A triheptanoin (UX007) 2. fázisú vizsgálata az 1-es típusú glükóztranszporter-hiányos szindróma (Glut1 DS) kezelésére
2020. június 8. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az UX007 biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére 1-es típusú glükóztranszporter-hiányszindrómás betegeknél
A vizsgálat elsődleges célja az UX007 placebóhoz viszonyított hatékonyságának értékelése, amelyet a véletlenszerű besorolásról a 8. hétre való csökkentése révén mértek a rohamok gyakoriságában, valamint az UX007 biztonságosságának értékelése a mellékhatások (AE) gyakorisága, a laboratóriumi értékek és az elektrokardiogram alapján. (EKG).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
36
Fázis
- 2. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
- Melbourne Brain Centre
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
- Newcastle University
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Miami Children's Research Institute
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32819
- Neurology & Epilepsy Research Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University - Department of Neurology
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Neurometabolic Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Cedex 19
-
Paris, Cedex 19, Franciaország, 75935
- Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Sheba University Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Olaszország
- Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Glut1 DS diagnózisát SLC2A1 mutáció erősítette meg
- Férfiak és nőstények a tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjában legalább 1 évesek
- Legalább 2 megfigyelhető roham (generalizált vagy részleges kezdetű [egyszerű parciális motoros, összetett részleges, hiányzó vagy másodlagosan generalizált rohamok) átlaga 4 hétben az elmúlt 24 hét során, alany vagy gondozói jelentés szerint
- Legalább 2 megfigyelhető roham (generalizált vagy részleges kezdetű [egyszerű parciális motoros, összetett részleges vagy másodlagosan generalizált rohamok) 4 héten belül az alapidőszakban, anélkül, hogy az alapidőszakban 3 hetes rohammentes időszak, VAGY hiányzási rohamok dokumentáltak: Szűrő elektroencefalogram (EEG)
- A görcsrohamok továbbra is fennállnak legalább 1 antiepileptikus gyógyszer (AED) korábbi vagy jelenlegi használata ellenére
- Legfeljebb 3 egyidejűleg alkalmazott AED alkalmazása megengedett, amelyeknek stabilnak kell lenniük az adagban legalább 2 héttel a szűrés kezdete előtt, és várhatóan stabilnak kell maradniuk a dózisban a 8 hetes, placebo-kontrollos kezelési időszak végéig
- Nem vagy nem teljes mértékben megfelel az előírt étrendnek (pl. KD)
- A béta-hidroxi-butirát (BHB) plazmaszintje ≤ 1 mmol/L (nem éhgyomorra) a szűréskor
- Adja meg írásbeli vagy szóbeli hozzájárulását (ha lehetséges) és írásos tájékozott beleegyezését egy törvényesen felhatalmazott képviselőtől, miután elmagyarázták a tanulmány természetét, és minden kutatással kapcsolatos eljárás előtt
- A vizsgáló véleménye szerint hajlandónak és képesnek kell lennie a vizsgálat minden aspektusának elvégzésére, be kell tartania a rohamnapló pontos kitöltését, és valószínűleg be kell fejeznie a 8 hetes, placebo-kontrollos kezelési időszakot
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására, és a vizsgálat során további terhességi teszteket kell végezniük. A nem fogamzóképes nők közé tartoznak azok, akik még nem értek el menarchiát, teljes méheltávolításon esett át, legalább két éve menopauzában éltek, vagy a szűrés előtt legalább egy évvel petevezeték-lekötésen esett át.
