Vaiheen 2 tutkimus triheptanoiinista (UX007) glukoosin kuljettajan tyypin 1 puutosoireyhtymän (Glut1 DS) hoitoon
maanantai 8. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus UX007:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 glukoosinkuljettajan puutosoireyhtymä
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida UX007:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna kohtausten esiintymistiheyden vähenemisellä satunnaistamisesta viikkoon 8 ja arvioida UX007:n turvallisuutta haittatapahtumien (AE) esiintymistiheyden, laboratorioarvojen ja elektrokardiogrammin perusteella. (EKG).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Melbourne Brain Centre
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel
- Sheba University Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Italia
- Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
-
-
-
-
Cedex 19
-
Paris, Cedex 19, Ranska, 75935
- Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Newcastle University
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Research Institute
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
- Neurology & Epilepsy Research Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University - Department of Neurology
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Neurometabolic Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Glut1 DS:n diagnoosi vahvistettiin SLC2A1-mutaatiolla
- Miehet ja naiset vähintään 1-vuotiaat tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Keskiarvo vähintään 2 havaitusta kohtauksesta (yleisalkuiset tai osittain alkavat [yksinkertaiset osittaiset, monimutkaiset osittaiset, poissaolo- tai toissijaisesti yleistyneet kohtaukset) 4 viikon aikana viimeisen 24 viikon aikana, tutkittavan tai hoitajan raportin mukaan
- Vähintään 2 havaittavissa olevaa kohtausta (yleiset tai osittain alkavat [yksinkertaiset osittaiset motoriset, monimutkaiset osittaiset tai toissijaisesti yleistyneet kohtaukset) 4 viikon aikana perusjakson aikana, ilman 3 viikon kohtausvapaata jaksoa perusjakson aikana TAI poissaolokohtauksia, jotka on dokumentoitu Seulonta elektroenkefalogrammi (EEG)
- Jatkuvat kohtaukset huolimatta vähintään yhden epilepsialääkkeen (AED) aikaisemmasta tai nykyisestä käytöstä
- Sallittu käyttää enintään kolmea samanaikaista AED-lääkettä, joiden annoksen on oltava vakaa vähintään 2 viikkoa ennen seulonnan alkua ja joiden odotetaan pysyvän annoksen vakaana 8 viikon lumekontrolloidun hoitojakson loppuun asti.
- Ei ole määrätyn ruokavalion mukainen tai ei ole täysin sen mukainen (esim. KD)
- Plasman beetahydroksibutyraatin (BHB) taso ≤ 1 mmol/L (ei paasto) seulonnassa
- Anna laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen tai suullinen suostumus (jos mahdollista) ja kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
- Hänen on tutkijan mielestä oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet, noudatettava kohtauspäiväkirjan tarkkaa täyttämistä ja todennäköisesti suoritettava 8 viikon lumekontrolloitu hoitojakso
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa, oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ja heillä on oltava lisäraskaustestit tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat ne, jotka eivät ole vielä alkaneet kuukautisia, joilla on täydellinen kohdunpoisto, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään kaksi vuotta tai joilla on ollut munanjohdinsidonta vähintään vuosi ennen seulontatutkimusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot ylittävät 3 kertaa normaalin ylärajan seulonnassa
- Mikä tahansa tunnettu yliherkkyys triheptanoiinille tai safloriöljylle, joka tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
- Triheptanoiinin käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Aiempi tai nykyinen itsemurha-ajatukset, -käyttäytyminen ja/tai -yritykset
- Raskaana oleva ja/tai imettävä vauva seulonnassa
- Osallistujat, jotka eivät halua tai pysty lopettamaan kielletyn lääkkeen tai muun aineen käyttöä, joka saattaa hämmentää tutkimuksen tavoitteita
- Minkä tahansa tutkimustuotteen (lääke tai lisäosa, mukaan lukien keskipitkäketjuinen triglyseridi [MCT] öljy) käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai milloin tahansa tutkimuksen aikana
- jolla on tutkijan mielestä niin vakava ja terävä tila, että se vaatii välitöntä leikkausta tai muuta hoitoa
- Hänellä on samanaikainen sairaus tai tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä, tai se häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai lisää turvallisuusongelmia (esim. diabetes mellitus, muut samanaikaiset neurologiset tai psykiatriset häiriöt)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: UX007
Osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan UX007:ää, siirtyvät 2 viikon annoksen titrausjaksoon saavuttaakseen tutkimuslääkehoidon, joka käsittää jopa 35 % päivittäisistä kokonaiskaloreista tai suurimman siedetyn annostason ja jota ylläpidetään 35 %:n päivittäisellä kokonaiskaloriannoksella 6 viikon ajan. hoitojakso. Viikon 8 tutkimuskäynnin päätyttyä osallistujat jatkavat hoitoa avoimella UX007:llä 35 %:n annostasolla vielä 44 viikon ajan (viikot 8–52). |
suun kautta otettava neste
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä, siirtyvät 2 viikon annoksen titrausjaksoon saavuttaakseen tutkimuslääkehoidon, joka käsittää jopa 35 % päivittäisistä kokonaiskaloreista tai suurimman siedetyn annoksen ja jota ylläpidetään 35 % päivittäisellä kokonaiskaloriannoksella 6 viikon ajan. hoitojakso. Viikon 8 tutkimuskäynnin päätyttyä lumelääkkeeseen osallistuneet jatkavat hoitoa avoimella UX007:llä 35 %:n annostasolla vielä 44 viikon ajan (viikot 8–52). |
suun kautta otettava neste
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiskohtausten esiintymistiheyden prosentuaalinen lasku lähtötilanteesta viikkoon 8 (normalisoitu 4 viikon taajuuteen)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Kohtausten esiintymistiheyden väheneminen lähtötasosta viikkoon 8 (normalisoitu 4 viikon välein): havaittavat kohtaukset mitattuna 6 viikon ajan 2 viikon päiväkirjatitrauksen jälkeen ja poissaolokohtaukset mitattuna yön yli EEG:llä.
Päiväkirjasta havaittavissa olevia kohtauksia ovat yleistyneet toonis-klooniset, yleistyneet tooniset, yleistyneet klooniset, yleistyneet atoniset, osittaiset/fokaaliset sekundaarisella yleistymisellä, myokloniset, myokloniset (astaattiset) atoniset, myokloniset toniciset, monimutkaiset osittaiset/fokaaliset kohtaukset, yksinkertainen osittainen/fokaalinen moottori, yksinkertainen osittainen / fokaalinen sensorinen ja yksinkertainen osittainen / fokaalinen psykologinen.
EEG:n poissaolokohtaukset sisältävät poissaoloun (>=10 s), poissaolounen (>=10 s), määrittelemättömän poissaolon valveilla (3-10 s) ja määrittelemättömän poissaolounen (3-10 s).
Negatiivinen arvo tarkoittaa taajuuden lisääntymistä.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia ja TEAE-tapauksista johtuvia keskeytyksiä lumelääkekontrolloidun jakson aikana
Aikaikkuna: Viikot 0-8
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma riippumatta siitä, katsottiinko se lääkkeeksi liittyväksi vai ei.
Vakava haittavaikutus määriteltiin haittavaikutukseksi tai epäillyksi haittavaikutukseksi, joka millä tahansa annoksella johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, henkeä uhkaava haittavaikutus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai merkittävä toimintakyvyn häiriö. hoitaa normaaleja elämäntoimintoja, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka on saattanut vaarantaa kohteen ja on saattanut vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin määritelmässä luetelluista seurauksista estämiseksi.
AE katsottiin TEAE:ksi, jos se ilmeni tai paheni vakavuudeltaan ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen päivämääränä tai sen jälkeen.
AE katsottiin UX007:n aiheuttamaksi haittatapahtumaksi, jos se ilmeni tai paheni vakavuudeltaan ensimmäisen UX007-annoksen ensimmäisenä päivänä tai sen jälkeen tutkimuksen aikana.
|
Viikot 0-8
|
|
Osallistujien määrä, joilla on TEAE, vakava TEAE ja keskeytykset TEAE: n vuoksi jatkojakson aikana
Aikaikkuna: Viikot 9-52 plus 30 päivää
|
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi riippumatta siitä, katsottiinko se huumeeseen liittyväksi vai ei.
Vakava haittavaikutus määriteltiin haittavaikutukseksi tai epäillyksi haittavaikutukseksi, joka millä tahansa annoksella johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, henkeä uhkaava haittavaikutus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai merkittävä toimintakyvyn häiriö. hoitaa normaaleja elämäntoimintoja, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka on saattanut vaarantaa kohteen ja on saattanut vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin määritelmässä luetelluista seurauksista estämiseksi.
AE katsottiin TEAE:ksi, jos se ilmeni tai paheni vakavuudeltaan ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen päivämääränä tai sen jälkeen.
AE katsottiin UX007:n aiheuttamaksi haittatapahtumaksi, jos se ilmeni tai paheni vakavuudeltaan ensimmäisen UX007-annoksen ensimmäisenä päivänä tai sen jälkeen tutkimuksen aikana.
|
Viikot 9-52 plus 30 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Havaittavien kohtausten tiheyden prosentuaalinen lasku lähtötilanteesta viikkoon 8 (normalisoitu 4 viikon taajuuteen)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Kohtausten esiintymistiheyden väheneminen lähtötasosta viikkoon 8 (normalisoitu 4 viikon taajuuteen): havaittavissa olevia kohtauksia mitattuna 6 viikon ajan 2 viikon päiväkirjatitrauksen jälkeen.
Päiväkirjasta havaittavissa olevia kohtauksia ovat yleistyneet toonis-klooniset, yleistyneet tooniset, yleistyneet klooniset, yleistyneet atoniset, osittaiset/fokaaliset sekundaarisella yleistymisellä, myokloniset, myokloniset (astaattiset) atoniset, myokloniset toniciset, monimutkaiset osittaiset/fokaaliset kohtaukset, yksinkertainen osittainen/fokaalinen moottori, yksinkertainen osittainen / fokaalinen sensorinen ja yksinkertainen osittainen / fokaalinen psykologinen.
Negatiivinen arvo tarkoittaa taajuuden lisääntymistä.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Poissaolokohtausten tiheyden prosentuaalinen lasku lähtötilanteesta viikkoon 8 (normalisoitu 4 viikon taajuuteen)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Poissaolokohtausten esiintymistiheyden väheneminen lähtötasosta viikkoon 8 mitattuna yön aikana EEG:llä.
EEG:n poissaolokohtaukset sisältävät poissaoloun (>=10 s), poissaolounen (>=10 s), määrittelemättömän poissaolon valveilla (3-10 s) ja määrittelemättömän poissaolounen (3-10 s).
Negatiivinen arvo tarkoittaa taajuuden lisääntymistä.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden kohtausten kokonaistaajuus on laskenut vähintään 50 % lähtötasosta viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Kohtausvaste, joka määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden kokonaiskohtausten esiintymistiheys on vähentynyt vähintään 50 % satunnaistamisesta viikkoon 8.
Sisältää havaittavat yleistyneet ja osittain alkavat kohtaukset 6 viikon ajan mitattuna päiväkirjalla ja poissaolokohtaukset yön yli EEG:llä.
Päiväkirjasta havaittavissa olevia kohtauksia ovat yleistyneet toonis-klooniset, yleistyneet tooniset, yleistyneet klooniset, yleistyneet atoniset, osittaiset/fokaaliset sekundaarisella yleistymisellä, myokloniset, myokloniset (astaattiset) atoniset, myokloniset toniciset, monimutkaiset osittaiset/fokaaliset kohtaukset, yksinkertainen osittainen/fokaalinen moottori, yksinkertainen osittainen / fokaalinen sensorinen ja yksinkertainen osittainen / fokaalinen psykologinen.
EEG:n poissaolokohtaukset sisältävät poissaoloun (>=10 s), poissaolounen (>=10 s), määrittelemättömän poissaolon valveilla (3-10 s) ja määrittelemättömän poissaolounen (3-10 s).
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden havaittavien kohtausten esiintymistiheys on vähentynyt vähintään 50 % lähtötasosta viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Havaittavissa oleva kohtausvaste, joka määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden havaittavien kohtausten esiintymistiheys on vähentynyt vähintään 50 % satunnaistamisesta viikkoon 8.
Päiväkirjasta havaittavissa olevia kohtauksia ovat yleistyneet toonis-klooniset, yleistyneet tooniset, yleistyneet klooniset, yleistyneet atoniset, osittaiset/fokaaliset sekundaarisella yleistymisellä, myokloniset, myokloniset (astaattiset) atoniset, myokloniset toniciset, monimutkaiset osittaiset/fokaaliset kohtaukset, yksinkertainen osittainen/fokaalinen moottori, yksinkertainen osittainen / fokaalinen sensorinen ja yksinkertainen osittainen / fokaalinen psykologinen.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla poissaolokohtausten esiintymistiheys on vähentynyt vähintään 50 % lähtötasosta viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Poissaolokohtausten vaste, joka määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden poissaolokohtausten esiintymistiheys on vähentynyt vähintään 50 % satunnaistamisesta viikkoon 8.
EEG:n poissaolokohtaukset sisältävät poissaoloun (>=10 s), poissaolounen (>=10 s), määrittelemättömän poissaolon valveilla (3-10 s) ja määrittelemättömän poissaolounen (3-10 s).
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 Cambridgen neuropsykologisen testin automatisoidussa akussa (CANTAB), reaktioajan (RTI) pisteissä, yleisessä estimointiyhtälössä (GEE)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
CANTAB mittaa neuropsykologista toimintaa käyttämällä standardoitua, tietokoneistettua testisarjaa, joka on suunniteltu arvioimaan visuaalista muistia, työmuistia, uutta oppimista ja reaktioaikaa.
RTI Yksinkertaisen valinnan reaktioajan standardipoikkeama (RTISRTSD) arvioi huomion kognitiivisen alueen pisteillä jatkuvalla alueella 0-5000; alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
RTI-mediaani yksinkertaisen valinnan reaktioaika (RTIMDSRT) arvioi reaktioajan kognitiivisen alueen pisteillä jatkuvalla alueella 100 - 5100; alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
RTI-mediaani 5-valintareaktioaika (RTIMDFRT) arvioi reaktioajan kognitiivisen alueen pisteillä jatkuvalla alueella 100 - 5100; alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
GEE tilastollinen malli.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Muutos perustilasta viikkoon 8 CANTABissa, Paired Associates Learning (PAL) Scores, GEE
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
CANTAB mittaa neuropsykologista toimintaa käyttämällä standardoitua, tietokoneistettua testisarjaa, joka on suunniteltu arvioimaan visuaalista muistia, työmuistia, uutta oppimista ja reaktioaikaa.
PAL total errors adapted (PALTEA) arvioi episodisen muistin/uuden oppimisen kognitiivisen alueen pisteillä diskreetillä järjestysasteikolla 0-137; alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
PAL-ensimmäisen kokeen muistipisteet (PALFTMS) arvioi episodisen muistin kognitiivisen alueen pisteillä diskreetillä järjestysasteikolla 0-27; korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
GEE tilastollinen malli.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 CANTABissa, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
CANTAB mittaa neuropsykologista toimintaa käyttämällä standardoitua, tietokoneistettua testisarjaa, joka on suunniteltu arvioimaan visuaalista muistia, työmuistia, uutta oppimista ja reaktioaikaa.
SSP Span Length (SSPSLF) arvioi sekvenssimuistin kognitiivisen alueen pisteillä diskreetillä järjestysasteikolla 2-9; korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
GEE tilastollinen malli.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 8 CANTABissa, SWM (Stial Working Memory) Scores, GEE
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
CANTAB mittaa neuropsykologista toimintaa käyttämällä standardoitua, tietokoneistettua testisarjaa, joka on suunniteltu arvioimaan visuaalista muistia, työmuistia, uutta oppimista ja reaktioaikaa.
SWM virheiden välillä (SWMBE48) arvioi työmuistin kognitiivisen alueen pisteillä diskreetillä järjestysasteikolla 0-360; alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
SWM-strategia (SWMS68) arvioi toimeenpanotoiminnan/strategian kognitiivisen alueen pisteillä diskreetillä järjestysasteikolla 4-28; alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
GEE tilastollinen malli.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Kuljetun matkan (metreinä) muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 mitattuna 6 minuutin kävelytestillä (6 MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Osallistujia ohjeistettiin kävelemään ennalta mitattu 20-30 metrin rata käytävällä 6 minuuttia peräkkäin.
Kokonaismatka (metriä) 6 minuutin aikana kirjattiin.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 8 kuljetun matkan (ennustettuna prosentteina) 6MWT:n mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Osallistujia ohjeistettiin kävelemään ennalta mitattu 20-30 metrin rata käytävällä 6 minuuttia peräkkäin.
Kokonaismatka (metriä) 6 minuutin aikana kirjattiin.
Ennustetun normaalin kävelymatkan prosenttiosuus määritettiin julkaistujen normatiivisten tietojen perusteella.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Aika (minuutteina) paroksysmaalisen rasitusdyskinesian (PED) puhkeamiseen mitattuna 6 MWT:n aikana viikkoon 8 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 8
|
6MWT:ssä koehenkilöitä ohjeistettiin kävelemään ennalta mitattu 20-30 metrin matka käytävällä 6 peräkkäisen minuutin ajan.
Kokonaismatka (metriä) 6 minuutin aikana kirjattiin.
6MWT:n aikana esiintynyt PED arvioitiin.
(PED:lle on tunnusomaista ohimenevät epänormaalit, tahattomat liikkeet, jotka vaikuttavat ensisijaisesti jalkoihin ja jalkoihin ja jotka tyypillisesti alkavat pitkäaikaisessa rasituksessa.)
|
Perustaso, viikko 4, viikko 8
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 bruttomoottorifunktion mittarissa-88 (GMFM-88) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
GMFM-88 on standardoitu havainnollinen kykymitta, joka sisältää seuraavat 5 aluetta: makuu/pyöräily, istuminen, ryömiminen/polvistuminen, seisominen ja kävely/juoksu/hyppy. GMFM-88-pisteet sisältävät seuraavat:
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Kohtausten kokonaistiheyden prosentuaalinen lasku perustasosta ajan myötä (normalisoitu 4 viikon taajuuteen)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 31
|
Kohtausten esiintymistiheyden väheneminen lähtötasosta ajan myötä (normalisoitu 4 viikon taajuuteen): havaittavat kohtaukset mitattuna 6 viikon ajan 2 viikon päiväkirjatitrauksen jälkeen ja poissaolokohtaukset yön yli EEG:llä mitattuna.
Päiväkirjasta havaittavissa olevia kohtauksia ovat yleistyneet toonis-klooniset, yleistyneet tooniset, yleistyneet klooniset, yleistyneet atoniset, osittaiset/fokaaliset sekundaarisella yleistymisellä, myokloniset, myokloniset (astaattiset) atoniset, myokloniset toniciset, monimutkaiset osittaiset/fokaaliset kohtaukset, yksinkertainen osittainen/fokaalinen moottori, yksinkertainen osittainen / fokaalinen sensorinen ja yksinkertainen osittainen / fokaalinen psykologinen.
EEG:n poissaolokohtaukset sisältävät poissaoloun (>=10 s), poissaolounen (>=10 s), määrittelemättömän poissaolon valveilla (3-10 s) ja määrittelemättömän poissaolounen (3-10 s).
Negatiivinen arvo tarkoittaa taajuuden lisääntymistä.
|
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 31
|
|
Havaittavien kohtausten tiheyden prosentuaalinen lasku lähtötasosta ajan myötä (normalisoitu 4 viikon taajuuteen)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 31, viikko 36, viikko 52
|
Kohtausten esiintymistiheyden aleneminen lähtötasosta ajan myötä (normalisoitu 4 viikon taajuuteen): havaittavissa olevia kohtauksia mitattuna 6 viikon ajan 2 viikon päiväkirjatitrauksen jälkeen.
Päiväkirjasta havaittavissa olevia kohtauksia ovat yleistyneet toonis-klooniset, yleistyneet tooniset, yleistyneet klooniset, yleistyneet atoniset, osittaiset/fokaaliset sekundaarisella yleistymisellä, myokloniset, myokloniset (astaattiset) atoniset, myokloniset toniciset, monimutkaiset osittaiset/fokaaliset kohtaukset, yksinkertainen osittainen/fokaalinen moottori, yksinkertainen osittainen / fokaalinen sensorinen ja yksinkertainen osittainen / fokaalinen psykologinen.
Negatiivinen arvo tarkoittaa taajuuden lisääntymistä.
|
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 31, viikko 36, viikko 52
|
|
Poissaolokohtausten esiintymistiheyden prosentuaalinen lasku lähtötilanteesta ajan myötä (normalisoitu 4 viikon taajuuteen)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 31
|
Poissaolokohtausten esiintymistiheyden väheneminen lähtötasosta viikkoon 8 mitattuna yön aikana EEG:llä.
EEG:n poissaolokohtaukset sisältävät poissaoloun (>=10 s), poissaolounen (>=10 s), määrittelemättömän poissaolon valveilla (3-10 s) ja määrittelemättömän poissaolounen (3-10 s).
Negatiivinen arvo tarkoittaa taajuuden lisääntymistä.
|
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 31
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 28. helmikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. syyskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. lokakuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 25. marraskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 19. kesäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. kesäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX007G-CL201
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .