Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 triheptanoiny (UX007) w leczeniu zespołu niedoboru transportera glukozy typu 1 (Glut1 DS)

8 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo i skuteczność UX007 u pacjentów z zespołem niedoboru transportera glukozy typu 1

Głównymi celami badania jest ocena skuteczności UX007 w porównaniu z placebo, mierzona zmniejszeniem częstości napadów od randomizacji do 8. tygodnia, oraz ocena bezpieczeństwa UX007 na podstawie częstości zdarzeń niepożądanych (AE), wartości laboratoryjnych i elektrokardiogramu (EKG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Francja
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, Francja, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
        • Sheba University Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Włochy
      • Genova, Włochy
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Newcastle University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza Glut1 DS potwierdzona mutacją SLC2A1
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku co najmniej 1 roku w momencie wyrażenia świadomej zgody
  3. Średnia z co najmniej 2 obserwowalnych napadów (napady uogólnione lub częściowe [napady częściowe proste ruchowe, częściowe złożone, napady nieświadomości lub napady wtórnie uogólnione) w ciągu 4 tygodni w ciągu ostatnich 24 tygodni, według raportu pacjenta lub opiekuna
  4. Co najmniej 2 obserwowalne napady (napady uogólnione lub częściowe [napady częściowe proste ruchowe, częściowe złożone lub napady wtórnie uogólnione) w ciągu 4 tygodni w okresie wyjściowym, bez 3-tygodniowego okresu wolnego od napadów w okresie wyjściowym LUB napadów nieświadomości udokumentowanych w Przesiewowy elektroencefalogram (EEG)
  5. Utrzymujące się napady padaczkowe pomimo wcześniejszego lub bieżącego stosowania co najmniej 1 leku przeciwpadaczkowego (AED)
  6. Dozwolone jednoczesne stosowanie maksymalnie 3 LPP, których dawka musi być stabilna co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania przesiewowego i przewiduje się, że dawka pozostanie stabilna do końca 8-tygodniowego okresu leczenia kontrolowanego placebo
  7. Nieprzestrzeganie lub nie w pełni zgodne z zaleconym planem diety (np. KD)
  8. Stężenie beta-hydroksymaślanu (BHB) w osoczu ≤ 1 mmol/l (nie na czczo) podczas badania przesiewowego
  9. Zapewnić pisemną lub ustną zgodę (jeśli to możliwe) oraz pisemną świadomą zgodę prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
  10. Musi, w opinii badacza, chcieć i być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania, przestrzegać dokładnego wypełniania dziennika napadów i prawdopodobnie ukończyć 8-tygodniowy kontrolowany placebo okres leczenia
  11. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego, być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji i mieć dodatkowe testy ciążowe podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które nie osiągnęły pierwszej miesiączki, przeszły całkowitą histerektomię, były w okresie menopauzy przez co najmniej dwa lata lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy przekraczające 3-krotność górnej granicy normy podczas badania przesiewowego
  2. Jakakolwiek znana nadwrażliwość na triheptanoinę lub olej szafranowy, która w ocenie badacza naraża osobę na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  3. Wcześniejsze użycie triheptanoiny w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  4. Historia lub obecne myśli samobójcze, zachowania i/lub próby samobójcze
  5. Ciąża i/lub karmienie piersią niemowlęcia podczas badania przesiewowego
  6. Uczestnicy nie chcą lub nie mogą przerwać stosowania zabronionego leku lub innej substancji, która może zakłócić cele badania
  7. Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub suplementu, w tym oleju z trójglicerydami o średniej długości łańcucha [MCT]) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub w dowolnym momencie w trakcie badania
  8. Ma stan o takiej ciężkości i ostrości, w opinii badacza, że ​​uzasadnia natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie
  9. Ma współistniejącą chorobę lub stan lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które zdaniem badacza narażają uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń dotyczących leczenia lub nieukończenia badania, lub przeszkadzają w uczestnictwie w badaniu lub wprowadzają dodatkowe obawy dotyczące bezpieczeństwa (np. cukrzyca, inne współistniejące zaburzenia neurologiczne lub psychiatryczne)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: UX007

Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej UX007 przechodzą 2-tygodniowy okres dostosowywania dawki w celu osiągnięcia leczenia badanym lekiem obejmującego do 35% całkowitej dziennej dawki kalorii lub do poziomu maksymalnej tolerowanej dawki i utrzymywanej na poziomie 35% całkowitej dziennej dawki kalorii przez 6 tygodni okres leczenia.