Kizárási kritériumok:
- A szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje meghaladja a normál felső határának háromszorosát a szűréskor
- Bármilyen ismert túlérzékenység a triheptanoinnal vagy a pórsáfrányolajjal szemben, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatot jelent a káros hatások tekintetében
- A triheptanoin előzetes alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül
- Öngyilkossági gondolatok, viselkedés és/vagy kísérletek története vagy jelenlegi öngyilkossági gondolatai
- Terhes és/vagy szoptató csecsemő a szűrővizsgálaton
- Azok a résztvevők, akik nem akarják vagy nem tudják abbahagyni a tiltott gyógyszer vagy más olyan anyag használatát, amely megzavarhatja a vizsgálat céljait
- Bármely vizsgálati termék (gyógyszer vagy kiegészítő, beleértve a közepes láncú triglicerid [MCT] olajat is) használata a szűrést megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálat során bármikor
- Olyan súlyos és éles állapota van a vizsgáló véleménye szerint, hogy azonnali sebészeti beavatkozást vagy egyéb kezelést indokol
- Egyidejű betegsége vagy állapota, vagy laboratóriumi eltérése van, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanyt a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt, vagy akadályozná a vizsgálatban való részvételt, vagy további biztonsági aggályokat vet fel (pl. diabetes mellitus, egyéb egyidejű neurológiai vagy pszichiátriai rendellenességek)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: UX007
Az UX007 kezelésre véletlenszerűen kiválasztott résztvevők 2 hetes dózistitrálási periódusba lépnek, hogy elérjék a vizsgálati gyógyszeres kezelést, amely a teljes napi kalória legfeljebb 35%-át vagy a maximálisan tolerálható dózisszintet tartalmazza, és 6 héten keresztül a 35%-os teljes napi kalória dózisszinten marad. kezelési időszak. A 8. heti vizsgálati látogatás befejezése után a résztvevők további 44 hétig (8-52. hét) folytatják a nyílt elrendezésű UX007 kezelést 35%-os dózisszinten. |
orális folyadék
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebót kapó randomizált résztvevők 2 hetes dózistitrálási periódusba lépnek, hogy elérjék a vizsgálati gyógyszeres kezelést, amely a teljes napi kalória legfeljebb 35%-át vagy a maximálisan tolerálható dózisszintet tartalmazza, és 6 héten keresztül a 35%-os teljes napi kalória dózisszinten marad. kezelési időszak. A 8. heti vizsgálati látogatás befejezése után a placebóban résztvevők további 44 hétig (8-52. hét) folytatják a nyílt elrendezésű UX007 kezelést 35%-os dózisszinten. |
orális folyadék
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összes roham gyakoriságának százalékos csökkenése a kiindulási állapotról a 8. hétre (4 hetes arányra normalizálva)
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A rohamok gyakoriságának csökkenése a kiindulási értékről a 8. hétre (4 hetes gyakoriságra normalizálva): megfigyelhető rohamok 2 hetes naplóval történő titrálás után 6 hétig, valamint éjszakai EEG-vel mért távolléti rohamok.
A naplóból megfigyelhető rohamok közé tartoznak a generalizált tónusos-klónusos, generalizált tónusos, generalizált klónikus, generalizált atonikus, részleges/fokális másodlagos generalizációval, myoklonusos, myoklonusos (asztatikus) atonikus, myoklonusos tónusos, összetett parciális/fokális, egyszerű parciális/fokális motoros, egyszerű rohamok részleges/fokális szenzoros és egyszerű részleges/fokális pszichológiai.
Az EEG-ből származó távolléti rohamok közé tartozik az ébrenlét (>=10 mp), az ébrenlét (>=10 mp), a határozatlan ébrenlét (3-10 mp) és a határozatlan ébrenlét (3-10 mp).
A negatív érték a frekvencia növekedését jelzi.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Kezeléssel előidézett nemkívánatos eseményekkel (TEAE), súlyos TEAE-kkel és TEAE-k miatti megszakításokkal rendelkező résztvevők száma a placebo-kontrollált időszakban
Időkeret: 0-8 hét
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden nemkívánatos orvosi eseményt értünk, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
Súlyos mellékhatásként olyan nemkívánatos eseményt vagy feltételezett mellékhatást határoztak meg, amely bármely dózis esetén a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszélyes nemkívánatos esemény, fekvőbeteg-kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbodása, tartós vagy jelentős munkaképtelenség vagy a képesség jelentős megzavarása. normális életfunkciók lebonyolítása, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztethette az alanyt, és orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhetett a definícióban felsorolt kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében.
TEAE-nek tekintették az AE-t, ha a vizsgálati gyógyszer első dózisának időpontjában vagy azt követően jelentkeztek, vagy súlyosbodtak.
Az AE az UX007 által kiváltott nemkívánatos eseménynek minősült, ha a vizsgálat során az UX007 első adagjának első napján vagy azt követően jelentkezett, vagy súlyosbodott.
|
0-8 hét
|
|
TEAE-vel, súlyos TEAE-vel és TEAE-k miatti megszakításokkal rendelkező résztvevők száma a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: 9-52 hét plusz 30 nap
|
A nemkívánatos esemény minden nemkívánatos orvosi eseményként definiált, függetlenül attól, hogy kábítószerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
Súlyos mellékhatásként olyan nemkívánatos eseményt vagy feltételezett mellékhatást határoztak meg, amely bármely dózis esetén a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszélyes nemkívánatos esemény, fekvőbeteg-kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbodása, tartós vagy jelentős munkaképtelenség vagy a képesség jelentős megzavarása. normális életfunkciók lebonyolítása, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztethette az alanyt, és orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhetett a definícióban felsorolt kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében.
TEAE-nek tekintették az AE-t, ha a vizsgálati gyógyszer első dózisának időpontjában vagy azt követően jelentkeztek, vagy súlyosbodtak.
Az AE az UX007 által kiváltott nemkívánatos eseménynek minősült, ha a vizsgálat során az UX007 első adagjának első napján vagy azt követően jelentkezett, vagy súlyosbodott.
|
9-52 hét plusz 30 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A megfigyelhető rohamok gyakoriságának százalékos csökkenése a kiindulási állapotról a 8. hétre (4 hetes arányra normalizálva)
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A rohamok gyakoriságának csökkenése a kiindulási értékről a 8. hétre (4 hetes gyakoriságra normalizálva): megfigyelhető rohamok 6 hétig mérve 2 hetes naplóval történő titrálás után.
A naplóból megfigyelhető rohamok közé tartoznak a generalizált tónusos-klónusos, generalizált tónusos, generalizált klónikus, generalizált atonikus, részleges/fokális másodlagos generalizációval, myoklonusos, myoklonusos (asztatikus) atonikus, myoklonusos tónusos, összetett parciális/fokális, egyszerű parciális/fokális motoros, egyszerű rohamok részleges/fokális szenzoros és egyszerű részleges/fokális pszichológiai.
A negatív érték a frekvencia növekedését jelzi.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
A távolléti rohamok gyakoriságának százalékos csökkenése a kiindulási állapotról a 8. hétre (4 hetes arányra normalizálva)
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A kiindulási értékről a 8. hétre csökkent az éjszakai EEG-vel mért távolléti rohamok gyakorisága.
Az EEG-ből származó távolléti rohamok közé tartozik az ébrenlét (>=10 mp), az ébrenlét (>=10 mp), a határozatlan ébrenlét (3-10 mp) és a határozatlan ébrenlét (3-10 mp).
A negatív érték a frekvencia növekedését jelzi.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a teljes rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent a kiindulási állapotról a 8. hétre
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A rohamokra adott válasz: azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az összes roham gyakorisága legalább 50%-kal csökkent a randomizálástól a 8. hétig.
Tartalmazza a megfigyelhető generalizált és részleges rohamokat, amelyeket 6 hétig mértek naplóval, és az éjszakai EEG-vel mért hiányos rohamokat.
A naplóból megfigyelhető rohamok közé tartoznak a generalizált tónusos-klónusos, generalizált tónusos, generalizált klónikus, generalizált atonikus, részleges/fokális másodlagos generalizációval, myoklonusos, myoklonusos (asztatikus) atonikus, myoklonusos tónusos, összetett parciális/fokális, egyszerű parciális/fokális motoros, egyszerű rohamok részleges/fokális szenzoros és egyszerű részleges/fokális pszichológiai.
Az EEG-ből származó távolléti rohamok közé tartozik az ébrenlét (>=10 mp), az ébrenlét (>=10 mp), a határozatlan ébrenlét (3-10 mp) és a határozatlan ébrenlét (3-10 mp).
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a megfigyelhető rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent az alapvonalról a 8. hétre
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
Megfigyelhető rohamválasz: azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a megfigyelhető rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent a randomizálásról a 8. hétre.
A naplóból megfigyelhető rohamok közé tartoznak a generalizált tónusos-klónusos, generalizált tónusos, generalizált klónikus, generalizált atonikus, részleges/fokális másodlagos generalizációval, myoklonusos, myoklonusos (asztatikus) atonikus, myoklonusos tónusos, összetett parciális/fokális, egyszerű parciális/fokális motoros, egyszerű rohamok részleges/fokális szenzoros és egyszerű részleges/fokális pszichológiai.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a távolléti rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent a kiindulási állapotról a 8. hétre
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A távolléti rohamokra adott válasz: azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a távolléti rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent a randomizálástól a 8. hétig.
Az EEG-ből származó távolléti rohamok közé tartozik az ébrenlét (>=10 mp), az ébrenlét (>=10 mp), a határozatlan ébrenlét (3-10 mp) és a határozatlan ébrenlét (3-10 mp).
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Változás az alaphelyzetről a 8. hétre Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), Reaction Time (RTI) pontszámok, Általános Becslő Egyenlet (GEE)
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A CANTAB a neuropszichológiai funkciókat méri egy szabványos, számítógépes tesztkészlet segítségével, amely a vizuális memória, a munkamemória, az új tanulás és a reakcióidő értékelésére szolgál.
Az RTI Egyszerű választás reakcióidő-szórás (RTISRTSD) a figyelem kognitív tartományát értékeli, 0 és 5000 közötti folyamatos pontszámmal; az alacsonyabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
Az RTI medián egyszerű választási reakcióidő (RTIMDSRT) a reakcióidő kognitív tartományát értékeli 100 és 5100 közötti folyamatos tartományban. az alacsonyabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
Az RTI medián 5-választásos reakcióidő (RTIMDFRT) a reakcióidő kognitív tartományát értékeli, 100-tól 5100-ig terjedő folyamatos tartomány pontszámaival; az alacsonyabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
GEE statisztikai modell.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Változás az alaphelyzetről a 8. hétre a CANTAB-ban, Paired Associates Learning (PAL) Scores, GEE
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A CANTAB a neuropszichológiai funkciókat méri egy szabványos, számítógépes tesztkészlet segítségével, amely a vizuális memória, a munkamemória, az új tanulás és a reakcióidő értékelésére szolgál.
A PAL total errors korrigált (PALTEA) az epizodikus memória/új tanulás kognitív tartományát értékeli egy diszkrét, ordinális skálán 0-tól 137-ig; az alacsonyabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
A PAL első vizsgálati memória pontszáma (PALFTMS) az epizodikus memória kognitív tartományát értékeli, egy 0-tól 27-ig terjedő diszkrét, ordinális skálán. a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
GEE statisztikai modell.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Változás az alapvonalról a 8. hétre itt: CANTAB, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A CANTAB a neuropszichológiai funkciókat méri egy szabványos, számítógépes tesztkészlet segítségével, amely a vizuális memória, a munkamemória, az új tanulás és a reakcióidő értékelésére szolgál.
Az SSP Span Length (SSPSLF) a szekvenciális memória kognitív tartományát értékeli, egy 2-től 9-ig terjedő diszkrét, ordinális skálán pontszámokkal; a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
GEE statisztikai modell.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Változás az alapértékről a 8. hétre a CANTAB-ban, a térbeli munkamemória (SWM) pontszámai, GEE
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A CANTAB a neuropszichológiai funkciókat méri egy szabványos, számítógépes tesztkészlet segítségével, amely a vizuális memória, a munkamemória, az új tanulás és a reakcióidő értékelésére szolgál.
A hibák közötti SWM (SWMBE48) a munkamemória kognitív tartományát értékeli, egy 0-tól 360-ig terjedő diszkrét, ordinális skálán pontszámokkal; az alacsonyabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
Az SWM-stratégia (SWMS68) a végrehajtó funkció/stratégia kognitív tartományát értékeli, egy 4-től 28-ig terjedő diszkrét, ordinális skálán pontszámokkal; az alacsonyabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
GEE statisztikai modell.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Változás az alapvonalról a 8. hétre a megtett távolságban (méterben), 6 perces sétateszttel mérve (6MWT)
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A résztvevők egy előre megmért 20-30 méteres pálya hosszát egy folyosón 6 egymást követő percen keresztül utasították.
Feljegyezték a 6 perces periódus alatt megtett teljes távolságot (méter).
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
Változás az alapvonalról a 8. hétre a megtett távolságban (előrejelzett százalékban), 6MWT-vel mérve
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A résztvevők egy előre megmért 20-30 méteres pálya hosszát egy folyosón 6 egymást követő percen keresztül utasították.
Feljegyezték a 6 perces periódus alatt megtett teljes távolságot (méter).
Az előre jelzett normál megtett távolság százalékát publikált normatív adatok alapján határozták meg.
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
A paroxizmális megerőltetési diszkinézia (PED) megjelenéséig eltelt idő (percekben), 6 MWT alatt mérve a 8. hétig
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 8. hét
|
A 6MWT esetében az alanyokat arra utasították, hogy egy előre megmért 20-30 méteres pályát menjenek végig egy folyosón 6 egymást követő percig.
Feljegyezték a 6 perces periódus alatt megtett teljes távolságot (méter).
A 6MWT során előforduló PED-t értékelték.
(A PED-t átmeneti kóros, önkéntelen mozgások jellemzik, amelyek elsősorban a lábakat és lábfejeket érintik, és jellemzően hosszan tartó terhelés váltja ki.)
|
Alapállapot, 4. hét, 8. hét
|
|
Változás az alapértékről a 8. hétre a bruttó motorfunkciós intézkedés-88 (GMFM-88) összpontszámában
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
|
A GMFM-88 a képességek szabványos megfigyelési mérőeszköze, amely a következő 5 területet tartalmazza: fekvés/gurulás, ülés, kúszás/térdelés, állás és járás/futás/ugrás. A GMFM-88 pontszámai a következőket tartalmazzák:
|
Alapállapot, 8. hét
|
|
A teljes rohamok gyakoriságának százalékos csökkenése az alapértékhez képest az idő múlásával (4 hetes arányra normalizálva)
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 31. hét
|
A görcsrohamok gyakoriságának időbeli csökkenése a kiindulási értékhez képest (4 hetes gyakoriságra normalizálva): megfigyelhető rohamok 6 hétig 2 hetes titrálás után naplóval, és távolléti rohamok éjszaka EEG-vel.
A naplóból megfigyelhető rohamok közé tartoznak a generalizált tónusos-klónusos, generalizált tónusos, generalizált klónikus, generalizált atonikus, részleges/fokális másodlagos generalizációval, myoklonusos, myoklonusos (asztatikus) atonikus, myoklonusos tónusos, összetett parciális/fokális, egyszerű parciális/fokális motoros, egyszerű rohamok részleges/fokális szenzoros és egyszerű részleges/fokális pszichológiai.
Az EEG-ből származó távolléti rohamok közé tartozik az ébrenlét (>=10 mp), az ébrenlét (>=10 mp), a határozatlan ébrenlét (3-10 mp) és a határozatlan ébrenlét (3-10 mp).
A negatív érték a frekvencia növekedését jelzi.
|
Alapállapot, 26. hét, 31. hét
|
|
A megfigyelhető rohamok gyakoriságának százalékos csökkenése az alapértékhez képest (4 hetes arányra normalizálva)
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 31. hét, 36. hét, 52. hét
|
A rohamok gyakoriságának időbeli csökkenése a kiindulási értékhez képest (4 hetes gyakoriságra normalizálva): megfigyelhető rohamok 6 hétig mérve 2 hetes naplóval történő titrálás után.
A naplóból megfigyelhető rohamok közé tartoznak a generalizált tónusos-klónusos, generalizált tónusos, generalizált klónikus, generalizált atonikus, részleges/fokális másodlagos generalizációval, myoklonusos, myoklonusos (asztatikus) atonikus, myoklonusos tónusos, összetett parciális/fokális, egyszerű parciális/fokális motoros, egyszerű rohamok részleges/fokális szenzoros és egyszerű részleges/fokális pszichológiai.
A negatív érték a frekvencia növekedését jelzi.
|
Alapállapot, 26. hét, 31. hét, 36. hét, 52. hét
|
|
A távolléti rohamok gyakoriságának százalékos csökkenése az alapértékhez képest (4 hetes arányra normalizálva)
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 31. hét
|
A kiindulási értékről a 8. hétre csökkent az éjszakai EEG-vel mért távolléti rohamok gyakorisága.
Az EEG-ből származó távolléti rohamok közé tartozik az ébrenlét (>=10 mp), az ébrenlét (>=10 mp), a határozatlan ébrenlét (3-10 mp) és a határozatlan ébrenlét (3-10 mp).
A negatív érték a frekvencia növekedését jelzi.
|
Alapállapot, 26. hét, 31. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. február 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. szeptember 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. szeptember 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. október 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. november 18.
Első közzététel (Becslés)
2013. november 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. június 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 8.
Utolsó ellenőrzés
2020. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UX007G-CL201
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .