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Estudio de fase 2 de triheptanoína (UX007) para el tratamiento del síndrome de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (Glut1 DS)

8 de junio de 2020 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, para evaluar la seguridad y eficacia de UX007 en sujetos con síndrome de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1

Los objetivos principales del estudio son evaluar la eficacia de UX007 en comparación con el placebo, medida por la reducción desde la aleatorización hasta la Semana 8 en la frecuencia de las convulsiones y evaluar la seguridad de UX007 a través de las tasas de eventos adversos (EA), valores de laboratorio y electrocardiograma. (ECG).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, Francia, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Sheba University Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • Newcastle University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de Glut1 DS confirmado por mutación SLC2A1
  2. Hombres y mujeres de al menos 1 año de edad en el momento del consentimiento informado
  3. Promedio de al menos 2 convulsiones observables (generalizadas o de inicio parcial [convulsiones motoras parciales simples, parciales complejas, de ausencia o secundariamente generalizadas]) en 4 semanas durante las últimas 24 semanas, por informe del sujeto o del cuidador
  4. Al menos 2 convulsiones observables (generalizadas o de inicio parcial [convulsiones motoras parciales simples, parciales complejas o generalizadas secundariamente]) en 4 semanas durante el Período de referencia, sin un período de 3 semanas sin convulsiones durante el Período de referencia O convulsiones de ausencia documentadas en Electroencefalograma de detección (EEG)
  5. Continuar teniendo convulsiones a pesar de un uso anterior o actual de al menos 1 medicamento antiepiléptico (FAE)
  6. Permitido estar en hasta 3 AED concomitantes que deben haber sido estables en la dosis al menos 2 semanas antes del comienzo de la selección y se prevé que permanezcan estables en la dosis hasta el final del Período de tratamiento controlado con placebo de 8 semanas
  7. No está en, o no cumple completamente con un plan de dieta prescrito (p. KD)
  8. Nivel plasmático de beta-hidroxibutirato (BHB) ≤ 1 mmol/L (sin ayuno) en la selección
  9. Proporcionar consentimiento por escrito o verbal (si es posible) y consentimiento informado por escrito de un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  10. Debe, en opinión del investigador, estar dispuesto y ser capaz de completar todos los aspectos del estudio, cumplir con la finalización precisa del diario de convulsiones y probablemente completar el período de tratamiento de 8 semanas, controlado con placebo.
  11. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección, estar dispuestas a usar un método anticonceptivo aceptable y realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio. Las mujeres que no se consideran en edad fértil incluyen aquellas que no han llegado a la menarquia, se han sometido a una histerectomía total, han estado en la menopausia durante al menos dos años o se han sometido a una ligadura de trompas al menos un año antes de la selección.

Criterio de exclusión:

  1. Niveles séricos de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) que exceden 3 veces el límite superior de lo normal en la selección
  2. Cualquier hipersensibilidad conocida a la triheptanoína o al aceite de cártamo que, a juicio del investigador, ponga al sujeto en mayor riesgo de efectos adversos
  3. Uso previo de triheptanoína dentro de los 30 días anteriores a la selección
  4. Historial o actual de ideación, comportamiento y/o intentos suicidas
  5. Embarazada y/o amamantando a un bebé en la selección
  6. Participantes que no deseen o no puedan interrumpir el uso de un medicamento prohibido u otra sustancia que pueda confundir los objetivos del estudio
  7. Uso de cualquier producto en investigación (fármaco o suplemento, incluido el aceite de triglicéridos de cadena media [MCT]) dentro de los 30 días anteriores a la selección, o en cualquier momento durante el estudio
  8. Tiene una afección de tal gravedad y agudeza, en opinión del investigador, que amerita una intervención quirúrgica inmediata u otro tratamiento.
  9. Tiene una enfermedad o condición concurrente, o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, coloca al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio, o podría interferir con la participación en el estudio o presentar problemas de seguridad adicionales (p. ej., diabetes mellitus, otros trastornos neurológicos o psiquiátricos concurrentes)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: UX007

Los participantes aleatorizados para recibir UX007 entran en un período de titulación de dosis de 2 semanas para lograr el tratamiento con el fármaco del estudio que comprende hasta el 35 % de las calorías diarias totales o hasta el nivel de dosis máxima tolerada y se mantiene en el nivel de dosis de calorías diarias totales del 35 % durante un período de 6 semanas. período de tratamiento.

Después de completar la visita del estudio de la semana 8, los participantes continúan el tratamiento con UX007 de etiqueta abierta al nivel de dosis del 35 % durante 44 semanas adicionales (semanas 8 a 52).
Droga: UX007
líquido oral
Otros nombres:
  • Aceite C7
  • triheptanoína
  • triheptanoato de glicerol
  • trienantato de glicerol
  • 1, 2, 3-trienantoilglicerol
  • trienantina
  • Heptanoato de 2,3-di(heptanoiloxi)propilo
Comparador de placebos: Placebo

Los participantes aleatorizados para recibir placebo ingresan a un período de titulación de la dosis de 2 semanas para lograr el tratamiento con el fármaco del estudio que comprende hasta el 35 % de las calorías diarias totales o hasta el nivel de dosis máxima tolerada y se mantiene en el nivel de dosis de calorías diarias totales del 35 % durante un período de 6 semanas. período de tratamiento.

Después de completar la visita del estudio de la Semana 8, los participantes que recibieron placebo continúan el tratamiento con UX007 de etiqueta abierta al nivel de dosis del 35 % durante 44 semanas adicionales (Semanas 8 a 52).
Droga: Placebo
líquido oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Reducción porcentual desde el inicio hasta la semana 8 en la frecuencia de convulsiones totales (normalizado a una tasa de 4 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Reducción desde el inicio hasta la Semana 8 en la frecuencia de las convulsiones (normalizado a una tasa de 4 semanas): convulsiones observables medidas durante 6 semanas después de la titulación de 2 semanas por diario y convulsiones de ausencia medidas durante la noche por EEG. Las convulsiones observables del diario incluyen tónico-clónicas generalizadas, tónicas generalizadas, clónicas generalizadas, atónicas generalizadas, parciales/focales con generalización secundaria, mioclónicas, mioclónicas (astáticas) atónicas, tónicas mioclónicas, parciales/focales complejas, motoras parciales/focales simples, simples sensorial parcial/focal, y psicológico parcial/focal simple. Las crisis de ausencia del EEG incluyen ausencia despierto (>= 10 s), ausencia de sueño (>= 10 s), ausencia indeterminada de vigilia (3-10 s) y ausencia indeterminada de sueño (3-10 s). Un valor negativo indica un aumento en la frecuencia.
Línea de base, Semana 8
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves e interrupciones debido a TEAE durante el período controlado con placebo
Periodo de tiempo: Semanas 0 a 8
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento. Un EA grave se definió como un EA o sospecha de reacción adversa que, a cualquier dosis, dio lugar a cualquiera de los siguientes resultados: muerte, EA potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad. para llevar a cabo funciones normales de la vida, una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médico importante que puede haber puesto en peligro al sujeto y puede haber requerido una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados en la definición. Un AA se consideró un TEAE si ocurrió o empeoró en gravedad en o después de la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio. Un AA se consideró un evento adverso emergente de UX007 si ocurrió o empeoró en gravedad en o después de la primera fecha de la primera dosis de UX007 durante el estudio.
Semanas 0 a 8
Número de participantes con TEAE, TEAE graves y descontinuaciones por TEAE durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Semanas 9 a 52 más 30 días
Un EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso, se considerara o no relacionado con el fármaco. Un EA grave se definió como un EA o sospecha de reacción adversa que, a cualquier dosis, dio lugar a cualquiera de los siguientes resultados: muerte, EA potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad. para llevar a cabo funciones normales de la vida, una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médico importante que puede haber puesto en peligro al sujeto y puede haber requerido una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados en la definición. Un AA se consideró un TEAE si ocurrió o empeoró en gravedad en o después de la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio. Un AA se consideró un evento adverso emergente de UX007 si ocurrió o empeoró en gravedad en o después de la primera fecha de la primera dosis de UX007 durante el estudio.
Semanas 9 a 52 más 30 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Reducción porcentual desde el inicio hasta la semana 8 en la frecuencia de convulsiones observables (normalizado a una tasa de 4 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Reducción desde el inicio hasta la Semana 8 en la frecuencia de las convulsiones (normalizado a una tasa de 4 semanas): convulsiones observables medidas durante 6 semanas después de la titulación de 2 semanas por diario. Las convulsiones observables del diario incluyen tónico-clónicas generalizadas, tónicas generalizadas, clónicas generalizadas, atónicas generalizadas, parciales/focales con generalización secundaria, mioclónicas, mioclónicas (astáticas) atónicas, tónicas mioclónicas, parciales/focales complejas, motoras parciales/focales simples, simples sensorial parcial/focal, y psicológico parcial/focal simple. Un valor negativo indica un aumento en la frecuencia.
Línea de base, Semana 8
Reducción porcentual desde el inicio hasta la semana 8 en la frecuencia de convulsiones de ausencia (normalizado a una tasa de 4 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Reducción desde el inicio hasta la Semana 8 en la frecuencia de las crisis de ausencia medidas durante la noche por EEG. Las crisis de ausencia del EEG incluyen ausencia despierto (>= 10 s), ausencia de sueño (>= 10 s), ausencia indeterminada de vigilia (3-10 s) y ausencia indeterminada de sueño (3-10 s). Un valor negativo indica un aumento en la frecuencia.
Línea de base, Semana 8
Porcentaje de participantes con al menos una reducción del 50 % desde el inicio hasta la semana 8 en la frecuencia de convulsiones totales
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Respuesta a las convulsiones, definida como el porcentaje de participantes con al menos un 50 % de reducción desde la aleatorización hasta la semana 8 en la frecuencia de las convulsiones totales. Incluye convulsiones generalizadas y de inicio parcial observables medidas durante 6 semanas por diario y convulsiones de ausencia medidas durante la noche por EEG. Las convulsiones observables del diario incluyen tónico-clónicas generalizadas, tónicas generalizadas, clónicas generalizadas, atónicas generalizadas, parciales/focales con generalización secundaria, mioclónicas, mioclónicas (astáticas) atónicas, tónicas mioclónicas, parciales/focales complejas, motoras parciales/focales simples, simples sensorial parcial/focal, y psicológico parcial/focal simple. Las crisis de ausencia del EEG incluyen ausencia despierto (>= 10 s), ausencia de sueño (>= 10 s), ausencia indeterminada de vigilia (3-10 s) y ausencia indeterminada de sueño (3-10 s).
Línea de base, Semana 8
Porcentaje de participantes con al menos un 50 % de reducción desde el inicio hasta la semana 8 en la frecuencia de convulsiones observables
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Respuesta convulsiva observable, definida como el porcentaje de participantes con al menos un 50 % de reducción desde la aleatorización hasta la Semana 8 en la frecuencia de convulsiones observables. Las convulsiones observables del diario incluyen tónico-clónicas generalizadas, tónicas generalizadas, clónicas generalizadas, atónicas generalizadas, parciales/focales con generalización secundaria, mioclónicas, mioclónicas (astáticas) atónicas, tónicas mioclónicas, parciales/focales complejas, motoras parciales/focales simples, simples sensorial parcial/focal, y psicológico parcial/focal simple.
Línea de base, Semana 8
Porcentaje de participantes con al menos un 50 % de reducción desde el inicio hasta la semana 8 en la frecuencia de las crisis de ausencia
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Respuesta a las crisis de ausencia, definida como el porcentaje de participantes con una reducción de al menos el 50 % desde la aleatorización hasta la Semana 8 en la frecuencia de las crisis de ausencia. Las crisis de ausencia del EEG incluyen ausencia despierto (>= 10 s), ausencia de sueño (>= 10 s), ausencia indeterminada de vigilia (3-10 s) y ausencia indeterminada de sueño (3-10 s).
Línea de base, Semana 8
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la batería automatizada de pruebas neuropsicológicas de Cambridge (CANTAB), puntajes de tiempo de reacción (RTI), ecuación de estimación generalizada (GEE)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. RTI La desviación estándar del tiempo de reacción de elección simple (RTISRTSD) evalúa el dominio cognitivo de la atención, con puntajes en un rango continuo de 0 a 5000; las puntuaciones más bajas indican una mejor función. RTI mediana del tiempo de reacción de elección simple (RTIMDSRT) evalúa el dominio cognitivo del tiempo de reacción, con puntajes en un rango continuo de 100 a 5100; las puntuaciones más bajas indican una mejor función. El tiempo de reacción mediano de 5 opciones de RTI (RTIMDFRT) evalúa el dominio cognitivo del tiempo de reacción, con puntajes en un rango continuo de 100 a 5100; las puntuaciones más bajas indican una mejor función. Modelo estadístico GEE.
Línea de base, Semana 8
Cambio desde la línea de base hasta la semana 8 en CANTAB, puntajes de Paired Associates Learning (PAL), GEE
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. PAL errores totales ajustados (PALTEA) evalúa el dominio cognitivo de la memoria episódica/nuevo aprendizaje, con puntajes en una escala ordinal discreta de 0 a 137; las puntuaciones más bajas indican una mejor función. La puntuación de memoria del primer ensayo de PAL (PALFTMS) evalúa el dominio cognitivo de la memoria episódica, con puntuaciones en una escala ordinal discreta de 0 a 27; las puntuaciones más altas indican una mejor función. Modelo estadístico GEE.
Línea de base, Semana 8
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en CANTAB, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. SSP Span Length (SSPSLF) evalúa el dominio cognitivo de la memoria secuencial, con puntajes en una escala ordinal discreta de 2 a 9; las puntuaciones más altas indican una mejor función. Modelo estadístico GEE.
Línea de base, Semana 8
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en CANTAB, puntajes de memoria de trabajo espacial (SWM), GEE
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. SWM entre errores (SWMBE48) evalúa el dominio cognitivo de la memoria de trabajo, con puntajes en una escala ordinal discreta de 0 a 360; las puntuaciones más bajas indican una mejor función. La estrategia SWM (SWMS68) evalúa el dominio cognitivo de la función/estrategia ejecutiva, con puntajes en una escala ordinal discreta de 4 a 28; las puntuaciones más bajas indican una mejor función. Modelo estadístico GEE.
Línea de base, Semana 8
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la distancia recorrida (en metros) según lo medido por la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Se instruyó a los participantes para que caminaran la longitud de un recorrido previamente medido de 20 a 30 metros en un pasillo durante 6 minutos consecutivos. Se registró la distancia total recorrida (metros) en un período de 6 minutos.
Línea de base, Semana 8
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la distancia recorrida (en porcentaje previsto) según lo medido por 6MWT
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Se instruyó a los participantes para que caminaran la longitud de un recorrido previamente medido de 20 a 30 metros en un pasillo durante 6 minutos consecutivos. Se registró la distancia total recorrida (metros) en un período de 6 minutos. El porcentaje de la distancia normal predicha recorrida se determinó en función de los datos normativos publicados.
Línea de base, Semana 8
Tiempo (en minutos) hasta el inicio de la discinesia de esfuerzo paroxística (PED) medida durante la 6MWT a lo largo del tiempo hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 8
Para el 6MWT, se instruyó a los sujetos para que caminaran la longitud de un recorrido previamente medido de 20 a 30 metros en un pasillo durante 6 minutos consecutivos. Se registró la distancia total recorrida (metros) en un período de 6 minutos. Se evaluó la DEP que se produjo durante la PM6M. (PED se caracteriza por movimientos involuntarios anormales transitorios que afectan principalmente a las piernas y los pies, y típicamente precipitados por un esfuerzo prolongado).
Línea de base, Semana 4, Semana 8
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la función motora gruesa Medida-88 (GMFM-88) Puntaje total
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8

El GMFM-88 es una medida de observación estandarizada de habilidades que incluye los siguientes 5 dominios: tumbarse/rodarse, sentarse, gatear/arrodillarse, ponerse de pie y caminar/correr/saltar. Las puntuaciones GMFM-88 incluyen lo siguiente:

  • Puntaje de mentira y balanceo, rango 0-100%, más alto es mejor
  • Puntuación sentada, rango 0-100%, más alto es mejor
  • Puntaje de gateo y arrodillamiento, rango 0-100%, más alto es mejor
  • Puntuación permanente, rango 0-100%, más alto es mejor
  • Puntuación de caminar, correr y saltar, rango 0-100%, más alto es mejor
  • Puntaje total = (suma de 5 puntajes anteriores) / 5, rango 0-100%, más alto es mejor.
Línea de base, Semana 8
Porcentaje de reducción desde el inicio a lo largo del tiempo en la frecuencia de convulsiones totales (normalizado a una tasa de 4 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 31
Reducción de la línea de base a lo largo del tiempo en la frecuencia de las convulsiones (normalizada a una tasa de 4 semanas): convulsiones observables medidas durante 6 semanas después de la titulación de 2 semanas por diario y convulsiones de ausencia medidas durante la noche por EEG. Las convulsiones observables del diario incluyen tónico-clónicas generalizadas, tónicas generalizadas, clónicas generalizadas, atónicas generalizadas, parciales/focales con generalización secundaria, mioclónicas, mioclónicas (astáticas) atónicas, tónicas mioclónicas, parciales/focales complejas, motoras parciales/focales simples, simples sensorial parcial/focal, y psicológico parcial/focal simple. Las crisis de ausencia del EEG incluyen ausencia despierto (>= 10 s), ausencia de sueño (>= 10 s), ausencia indeterminada de vigilia (3-10 s) y ausencia indeterminada de sueño (3-10 s). Un valor negativo indica un aumento en la frecuencia.
Línea de base, Semana 26, Semana 31
Porcentaje de reducción desde el inicio a lo largo del tiempo en la frecuencia de convulsiones observables (normalizado a una tasa de 4 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 31, Semana 36, ​​Semana 52
Reducción desde el inicio a lo largo del tiempo en la frecuencia de las convulsiones (normalizado a una tasa de 4 semanas): convulsiones observables medidas durante 6 semanas después de la titulación de 2 semanas por diario. Las convulsiones observables del diario incluyen tónico-clónicas generalizadas, tónicas generalizadas, clónicas generalizadas, atónicas generalizadas, parciales/focales con generalización secundaria, mioclónicas, mioclónicas (astáticas) atónicas, tónicas mioclónicas, parciales/focales complejas, motoras parciales/focales simples, simples sensorial parcial/focal, y psicológico parcial/focal simple. Un valor negativo indica un aumento en la frecuencia.
Línea de base, Semana 26, Semana 31, Semana 36, ​​Semana 52
Porcentaje de reducción desde el inicio a lo largo del tiempo en la frecuencia de las crisis de ausencia (normalizado a una tasa de 4 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 31
Reducción desde el inicio hasta la Semana 8 en la frecuencia de las crisis de ausencia medidas durante la noche por EEG. Las crisis de ausencia del EEG incluyen ausencia despierto (>= 10 s), ausencia de sueño (>= 10 s), ausencia indeterminada de vigilia (3-10 s) y ausencia indeterminada de sueño (3-10 s). Un valor negativo indica un aumento en la frecuencia.
Línea de base, Semana 26, Semana 31

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de febrero de 2014

Finalización primaria (Actual)

20 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

20 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de noviembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de junio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2020

Última verificación

1 de junio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UX007G-CL201

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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