Po zakończeniu wizyty studyjnej w 8. tygodniu uczestnicy kontynuują leczenie UX007 metodą otwartej próby na poziomie dawki 35% przez dodatkowe 44 tygodnie (tygodnie 8-52).
Lek: UX007
płyn doustny
Inne nazwy:
  • Olej C7
  • triheptanoina
  • triheptanian glicerolu
  • trienantan glicerolu
  • 1,2,3-trienantoiloglicerol
  • trienantyna
  • Heptanian 2,3-di(heptanoiloksy)propylu
Komparator placebo: Placebo

Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo przechodzą 2-tygodniowy okres dostosowywania dawki, aby uzyskać leczenie badanym lekiem obejmujące do 35% całkowitej dziennej dawki kalorii lub do maksymalnego tolerowanego poziomu dawki i utrzymywane na poziomie 35% całkowitej dziennej dawki kalorii przez 6 tygodni okres leczenia.

Po zakończeniu wizyty studyjnej w 8. tygodniu uczestnicy otrzymujący placebo kontynuowali leczenie UX007 metodą otwartej próby na poziomie dawki 35% przez dodatkowe 44 tygodnie (tygodnie 8-52).
Lek: Placebo
płyn doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowe zmniejszenie częstości napadów ogółem od wartości początkowej do 8. tygodnia (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Zmniejszenie częstości napadów od wartości początkowej do 8. tygodnia (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej): obserwowalne napady mierzone przez 6 tygodni po 2-tygodniowym zwiększaniu dawki za pomocą dzienniczka i napady nieświadomości mierzone przez noc za pomocą EEG. Napady obserwowane w dzienniczku obejmują napady uogólnione toniczno-kloniczne, uogólnione toniczne, uogólnione kloniczne, uogólnione atoniczne, częściowe/ogniskowe z wtórnym uogólnieniem, miokloniczne, miokloniczne (astatyczne) atoniczne, miokloniczne toniczne, złożone częściowe/ogniskowe, proste częściowe/ogniskowe ruchowe, proste częściowe/ogniskowe czuciowe i proste częściowe/ogniskowe psychologiczne. Napady nieświadomości z EEG obejmują nieobecność czuwania (>=10 s), nieobecność snu (>=10 s), nieokreśloną nieobecność czuwania (3-10 s) i nieokreśloną nieświadomość snu (3-10 s). Wartość ujemna wskazuje na wzrost częstotliwości.
Wartość bazowa, tydzień 8
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi TEAE i przerwaniem leczenia z powodu TEAE w okresie kontrolowanym placebo
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 8
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z lekiem, czy nie. Poważne AE zdefiniowano jako AE lub podejrzewane działanie niepożądane, które przy dowolnej dawce spowodowało którykolwiek z następujących skutków: śmierć, AE zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znacząca niesprawność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych czynności życiowych, wrodzona anomalia/wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które mogło narazić podmiot na niebezpieczeństwo i mogło wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu ze skutków wymienionych w definicji. AE uznano za TEAE, jeśli wystąpiło lub nasiliło się w dniu lub po dacie podania pierwszej dawki badanego leku. AE uznano za pojawiające się zdarzenie niepożądane UX007, jeśli wystąpiło lub nasiliło się w dniu lub po pierwszej dawce pierwszej dawki UX007 podczas badania.
Tygodnie od 0 do 8
Liczba uczestników z TEAE, poważnymi TEAE i przerwanymi z powodu TEAE w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Tygodnie od 9 do 52 plus 30 dni
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z lekiem, czy nie. Poważne AE zdefiniowano jako AE lub podejrzewane działanie niepożądane, które przy dowolnej dawce spowodowało którykolwiek z następujących skutków: śmierć, AE zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znacząca niesprawność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych czynności życiowych, wrodzona anomalia/wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które mogło narazić podmiot na niebezpieczeństwo i mogło wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu ze skutków wymienionych w definicji. AE uznano za TEAE, jeśli wystąpiło lub nasiliło się w dniu lub po dacie podania pierwszej dawki badanego leku. AE uznano za pojawiające się zdarzenie niepożądane UX007, jeśli wystąpiło lub nasiliło się w dniu lub po pierwszej dawce pierwszej dawki UX007 podczas badania.
Tygodnie od 9 do 52 plus 30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowe zmniejszenie częstości obserwowalnych napadów od wartości początkowej do 8. tygodnia (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Zmniejszenie częstości napadów od wartości początkowej do 8. tygodnia (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej): obserwowalne napady padaczkowe mierzone przez 6 tygodni po 2 tygodniach, miareczkowanie według dzienniczka. Napady obserwowane w dzienniczku obejmują napady uogólnione toniczno-kloniczne, uogólnione toniczne, uogólnione kloniczne, uogólnione atoniczne, częściowe/ogniskowe z wtórnym uogólnieniem, miokloniczne, miokloniczne (astatyczne) atoniczne, miokloniczne toniczne, złożone częściowe/ogniskowe, proste częściowe/ogniskowe ruchowe, proste częściowe/ogniskowe czuciowe i proste częściowe/ogniskowe psychologiczne. Wartość ujemna wskazuje na wzrost częstotliwości.
Wartość bazowa, tydzień 8
Procentowe zmniejszenie częstości napadów nieświadomości od wartości wyjściowej do 8. tygodnia (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Zmniejszenie częstości napadów nieświadomości w porównaniu z wartością wyjściową do tygodnia 8. mierzone przez noc za pomocą EEG. Napady nieświadomości z EEG obejmują nieobecność czuwania (>=10 s), nieobecność snu (>=10 s), nieokreśloną nieobecność czuwania (3-10 s) i nieokreśloną nieświadomość snu (3-10 s). Wartość ujemna wskazuje na wzrost częstotliwości.
Wartość bazowa, tydzień 8
Odsetek uczestników z co najmniej 50% zmniejszeniem częstości napadów ogółem od wartości wyjściowej do tygodnia 8
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Odpowiedź napadowa, zdefiniowana jako odsetek uczestników z co najmniej 50% zmniejszeniem częstości napadów padaczkowych ogółem od randomizacji do tygodnia 8. Obejmuje obserwowalne uogólnione i częściowe napady padaczkowe mierzone przez 6 tygodni za pomocą dzienniczka i napady nieświadomości mierzone przez noc za pomocą EEG. Napady obserwowane w dzienniczku obejmują napady uogólnione toniczno-kloniczne, uogólnione toniczne, uogólnione kloniczne, uogólnione atoniczne, częściowe/ogniskowe z wtórnym uogólnieniem, miokloniczne, miokloniczne (astatyczne) atoniczne, miokloniczne toniczne, złożone częściowe/ogniskowe, proste częściowe/ogniskowe ruchowe, proste częściowe/ogniskowe czuciowe i proste częściowe/ogniskowe psychologiczne. Napady nieświadomości z EEG obejmują nieobecność czuwania (>=10 s), nieobecność snu (>=10 s), nieokreśloną nieobecność czuwania (3-10 s) i nieokreśloną nieświadomość snu (3-10 s).
Wartość bazowa, tydzień 8
Odsetek uczestników z co najmniej 50% zmniejszeniem częstości obserwowalnych napadów od wartości wyjściowej do tygodnia 8
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Obserwowalna odpowiedź napadowa, zdefiniowana jako odsetek uczestników z co najmniej 50% redukcją częstości obserwowalnych napadów od randomizacji do tygodnia 8. Napady obserwowane w dzienniczku obejmują napady uogólnione toniczno-kloniczne, uogólnione toniczne, uogólnione kloniczne, uogólnione atoniczne, częściowe/ogniskowe z wtórnym uogólnieniem, miokloniczne, miokloniczne (astatyczne) atoniczne, miokloniczne toniczne, złożone częściowe/ogniskowe, proste częściowe/ogniskowe ruchowe, proste częściowe/ogniskowe czuciowe i proste częściowe/ogniskowe psychologiczne.
Wartość bazowa, tydzień 8
Odsetek uczestników, u których częstotliwość napadów nieświadomości zmniejszyła się o co najmniej 50% od wartości początkowej do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Odpowiedź napadów nieświadomości, zdefiniowana jako odsetek uczestników z co najmniej 50% zmniejszeniem częstości napadów nieświadomości od randomizacji do tygodnia 8. Napady nieświadomości z EEG obejmują nieobecność czuwania (>=10 s), nieobecność snu (>=10 s), nieokreśloną nieobecność czuwania (3-10 s) i nieokreśloną nieświadomość snu (3-10 s).
Wartość bazowa, tydzień 8
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 8 w automatycznym teście neuropsychologicznym Cambridge (CANTAB), wyniki czasu reakcji (RTI), uogólnione równanie szacujące (GEE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
CANTAB mierzy funkcje neuropsychologiczne za pomocą wystandaryzowanej, skomputeryzowanej baterii testów zaprojektowanych do oceny pamięci wzrokowej, pamięci roboczej, nowego uczenia się i czasu reakcji. RTI Odchylenie standardowe czasu reakcji prostego wyboru (RTISRTSD) ocenia poznawczą domenę uwagi, z wynikami w ciągłym zakresie od 0 do 5000; niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Mediana czasu reakcji prostego wyboru RTI (RTIMDSRT) ocenia domenę poznawczą czasu reakcji, z wynikami w ciągłym zakresie od 100 do 5100; niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Mediana 5-wyboru czasu reakcji RTI (RTIMDFRT) ocenia domenę poznawczą czasu reakcji, z wynikami w ciągłym zakresie od 100 do 5100; niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Model statystyczny GEE.
Wartość bazowa, tydzień 8
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 8 w CANTAB, wyniki nauczania sparowanych współpracowników (PAL), GEE
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
CANTAB mierzy funkcje neuropsychologiczne za pomocą wystandaryzowanej, skomputeryzowanej baterii testów zaprojektowanych do oceny pamięci wzrokowej, pamięci roboczej, nowego uczenia się i czasu reakcji. Skorygowane całkowite błędy PAL (PALTEA) ocenia domenę poznawczą pamięci epizodycznej / nowego uczenia się, z wynikami na dyskretnej, porządkowej skali od 0 do 137; niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Wynik pierwszej próby pamięci PAL (PALFTMS) ocenia domenę poznawczą pamięci epizodycznej, z wynikami na dyskretnej, porządkowej skali od 0 do 27; wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Model statystyczny GEE.
Wartość bazowa, tydzień 8
Zmiana od punktu początkowego do 8. tygodnia w badaniu CANTAB, wyniki dotyczące długości rozpiętości przestrzennej (SSP), GEE
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
CANTAB mierzy funkcje neuropsychologiczne za pomocą wystandaryzowanej, skomputeryzowanej baterii testów zaprojektowanych do oceny pamięci wzrokowej, pamięci roboczej, nowego uczenia się i czasu reakcji. SSP Span Length (SSPSLF) ocenia domenę poznawczą pamięci sekwencyjnej, z wynikami na dyskretnej, porządkowej skali od 2 do 9; wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Model statystyczny GEE.
Wartość bazowa, tydzień 8
Zmiana od linii podstawowej do tygodnia 8 w CANTAB, wyniki przestrzennej pamięci roboczej (SWM), GEE
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
CANTAB mierzy funkcje neuropsychologiczne za pomocą wystandaryzowanej, skomputeryzowanej baterii testów zaprojektowanych do oceny pamięci wzrokowej, pamięci roboczej, nowego uczenia się i czasu reakcji. SWM między błędami (SWMBE48) ocenia domenę poznawczą pamięci roboczej, z wynikami na dyskretnej, porządkowej skali od 0 do 360; niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Strategia SWM (SWMS68) ocenia domenę poznawczą funkcji/strategii wykonawczej, z wynikami na dyskretnej, porządkowej skali od 4 do 28; niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję. Model statystyczny GEE.
Wartość bazowa, tydzień 8
Zmiana przebytego dystansu od punktu początkowego do tygodnia 8 (w metrach) zmierzona za pomocą 6-minutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Uczestników poinstruowano, aby przez 6 kolejnych minut przechodzili zmierzoną długość 20-30-metrowego toru w korytarzu. Rejestrowano całkowity przebyty dystans (w metrach) w okresie 6 minut.
Wartość bazowa, tydzień 8
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 8 w przebytej odległości (w procentach przewidywanych) mierzona przez 6MWT
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Uczestników poinstruowano, aby przez 6 kolejnych minut przechodzili zmierzoną długość 20-30-metrowego toru w korytarzu. Rejestrowano całkowity przebyty dystans (w metrach) w okresie 6 minut. Procent przewidywanej normalnej przebytej odległości określono na podstawie opublikowanych danych normatywnych.
Wartość bazowa, tydzień 8
Czas (w minutach) do wystąpienia napadowej dyskinezy wysiłkowej (PED) mierzony podczas 6MWT w czasie do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8
W przypadku 6MWT osoby badane zostały poinstruowane, aby przechodziły przez 6 kolejnych minut w korytarzu zmierzoną długość 20-30 metrów. Rejestrowano całkowity przebyty dystans (w metrach) w okresie 6 minut. Oceniono PED występujące podczas 6MWT. (PED charakteryzuje się przejściowymi, nieprawidłowymi, mimowolnymi ruchami dotykającymi głównie nóg i stóp, zwykle wywoływanymi długotrwałym wysiłkiem fizycznym).
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 8 w pomiarze funkcji motoryki dużej – 88 (GMFM-88) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8

GMFM-88 jest wystandaryzowaną obserwacyjną miarą zdolności, która obejmuje 5 następujących domen: leżenie/przewracanie się, siedzenie, raczkowanie/klęczenie, stanie i chodzenie/bieganie/skakanie. Wyniki GMFM-88 obejmują:

  • Wynik Lying & Rolling, zakres 0-100%, im wyższy tym lepszy
  • Wynik siedzenia, zakres 0-100%, im wyższy tym lepszy
  • Ocena Crawling & Kneeling, zakres 0-100%, im wyższy tym lepszy
  • Wynik punktowy, zakres 0-100%, im wyższy tym lepszy
  • Wynik chodzenia, biegania i skakania, zakres 0-100%, im wyższy tym lepszy
  • Wynik całkowity = (suma 5 punktów powyżej) / 5, zakres 0-100%, im wyższy, tym lepiej.
Wartość bazowa, tydzień 8
Procentowe zmniejszenie w czasie całkowitej liczby napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowych (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 31
Zmniejszenie w czasie częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowych (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej): obserwowalne napady mierzone przez 6 tygodni po 2-tygodniowym miareczkowaniu za pomocą dzienniczka i napady nieświadomości mierzone przez noc za pomocą EEG. Napady obserwowane w dzienniczku obejmują napady uogólnione toniczno-kloniczne, uogólnione toniczne, uogólnione kloniczne, uogólnione atoniczne, częściowe/ogniskowe z wtórnym uogólnieniem, miokloniczne, miokloniczne (astatyczne) atoniczne, miokloniczne toniczne, złożone częściowe/ogniskowe, proste częściowe/ogniskowe ruchowe, proste częściowe/ogniskowe czuciowe i proste częściowe/ogniskowe psychologiczne. Napady nieświadomości z EEG obejmują nieobecność czuwania (>=10 s), nieobecność snu (>=10 s), nieokreśloną nieobecność czuwania (3-10 s) i nieokreśloną nieświadomość snu (3-10 s). Wartość ujemna wskazuje na wzrost częstotliwości.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 31
Procentowe zmniejszenie w czasie obserwowalnych napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowej (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 31, tydzień 36, tydzień 52
Zmniejszenie w czasie częstości napadów w stosunku do wartości początkowej (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej): obserwowalne napady padaczkowe mierzone przez 6 tygodni po 2 tygodniach, miareczkowanie za pomocą dzienniczka. Napady obserwowane w dzienniczku obejmują napady uogólnione toniczno-kloniczne, uogólnione toniczne, uogólnione kloniczne, uogólnione atoniczne, częściowe/ogniskowe z wtórnym uogólnieniem, miokloniczne, miokloniczne (astatyczne) atoniczne, miokloniczne toniczne, złożone częściowe/ogniskowe, proste częściowe/ogniskowe ruchowe, proste częściowe/ogniskowe czuciowe i proste częściowe/ogniskowe psychologiczne. Wartość ujemna wskazuje na wzrost częstotliwości.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 31, tydzień 36, tydzień 52
Procentowe zmniejszenie w czasie częstości napadów nieświadomości w stosunku do wartości wyjściowej (znormalizowane do częstości 4-tygodniowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 31
Zmniejszenie częstości napadów nieświadomości w porównaniu z wartością wyjściową do tygodnia 8. mierzone przez noc za pomocą EEG. Napady nieświadomości z EEG obejmują nieobecność czuwania (>=10 s), nieobecność snu (>=10 s), nieokreśloną nieobecność czuwania (3-10 s) i nieokreśloną nieświadomość snu (3-10 s). Wartość ujemna wskazuje na wzrost częstotliwości.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 31

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX007G-CL201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na UX007

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj