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Étude de phase 2 sur la triheptanoïne (UX007) pour le traitement du syndrome de déficit en transporteur de glucose de type 1 (Glut1 DS)

8 juin 2020 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de UX007 chez des sujets atteints du syndrome de déficit en transporteur de glucose de type 1

Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'efficacité de UX007 par rapport au placebo, mesurée par la réduction de la randomisation à la semaine 8 de la fréquence des crises et d'évaluer l'innocuité de UX007 via les taux d'événements indésirables (EI), les valeurs de laboratoire et l'électrocardiogramme. (ECG).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • France
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, France, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël
        • Sheba University Medical Center
  • Italie
      • Genova, Italie
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Royaume-Uni
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • Newcastle University
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 100 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de Glut1 DS confirmé par la mutation SLC2A1
  2. Hommes et femmes âgés d'au moins 1 an au moment du consentement éclairé
  3. Moyenne d'au moins 2 crises observables (généralisées ou d'apparition partielle [simples crises motrices partielles, partielles complexes, d'absence ou secondairement généralisées) en 4 semaines au cours des 24 dernières semaines, par rapport du sujet ou de l'aidant
  4. Au moins 2 crises observables (généralisées ou d'apparition partielle [crises motrices partielles simples, partielles complexes ou secondairement généralisées) en 4 semaines pendant la période de référence, sans période sans crise de 3 semaines pendant la période de référence OU crises d'absence documentées sur Électroencéphalogramme de dépistage (EEG)
  5. Continuer à avoir des crises malgré une utilisation antérieure ou actuelle d'au moins 1 médicament antiépileptique (MAE)
  6. Autorisé à prendre jusqu'à 3 antiépileptiques concomitants dont la dose doit avoir été stable au moins 2 semaines avant le début du dépistage et dont la dose devrait rester stable jusqu'à la fin de la période de traitement contrôlée par placebo de 8 semaines
  7. Pas sur, ou pas entièrement conforme à un régime alimentaire prescrit (par ex. KD)
  8. Taux plasmatique de bêta-hydroxybutyrate (BHB) ≤ 1 mmol/L (non à jeun) lors du dépistage
  9. Fournir un consentement écrit ou verbal (si possible) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche
  10. Doit, de l'avis de l'investigateur, être disposé et capable de terminer tous les aspects de l'étude, de se conformer à l'achèvement précis du journal des crises et susceptible de terminer la période de traitement de 8 semaines, contrôlée par placebo
  11. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection, être disposées à utiliser une méthode de contraception acceptable et subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude. Les femmes considérées comme n'étant pas en âge de procréer comprennent celles qui n'ont pas atteint leurs premières règles, ont subi une hystérectomie totale, sont en ménopause depuis au moins deux ans ou ont subi une ligature des trompes au moins un an avant le dépistage.

Critère d'exclusion:

  1. Taux sériques d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST) dépassant 3 fois la limite supérieure de la normale lors du dépistage
  2. Toute hypersensibilité connue à la triheptanoïne ou à l'huile de carthame qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque accru d'effets indésirables
  3. Utilisation antérieure de triheptanoïne dans les 30 jours précédant le dépistage
  4. Antécédents ou idées, comportements et/ou tentatives suicidaires actuels ou actuels
  5. Enceinte et/ou allaitant un enfant lors du dépistage
  6. Les participants ne veulent pas ou ne peuvent pas interrompre l'utilisation d'un médicament interdit ou d'une autre substance susceptible de confondre les objectifs de l'étude
  7. Utilisation de tout produit expérimental (médicament ou supplément, y compris l'huile de triglycéride à chaîne moyenne [MCT]) dans les 30 jours précédant le dépistage, ou à tout moment pendant l'étude
  8. A une condition d'une telle gravité et acuité, de l'avis de l'investigateur, qu'elle justifie une intervention chirurgicale immédiate ou un autre traitement
  9. A une maladie ou un état concomitant, ou une anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude, ou interférerait avec la participation à l'étude ou introduirait des problèmes de sécurité supplémentaires (par exemple, diabète sucré, autres troubles neurologiques ou psychiatriques concomitants)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: UX007

Les participants randomisés pour recevoir UX007 entrent dans une période de titration de dose de 2 semaines pour obtenir un traitement médicamenteux à l'étude comprenant jusqu'à 35 % des calories quotidiennes totales ou jusqu'à la dose maximale tolérée et maintenu au niveau de dose de calories quotidiennes totales de 35 % pendant une période de 6 semaines. période de traitement.

À la fin de la visite d'étude de la semaine 8, les participants continuent le traitement avec UX007 en ouvert à la dose de 35 % pendant 44 semaines supplémentaires (semaines 8 à 52).
Médicament: UX007
liquide oral
Autres noms:
  • Huile C7
  • triheptanoïne
  • triheptanoate de glycérol
  • triénanthate de glycérol
  • 1, 2, 3-triénanthoylglycérol
  • triénanthine
  • Heptanoate de 2,3-di(heptanoyloxy)propyle
Comparateur placebo: Placebo

Les participants randomisés pour recevoir un placebo entrent dans une période de titration de dose de 2 semaines pour obtenir un traitement médicamenteux à l'étude comprenant jusqu'à 35 % des calories quotidiennes totales ou jusqu'à la dose maximale tolérée et maintenu au niveau de dose de calories quotidiennes totales de 35 % pendant une période de 6 semaines. période de traitement.

À la fin de la visite d'étude de la semaine 8, les participants au groupe placebo continuent le traitement avec UX007 en ouvert à la dose de 35 % pendant 44 semaines supplémentaires (semaines 8 à 52).
Médicament: Placebo
liquide oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction en pourcentage de la fréquence de référence à la semaine 8 de la fréquence des crises totales (normalisée à un taux sur 4 semaines)
Délai: Base de référence, semaine 8
Réduction de la fréquence des crises entre le départ et la semaine 8 (normalisée à un taux sur 4 semaines) : crises observables mesurées pendant 6 semaines après une titration de 2 semaines par journal et crises d'absence mesurées pendant la nuit par EEG. Les crises observables à partir du journal comprennent les crises généralisées tonico-cloniques, généralisées toniques, généralisées cloniques, généralisées atoniques, partielles/focales avec généralisation secondaire, myocloniques, myocloniques (astatiques) atoniques, myocloniques toniques, complexes partielles/focales, simples partielles/focales motrices, simples sensoriel partiel/focal et psychologique partiel/focal simple. Les crises d'absence de l'EEG comprennent l'absence éveillée (> = 10 s), l'absence de sommeil (> = 10 s), l'absence éveillée indéterminée (3-10 s) et l'absence indéterminée de sommeil (3-10 s). Une valeur négative indique une augmentation de la fréquence.
Base de référence, semaine 8
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des EIAT graves et des abandons en raison d'EIAT pendant la période contrôlée par placebo
Délai: Semaines 0 à 8
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un EI grave a été défini comme un EI ou un effet indésirable soupçonné qui, à n'importe quelle dose, a entraîné l'un des résultats suivants : décès, EI menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, incapacité persistante ou importante ou perturbation importante de la capacité pour mener à bien les fonctions de la vie normale, une anomalie congénitale/malformation congénitale, ou un événement médical important qui peut avoir mis en danger le sujet et peut avoir nécessité une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés dans la définition. Un EI était considéré comme un EIAT s'il s'était produit ou s'était aggravé à la date de la première dose du médicament à l'étude ou après. Un EI a été considéré comme un événement indésirable émergent UX007 s'il s'est produit ou s'est aggravé en gravité à la première date de la première dose de UX007 ou après celle-ci au cours de l'étude.
Semaines 0 à 8
Nombre de participants avec des EIAT, des EIAT graves et des abandons en raison d'EIAT pendant la période de prolongation
Délai: Semaines 9 à 52 plus 30 jours
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un EI grave a été défini comme un EI ou un effet indésirable soupçonné qui, à n'importe quelle dose, a entraîné l'un des résultats suivants : décès, EI menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, incapacité persistante ou importante ou perturbation importante de la capacité pour mener à bien les fonctions de la vie normale, une anomalie congénitale/malformation congénitale, ou un événement médical important qui peut avoir mis en danger le sujet et peut avoir nécessité une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés dans la définition. Un EI était considéré comme un EIAT s'il s'était produit ou s'était aggravé à la date de la première dose du médicament à l'étude ou après. Un EI a été considéré comme un événement indésirable émergent UX007 s'il s'est produit ou s'est aggravé en gravité à la première date de la première dose de UX007 ou après celle-ci au cours de l'étude.
Semaines 9 à 52 plus 30 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction en pourcentage de la fréquence de référence à la semaine 8 de la fréquence des crises observables (normalisée à un taux sur 4 semaines)
Délai: Base de référence, semaine 8
Réduction de la fréquence des crises entre le départ et la semaine 8 (normalisée à un taux sur 4 semaines) : crises observables mesurées pendant 6 semaines après une titration de 2 semaines par journal. Les crises observables à partir du journal comprennent les crises généralisées tonico-cloniques, généralisées toniques, généralisées cloniques, généralisées atoniques, partielles/focales avec généralisation secondaire, myocloniques, myocloniques (astatiques) atoniques, myocloniques toniques, complexes partielles/focales, simples partielles/focales motrices, simples sensoriel partiel/focal et psychologique partiel/focal simple. Une valeur négative indique une augmentation de la fréquence.
Base de référence, semaine 8
Pourcentage de réduction entre le départ et la semaine 8 de la fréquence des crises d'absence (normalisé à un taux sur 4 semaines)
Délai: Base de référence, semaine 8
Réduction de la ligne de base à la semaine 8 de la fréquence des crises d'absence mesurées pendant la nuit par EEG. Les crises d'absence de l'EEG comprennent l'absence éveillée (> = 10 s), l'absence de sommeil (> = 10 s), l'absence éveillée indéterminée (3-10 s) et l'absence indéterminée de sommeil (3-10 s). Une valeur négative indique une augmentation de la fréquence.
Base de référence, semaine 8
Pourcentage de participants avec au moins une réduction de 50 % de la fréquence de référence à la semaine 8 de la fréquence des crises totales
Délai: Base de référence, semaine 8
Réponse aux crises, définie comme le pourcentage de participants avec une réduction d'au moins 50 % de la randomisation à la semaine 8 de la fréquence des crises totales. Inclut les crises généralisées et partielles observables mesurées pendant 6 semaines par journal et les crises d'absence mesurées pendant la nuit par EEG. Les crises observables à partir du journal comprennent les crises généralisées tonico-cloniques, généralisées toniques, généralisées cloniques, généralisées atoniques, partielles/focales avec généralisation secondaire, myocloniques, myocloniques (astatiques) atoniques, myocloniques toniques, complexes partielles/focales, simples partielles/focales motrices, simples sensoriel partiel/focal et psychologique partiel/focal simple. Les crises d'absence de l'EEG comprennent l'absence éveillée (> = 10 s), l'absence de sommeil (> = 10 s), l'absence éveillée indéterminée (3-10 s) et l'absence indéterminée de sommeil (3-10 s).
Base de référence, semaine 8
Pourcentage de participants avec une réduction d'au moins 50 % de la fréquence de référence à la semaine 8 de la fréquence des crises observables
Délai: Base de référence, semaine 8
Réponse aux crises observables, définie comme le pourcentage de participants avec une réduction d'au moins 50 % de la randomisation à la semaine 8 de la fréquence des crises observables. Les crises observables à partir du journal comprennent les crises généralisées tonico-cloniques, généralisées toniques, généralisées cloniques, généralisées atoniques, partielles/focales avec généralisation secondaire, myocloniques, myocloniques (astatiques) atoniques, myocloniques toniques, complexes partielles/focales, simples partielles/focales motrices, simples sensoriel partiel/focal et psychologique partiel/focal simple.
Base de référence, semaine 8
Pourcentage de participants avec une réduction d'au moins 50 % entre le départ et la semaine 8 de la fréquence des crises d'absence
Délai: Base de référence, semaine 8
Réponse aux crises d'absence, définie comme le pourcentage de participants avec une réduction d'au moins 50 % de la randomisation à la semaine 8 de la fréquence des crises d'absence. Les crises d'absence de l'EEG comprennent l'absence éveillée (> = 10 s), l'absence de sommeil (> = 10 s), l'absence éveillée indéterminée (3-10 s) et l'absence indéterminée de sommeil (3-10 s).
Base de référence, semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans la batterie automatisée du test neuropsychologique de Cambridge (CANTAB), les scores de temps de réaction (RTI), l'équation d'estimation généralisée (GEE)
Délai: Base de référence, semaine 8
CANTAB mesure la fonction neuropsychologique à l'aide d'une batterie de tests standardisés et informatisés conçus pour évaluer la mémoire visuelle, la mémoire de travail, les nouveaux apprentissages et le temps de réaction. L'écart-type du temps de réaction à choix simple RTI (RTISRTSD) évalue le domaine cognitif de l'attention, avec des scores sur une plage continue de 0 à 5000 ; des scores inférieurs indiquent une meilleure fonction. Le temps de réaction de choix simple médian RTI (RTIMDSRT) évalue le domaine cognitif du temps de réaction, avec des scores sur une plage continue de 100 à 5100 ; des scores inférieurs indiquent une meilleure fonction. Le temps de réaction médian à 5 choix RTI (RTIMDFRT) évalue le domaine cognitif du temps de réaction, avec des scores sur une plage continue de 100 à 5100 ; des scores inférieurs indiquent une meilleure fonction. Modèle statistique GEE.
Base de référence, semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans CANTAB, scores d'apprentissage des associés jumelés (PAL), GEE
Délai: Base de référence, semaine 8
CANTAB mesure la fonction neuropsychologique à l'aide d'une batterie de tests standardisés et informatisés conçus pour évaluer la mémoire visuelle, la mémoire de travail, les nouveaux apprentissages et le temps de réaction. Les erreurs totales PAL ajustées (PALTEA) évaluent le domaine cognitif de la mémoire épisodique/nouvel apprentissage, avec des scores sur une échelle ordinale discrète de 0 à 137 ; des scores inférieurs indiquent une meilleure fonction. Le score de mémoire du premier essai PAL (PALFTMS) évalue le domaine cognitif de la mémoire épisodique, avec des scores sur une échelle ordinale discrète de 0 à 27 ; des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction. Modèle statistique GEE.
Base de référence, semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans CANTAB, scores de longueur de portée spatiale (SSP), GEE
Délai: Base de référence, semaine 8
CANTAB mesure la fonction neuropsychologique à l'aide d'une batterie de tests standardisés et informatisés conçus pour évaluer la mémoire visuelle, la mémoire de travail, les nouveaux apprentissages et le temps de réaction. SSP Span Length (SSPSLF) évalue le domaine cognitif de la mémoire séquentielle, avec des scores sur une échelle ordinale discrète de 2 à 9 ; des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction. Modèle statistique GEE.
Base de référence, semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans CANTAB, scores de mémoire de travail spatiale (SWM), GEE
Délai: Base de référence, semaine 8
CANTAB mesure la fonction neuropsychologique à l'aide d'une batterie de tests standardisés et informatisés conçus pour évaluer la mémoire visuelle, la mémoire de travail, les nouveaux apprentissages et le temps de réaction. Le SWM entre les erreurs (SWMBE48) évalue le domaine cognitif de la mémoire de travail, avec des scores sur une échelle ordinale discrète de 0 à 360 ; des scores inférieurs indiquent une meilleure fonction. La stratégie SWM (SWMS68) évalue le domaine cognitif de la fonction/stratégie exécutive, avec des scores sur une échelle ordinale discrète de 4 à 28 ; des scores inférieurs indiquent une meilleure fonction. Modèle statistique GEE.
Base de référence, semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 de la distance parcourue (en mètres) telle que mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Base de référence, semaine 8
Les participants ont été invités à marcher sur la longueur d'un parcours pré-mesuré de 20 à 30 mètres dans un couloir pendant 6 minutes consécutives. La distance totale parcourue (mètres) dans une période de 6 minutes a été enregistrée.
Base de référence, semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 de la distance parcourue (en pourcentage prévu) telle que mesurée par 6MWT
Délai: Base de référence, semaine 8
Les participants ont été invités à marcher sur la longueur d'un parcours pré-mesuré de 20 à 30 mètres dans un couloir pendant 6 minutes consécutives. La distance totale parcourue (mètres) dans une période de 6 minutes a été enregistrée. Le pourcentage de la distance normale parcourue prévue a été déterminé sur la base de données normatives publiées.
Base de référence, semaine 8
Temps (en minutes) jusqu'à l'apparition de la dyskinésie paroxystique d'effort (PED) tel que mesuré pendant 6MWT au fil du temps jusqu'à la semaine 8
Délai: Baseline, Semaine 4, Semaine 8
Pour le 6MWT, les sujets devaient parcourir la longueur d'un parcours prémesuré de 20 à 30 mètres dans un couloir pendant 6 minutes consécutives. La distance totale parcourue (mètres) dans une période de 6 minutes a été enregistrée. Le DEP survenant au cours du 6MWT a été évalué. (La DEP se caractérise par des mouvements involontaires anormaux transitoires affectant principalement les jambes et les pieds, et généralement précipités par un effort prolongé.)
Baseline, Semaine 4, Semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans le score total de la mesure de la fonction motrice globale-88 (GMFM-88)
Délai: Base de référence, semaine 8

Le GMFM-88 est une mesure d'observation standardisée des capacités qui comprend les 5 domaines suivants : se coucher/rouler, s'asseoir, ramper/s'agenouiller, se tenir debout et marcher/courir/sauter. Les scores GMFM-88 incluent les éléments suivants :

  • Lying & Rolling Score, Gamme 0-100%, plus c'est mieux
  • Score assis, plage de 0 à 100 %, plus c'est haut, mieux c'est
  • Score rampant et à genoux, plage de 0 à 100 %, plus c'est haut, mieux c'est
  • Score permanent, plage de 0 à 100 %, plus c'est haut, mieux c'est
  • Score de marche, de course et de saut, plage de 0 à 100 %, plus c'est mieux
  • Score total = (Somme des 5 scores ci-dessus) / 5, Gamme 0-100%, plus c'est mieux.
Base de référence, semaine 8
Pourcentage de réduction par rapport au niveau de référence au fil du temps de la fréquence des crises totales (normalisé à un taux sur 4 semaines)
Délai: Base de référence, Semaine 26, Semaine 31
Réduction par rapport au départ au fil du temps de la fréquence des crises (normalisée à un taux sur 4 semaines) : crises observables mesurées pendant 6 semaines après une titration de 2 semaines par journal et crises d'absence mesurées pendant la nuit par EEG. Les crises observables à partir du journal comprennent les crises généralisées tonico-cloniques, généralisées toniques, généralisées cloniques, généralisées atoniques, partielles/focales avec généralisation secondaire, myocloniques, myocloniques (astatiques) atoniques, myocloniques toniques, complexes partielles/focales, simples partielles/focales motrices, simples sensoriel partiel/focal et psychologique partiel/focal simple. Les crises d'absence de l'EEG comprennent l'absence éveillée (> = 10 s), l'absence de sommeil (> = 10 s), l'absence éveillée indéterminée (3-10 s) et l'absence indéterminée de sommeil (3-10 s). Une valeur négative indique une augmentation de la fréquence.
Base de référence, Semaine 26, Semaine 31
Pourcentage de réduction par rapport au niveau de référence au fil du temps de la fréquence des crises observables (normalisé à un taux sur 4 semaines)
Délai: Baseline, Semaine 26, Semaine 31, Semaine 36, Semaine 52
Réduction par rapport au départ au fil du temps de la fréquence des crises (normalisée à un taux sur 4 semaines) : crises observables mesurées pendant 6 semaines après une titration de 2 semaines par journal. Les crises observables à partir du journal comprennent les crises généralisées tonico-cloniques, généralisées toniques, généralisées cloniques, généralisées atoniques, partielles/focales avec généralisation secondaire, myocloniques, myocloniques (astatiques) atoniques, myocloniques toniques, complexes partielles/focales, simples partielles/focales motrices, simples sensoriel partiel/focal et psychologique partiel/focal simple. Une valeur négative indique une augmentation de la fréquence.
Baseline, Semaine 26, Semaine 31, Semaine 36, Semaine 52
Pourcentage de réduction par rapport à la ligne de base au fil du temps de la fréquence des crises d'absence (normalisé à un taux de 4 semaines)
Délai: Base de référence, Semaine 26, Semaine 31
Réduction de la ligne de base à la semaine 8 de la fréquence des crises d'absence mesurées pendant la nuit par EEG. Les crises d'absence de l'EEG comprennent l'absence éveillée (> = 10 s), l'absence de sommeil (> = 10 s), l'absence éveillée indéterminée (3-10 s) et l'absence indéterminée de sommeil (3-10 s). Une valeur négative indique une augmentation de la fréquence.
Base de référence, Semaine 26, Semaine 31

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 février 2014

Achèvement primaire (Réel)

20 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

20 septembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2013

Première publication (Estimation)

25 novembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juin 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2020

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX007G-CL201

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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