Ändring från baslinje till vecka 8 i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), Reaktionstid (RTI) Poäng, Generalized Estimating Equation (GEE)
Tidsram: Baslinje, vecka 8
CANTAB mäter neuropsykologisk funktion med hjälp av ett standardiserat, datoriserat batteri av tester utformade för att bedöma visuellt minne, arbetsminne, ny inlärning och reaktionstid. RTI Simple choice reaktionstid standardavvikelse (RTISRTSD) bedömer den kognitiva domänen av uppmärksamhet, med poäng på ett kontinuerligt intervall från 0 till 5000; lägre poäng indikerar bättre funktion. RTI median simple choice-reaktionstid (RTIMDSRT) bedömer reaktionstidens kognitiva domän, med poäng på ett kontinuerligt intervall från 100 till 5100; lägre poäng indikerar bättre funktion. RTI median 5-val reaktionstid (RTIMDFRT) bedömer den kognitiva domänen av reaktionstid, med poäng på ett kontinuerligt intervall från 100 till 5100; lägre poäng indikerar bättre funktion. GEE statistisk modell.
Baslinje, vecka 8
Ändra från baslinje till vecka 8 i CANTAB, Paired Associates Learning (PAL) Scores, GEE
Tidsram: Baslinje, vecka 8
CANTAB mäter neuropsykologisk funktion med hjälp av ett standardiserat, datoriserat batteri av tester utformade för att bedöma visuellt minne, arbetsminne, ny inlärning och reaktionstid. PAL total errors justed (PALTEA) bedömer den kognitiva domänen av episodiskt minne/ny inlärning, med poäng på en diskret, ordinalskala från 0 till 137; lägre poäng indikerar bättre funktion. PAL första försöksminnespoäng (PALFTMS) bedömer den kognitiva domänen av episodiskt minne, med poäng på en diskret, ordinalskala från 0 till 27; högre poäng tyder på bättre funktion. GEE statistisk modell.
Baslinje, vecka 8
Ändra från baslinje till vecka 8 i CANTAB, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Tidsram: Baslinje, vecka 8
CANTAB mäter neuropsykologisk funktion med hjälp av ett standardiserat, datoriserat batteri av tester utformade för att bedöma visuellt minne, arbetsminne, ny inlärning och reaktionstid. SSP Span Length (SSPSLF) bedömer den kognitiva domänen av sekventiellt minne, med poäng på en diskret, ordinalskala från 2 till 9; högre poäng tyder på bättre funktion. GEE statistisk modell.
Baslinje, vecka 8
Ändra från baslinje till vecka 8 i CANTAB, Spatial Working Memory (SWM) Scores, GEE
Tidsram: Baslinje, vecka 8
CANTAB mäter neuropsykologisk funktion med hjälp av ett standardiserat, datoriserat batteri av tester utformade för att bedöma visuellt minne, arbetsminne, ny inlärning och reaktionstid. SWM mellan fel (SWMBE48) bedömer den kognitiva domänen av arbetsminnet, med poäng på en diskret, ordinalskala från 0 till 360; lägre poäng indikerar bättre funktion. SWM-strategi (SWMS68) bedömer den kognitiva domänen av exekutiv funktion/strategi, med poäng på en diskret, ordinär skala från 4 till 28; lägre poäng indikerar bättre funktion. GEE statistisk modell.
Baslinje, vecka 8
Ändra från baslinje till vecka 8 i tillryggalagd sträcka (i meter) mätt med 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Deltagarna instruerades att gå längden på en i förväg uppmätt 20-30 meters bana i en korridor i 6 minuter i följd. Den totala sträckan som gick (meter) under en 6 minuters period registrerades.
Baslinje, vecka 8
Ändring från baslinje till vecka 8 i tillryggalagd sträcka (i procent förutspådd) mätt med 6MWT
Tidsram: Baslinje, vecka 8
Deltagarna instruerades att gå längden på en i förväg uppmätt 20-30 meters bana i en korridor i 6 minuter i följd. Den totala sträckan som gick (meter) under en 6 minuters period registrerades. Procentandelen av förutsagd normal promenerad distans bestämdes baserat på publicerade normativa data.
Baslinje, vecka 8
Tid (i minuter) till början av paroxysmal ansträngningsdyskinesi (PED) mätt under 6MWT över tid till och med vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8
För 6MWT instruerades försökspersonerna att gå längden av en i förväg uppmätt 20-30 meters bana i en korridor i 6 minuter i följd. Den totala sträckan som gick (meter) under en 6 minuters period registrerades. PED som inträffade under 6MWT bedömdes. (PED kännetecknas av övergående onormala, ofrivilliga rörelser som främst påverkar ben och fötter, och utlöses vanligtvis av långvarig ansträngning.)
Baslinje, vecka 4, vecka 8
Ändring från baslinje till vecka 8 i grovmotorisk funktionsmått-88 (GMFM-88) totalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 8

GMFM-88 är ett standardiserat observationsmått på förmågor som inkluderar följande 5 domäner: liggande/rullande, sittande, krypande/knästående, stående och gå/springa/hoppa. GMFM-88-poängen inkluderar följande:

  • Liggande och rullande poäng, intervall 0-100 %, högre är bättre
  • Sitting Score, Range 0-100%, högre är bättre
  • Crawling & Neeling Score, Range 0-100%, högre är bättre
  • Stående poäng, intervall 0-100 %, högre är bättre
  • Poäng för gång, löpning och hoppning, intervall 0-100 %, högre är bättre
  • Totalt resultat = (summan av 5 över poäng) / 5, intervall 0-100 %, högre är bättre.
Baslinje, vecka 8
Procentuell minskning från baslinjen över tid i frekvensen av totala anfall (normaliserat till en 4-veckorsfrekvens)
Tidsram: Baslinje, vecka 26, vecka 31
Minskning från baslinjen över tid i frekvens av anfall (normaliserad till en 4-veckorsfrekvens): observerbara anfall mätt i 6 veckor efter 2 veckors titrering med dagbok och frånvaroanfall mätt över natten med EEG. Observerbara anfall från dagboken inkluderar generaliserad tonisk-klonisk, generaliserad tonisk, generaliserad klonisk, generaliserad atonisk, partiell/fokal med sekundär generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, komplex partiell/fokal, enkel partiell/fokalmotor, enkel partiell/fokal sensorisk, och enkel partiell/fokal psykologisk. Frånvaroanfall från EEG inkluderar frånvaro vaken (>=10 sek), frånvaro sömn (>=10 sek), obestämd frånvaro vaken (3-10 sek) och obestämd frånvaro sömn (3-10 sek). Ett negativt värde indikerar en ökning av frekvensen.
Baslinje, vecka 26, vecka 31
Procentuell minskning från baslinjen över tid i frekvensen av observerbara anfall (normaliserat till en 4-veckorsfrekvens)
Tidsram: Baslinje, vecka 26, vecka 31, vecka 36, ​​vecka 52
Minskning från baslinjen över tid i frekvens av anfall (normaliserat till 4-veckorsfrekvens): observerbara anfall mätt i 6 veckor efter 2 veckors titrering med dagbok. Observerbara anfall från dagboken inkluderar generaliserad tonisk-klonisk, generaliserad tonisk, generaliserad klonisk, generaliserad atonisk, partiell/fokal med sekundär generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, komplex partiell/fokal, enkel partiell/fokalmotor, enkel partiell/fokal sensorisk, och enkel partiell/fokal psykologisk. Ett negativt värde indikerar en ökning av frekvensen.
Baslinje, vecka 26, vecka 31, vecka 36, ​​vecka 52
Procentuell minskning från baslinjen över tid i frekvens av frånvaroanfall (normaliserat till en 4-veckorsfrekvens)
Tidsram: Baslinje, vecka 26, vecka 31
Minskning från baslinjen till vecka 8 i frekvens av absenceanfall mätt över natten med EEG. Frånvaroanfall från EEG inkluderar frånvaro vaken (>=10 sek), frånvaro sömn (>=10 sek), obestämd frånvaro vaken (3-10 sek) och obestämd frånvaro sömn (3-10 sek). Ett negativt värde indikerar en ökning av frekvensen.
Baslinje, vecka 26, vecka 31

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 februari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

20 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

20 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2013

Första postat (Uppskatta)

25 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juni 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2020

Senast verifierad

1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UX007G-CL201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera