- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01993186
Фаза 2 исследования тригептаноина (UX007) для лечения синдрома дефицита переносчика глюкозы 1 типа (Glut1 DS)
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами для оценки безопасности и эффективности UX007 у субъектов с синдромом дефицита переносчика глюкозы 1-го типа
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Расширенный доступ
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
- Melbourne Brain Centre
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Израиль
- Sheba University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
-
Genova, Италия
- Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
- Newcastle University
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Miami Children's Research Institute
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32819
- Neurology & Epilepsy Research Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University - Department of Neurology
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas Neurometabolic Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Cedex 19
-
Paris, Cedex 19, Франция, 75935
- Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Диагноз Glut1 DS подтвержден мутацией SLC2A1
- Мужчины и женщины в возрасте не менее 1 года на момент информированного согласия
- В среднем по крайней мере 2 наблюдаемых приступа (генерализованные или парциальные [простые парциальные моторные, сложные парциальные, абсансные или вторично-генерализованные приступы) за 4 недели за последние 24 недели, по отчету субъекта или лица, осуществляющего уход
- Не менее 2 наблюдаемых припадков (генерализованных или парциальных [простые парциальные двигательные, сложные парциальные или вторично-генерализованные припадки] в течение 4 недель в течение исходного периода, без 3-недельного периода без припадков в течение исходного периода ИЛИ отсутствие приступов, задокументированных на Скрининговая электроэнцефалограмма (ЭЭГ)
- Продолжающиеся судороги, несмотря на предыдущий или текущий прием по крайней мере 1 противоэпилептического препарата (ПЭП)
- Допускается одновременное применение до 3 противоэпилептических препаратов, которые должны быть стабильными в дозе по крайней мере за 2 недели до начала скрининга и должны оставаться стабильными в дозе до конца 8-недельного плацебо-контролируемого периода лечения.
- Не придерживается или не полностью соблюдает предписанный план диеты (например, КД)
- Уровень бета-гидроксибутирата (BHB) в плазме ≤ 1 ммоль/л (не натощак) при скрининге
- Предоставить письменное или устное согласие (если возможно) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после объяснения характера исследования и до любых процедур, связанных с исследованием.
- Должен, по мнению исследователя, желать и быть в состоянии завершить все аспекты исследования, соблюдать точное заполнение дневника приступов и, вероятно, завершить 8-недельный плацебо-контролируемый период лечения.
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге, быть готовыми использовать приемлемый метод контрацепции и пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают женщин, которые не достигли менархе, перенесли тотальную гистерэктомию, находились в менопаузе не менее двух лет или перевязывали маточные трубы не менее одного года до скрининга.
Критерий исключения:
- Уровни сывороточной аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в 3 раза превышают верхний предел нормы при скрининге
- Любая известная гиперчувствительность к тригептаноину или сафлоровому маслу, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
- Предварительное использование тригептаноина в течение 30 дней до скрининга
- История или текущие суицидальные мысли, поведение и / или попытки
- Беременность и/или кормление ребенка грудью на скрининге
- Участники, не желающие или неспособные прекратить использование запрещенного лекарства или другого вещества, которое может исказить цели исследования
- Использование любого исследуемого продукта (лекарства или добавки, включая масло триглицеридов средней цепи [MCT]) в течение 30 дней до скрининга или в любое время в ходе исследования.
- Имеет состояние такой тяжести и остроты, по мнению исследователя, что требует немедленного хирургического вмешательства или другого лечения.
- Имеет сопутствующее заболевание или состояние, или отклонения в лабораторных показателях, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или неполного завершения исследования, или могут помешать участию в исследовании, или создают дополнительные проблемы безопасности (например, сахарный диабет, другие сопутствующие неврологические или психические расстройства)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: UX007
Участники, рандомизированные для получения UX007, вступают в 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым лекарственным средством, составляющим до 35% от общей суточной калорийности или до максимально переносимого уровня дозы, и поддерживается на уровне дозы 35% от общей суточной калорийности в течение 6-недельного периода. период лечения. После завершения исследовательского визита на 8-й неделе участники продолжают открытое лечение UX007 в дозе 35% в течение дополнительных 44 недель (недели 8-52). |
пероральная жидкость
Другие имена:
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники, рандомизированные для получения плацебо, вступают в 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым лекарственным средством, составляющим до 35% от общей суточной калорийности или до максимально переносимого уровня дозы, и поддерживается на уровне дозы 35% от общей суточной калорийности в течение 6-недельного периода. период лечения. После завершения исследовательского визита на 8-й неделе участники, получавшие плацебо, продолжают открытое лечение UX007 в дозе 35% в течение дополнительных 44 недель (недели 8-52). |
пероральная жидкость
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Процентное снижение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели (нормализовано до 4-недельного показателя)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Снижение частоты припадков по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели (нормализовано до 4-недельной частоты): наблюдаемые припадки, измеренные в течение 6 недель после 2-недельного титрования по дневнику, и абсансы, измеренные в течение ночи по ЭЭГ.
Наблюдаемые припадки из дневника включают генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонические, генерализованные клонические, генерализованные атонические, парциальные/фокальные с вторичной генерализацией, миоклонические, миоклонические (астатические) атонические, миоклонические тонические, сложные парциальные/фокальные, простые парциальные/фокальные двигательные, простые частичный/очаговый сенсорный и простой частичный/очаговый психологический.
Приступы отсутствия на ЭЭГ включают отсутствие бодрствования (> = 10 секунд), отсутствие сна (> = 10 секунд), неопределенное отсутствие бодрствования (3-10 секунд) и неопределенное отсутствие сна (3-10 секунд).
Отрицательное значение указывает на увеличение частоты.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением (ПНЯ), серьезными ПНЯ и прекращением лечения из-за ПНЯ в течение плацебо-контролируемого периода
Временное ограничение: Недели с 0 по 8
|
Неблагоприятное событие (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, независимо от того, считалось ли оно связанным с лекарственным средством или нет.
Серьезное НЯ определяли как НЯ или подозреваемую побочную реакцию, которая при любой дозе привела к любому из следующих исходов: смерть, угрожающее жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление имеющейся госпитализации, стойкая или значительная нетрудоспособность или существенное нарушение способности для ведения нормальной жизнедеятельности, врожденной аномалии/врожденного дефекта или важного медицинского события, которое могло подвергнуть субъекта опасности и могло потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из исходов, перечисленных в определении.
НЯ считали ПНЯ, если оно возникало или усугублялось по степени тяжести в день или после даты приема первой дозы исследуемого препарата.
НЯ считалось возникающим нежелательным явлением UX007, если оно возникало или усугублялось по степени тяжести в день или после первой даты приема первой дозы UX007 во время исследования.
|
Недели с 0 по 8
|
Количество участников с TEAE, серьезными TEAE и прекращением участия из-за TEAE в течение периода продления
Временное ограничение: Недели с 9 по 52 плюс 30 дней
|
НЯ определяли как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное или не связанное с приемом лекарств.
Серьезное НЯ определяли как НЯ или подозреваемую побочную реакцию, которая при любой дозе привела к любому из следующих исходов: смерть, угрожающее жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление имеющейся госпитализации, стойкая или значительная нетрудоспособность или существенное нарушение способности для ведения нормальной жизнедеятельности, врожденной аномалии/врожденного дефекта или важного медицинского события, которое могло подвергнуть субъекта опасности и могло потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из исходов, перечисленных в определении.
НЯ считали ПНЯ, если оно возникало или усугублялось по степени тяжести в день или после даты приема первой дозы исследуемого препарата.
НЯ считалось возникающим нежелательным явлением UX007, если оно возникало или усугублялось по степени тяжести в день или после первой даты приема первой дозы UX007 во время исследования.
|
Недели с 9 по 52 плюс 30 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Процентное снижение по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты наблюдаемых приступов (нормализовано до 4-недельного показателя)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Снижение по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты припадков (нормализовано до 4-недельной частоты): наблюдаемые припадки измерялись в течение 6 недель после 2-недельного титрования по дневнику.
Наблюдаемые припадки из дневника включают генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонические, генерализованные клонические, генерализованные атонические, парциальные/фокальные с вторичной генерализацией, миоклонические, миоклонические (астатические) атонические, миоклонические тонические, сложные парциальные/фокальные, простые парциальные/фокальные двигательные, простые частичный/очаговый сенсорный и простой частичный/очаговый психологический.
Отрицательное значение указывает на увеличение частоты.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Процентное снижение по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты абсансов (нормализовано до 4-недельного показателя)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Снижение по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты абсансов, измеренных в течение ночи с помощью ЭЭГ.
Приступы отсутствия на ЭЭГ включают отсутствие бодрствования (> = 10 секунд), отсутствие сна (> = 10 секунд), неопределенное отсутствие бодрствования (3-10 секунд) и неопределенное отсутствие сна (3-10 секунд).
Отрицательное значение указывает на увеличение частоты.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Процент участников со снижением по крайней мере на 50% по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты общих припадков
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Реакция на судороги, определяемая как процент участников, у которых с момента рандомизации до 8-й недели частота общих судорог снизилась не менее чем на 50%.
Включает наблюдаемые генерализованные и парциальные припадки, измеряемые в течение 6 недель по дневнику, и абсансы, измеряемые в течение ночи по ЭЭГ.
Наблюдаемые припадки из дневника включают генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонические, генерализованные клонические, генерализованные атонические, парциальные/фокальные с вторичной генерализацией, миоклонические, миоклонические (астатические) атонические, миоклонические тонические, сложные парциальные/фокальные, простые парциальные/фокальные двигательные, простые частичный/очаговый сенсорный и простой частичный/очаговый психологический.
Приступы отсутствия на ЭЭГ включают отсутствие бодрствования (> = 10 секунд), отсутствие сна (> = 10 секунд), неопределенное отсутствие бодрствования (3-10 секунд) и неопределенное отсутствие сна (3-10 секунд).
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Процент участников со снижением по крайней мере на 50% по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты наблюдаемых приступов
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Наблюдаемый ответ на судорожный припадок, определяемый как процент участников с не менее чем 50% снижением частоты наблюдаемых судорожных припадков с момента рандомизации до 8-й недели.
Наблюдаемые припадки из дневника включают генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонические, генерализованные клонические, генерализованные атонические, парциальные/фокальные с вторичной генерализацией, миоклонические, миоклонические (астатические) атонические, миоклонические тонические, сложные парциальные/фокальные, простые парциальные/фокальные двигательные, простые частичный/очаговый сенсорный и простой частичный/очаговый психологический.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Процент участников со снижением по крайней мере на 50% по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты приступов абсанса
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Реакция на абсансы, определяемая как процент участников, у которых с момента рандомизации до 8-й недели частота абсансов снизилась не менее чем на 50%.
Приступы отсутствия на ЭЭГ включают отсутствие бодрствования (> = 10 секунд), отсутствие сна (> = 10 секунд), неопределенное отсутствие бодрствования (3-10 секунд) и неопределенное отсутствие сна (3-10 секунд).
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе в Кембриджском автоматическом тесте нейропсихологического теста (CANTAB), оценках времени реакции (RTI), обобщенном оценочном уравнении (GEE)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
CANTAB измеряет нейропсихологическую функцию с помощью стандартизированной компьютеризированной батареи тестов, разработанных для оценки зрительной памяти, рабочей памяти, нового обучения и времени реакции.
Стандартное отклонение времени реакции простого выбора RTI (RTISRTSD) оценивает когнитивную область внимания с баллами в непрерывном диапазоне от 0 до 5000; более низкие баллы указывают на лучшую функцию.
Среднее время реакции простого выбора RTI (RTIMDSRT) оценивает когнитивную область времени реакции с баллами в непрерывном диапазоне от 100 до 5100; более низкие баллы указывают на лучшую функцию.
Среднее время реакции RTI с 5 вариантами ответов (RTIMDFRT) оценивает когнитивную область времени реакции с непрерывным диапазоном баллов от 100 до 5100; более низкие баллы указывают на лучшую функцию.
Статистическая модель GEE.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 8-й неделей в CANTAB, оценках PAL (Paired Associates Learning), GEE
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
CANTAB измеряет нейропсихологическую функцию с помощью стандартизированной компьютеризированной батареи тестов, разработанных для оценки зрительной памяти, рабочей памяти, нового обучения и времени реакции.
PAL с поправкой на общее количество ошибок (PALTEA) оценивает когнитивную область эпизодической памяти / нового обучения с баллами по дискретной порядковой шкале от 0 до 137; более низкие баллы указывают на лучшую функцию.
Оценка памяти в первом испытании PAL (PALFTMS) оценивает когнитивную область эпизодической памяти с баллами по дискретной порядковой шкале от 0 до 27; более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
Статистическая модель GEE.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе в CANTAB, оценках Spatial Span (SSP) Span Length Span, GEE
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
CANTAB измеряет нейропсихологическую функцию с помощью стандартизированной компьютеризированной батареи тестов, разработанных для оценки зрительной памяти, рабочей памяти, нового обучения и времени реакции.
SSP Span Length (SSPSLF) оценивает когнитивную область последовательной памяти с баллами по дискретной порядковой шкале от 2 до 9; более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
Статистическая модель GEE.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе в CANTAB, оценках пространственной рабочей памяти (SWM), GEE
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
CANTAB измеряет нейропсихологическую функцию с помощью стандартизированной компьютеризированной батареи тестов, разработанных для оценки зрительной памяти, рабочей памяти, нового обучения и времени реакции.
SWM между ошибками (SWMBE48) оценивает когнитивную область рабочей памяти с баллами по дискретной порядковой шкале от 0 до 360; более низкие баллы указывают на лучшую функцию.
Стратегия SWM (SWMS68) оценивает когнитивную область исполнительной функции/стратегии с баллами по дискретной порядковой шкале от 4 до 28; более низкие баллы указывают на лучшую функцию.
Статистическая модель GEE.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Изменение пройденного расстояния (в метрах) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с неделей 8, измеренное с помощью теста 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Участникам было предложено пройти предварительно измеренную дистанцию в 20-30 метров по коридору в течение 6 минут подряд.
Регистрировалось общее пройденное расстояние (в метрах) за 6 минут.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Изменение пройденного расстояния по сравнению с исходным уровнем по сравнению с неделей 8 (в процентах от прогнозируемого), измеренное 6MWT
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
Участникам было предложено пройти предварительно измеренную дистанцию в 20-30 метров по коридору в течение 6 минут подряд.
Регистрировалось общее пройденное расстояние (в метрах) за 6 минут.
Процент прогнозируемого нормального пройденного расстояния определялся на основе опубликованных нормативных данных.
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Время (в минутах) до начала пароксизмальной дискинезии нагрузки (ДНА), измеренное во время 6MWT с течением времени в течение недели 8
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 8
|
Для 6MWT испытуемых просили пройти предварительно измеренную дистанцию в 20-30 метров по коридору в течение 6 минут подряд.
Регистрировалось общее пройденное расстояние (в метрах) за 6 минут.
Оценивали ЭДС, возникающую во время 6MWT.
(ДЭД характеризуется преходящими аномальными, непроизвольными движениями, в первую очередь затрагивающими ноги и ступни, и обычно провоцируемыми длительной физической нагрузкой.)
|
Исходный уровень, неделя 4, неделя 8
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с неделей 8 в измерении функции крупной моторики-88 (GMFM-88) Общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
|
GMFM-88 — это стандартизированная наблюдательная мера способностей, которая включает следующие 5 доменов: лежание/перекатывание, сидение, ползание/стояние на коленях, стояние и ходьба/бег/прыжки. Оценки GMFM-88 включают следующее:
|
Исходный уровень, неделя 8
|
Процентное снижение частоты общих припадков по сравнению с исходным уровнем с течением времени (нормализовано до 4-недельного показателя)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 31
|
Снижение частоты припадков по сравнению с исходным уровнем с течением времени (нормализовано до 4-недельной частоты): наблюдаемые припадки, измеренные в течение 6 недель после 2-недельного титрования по дневнику, и абсансы, измеренные в течение ночи по ЭЭГ.
Наблюдаемые припадки из дневника включают генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонические, генерализованные клонические, генерализованные атонические, парциальные/фокальные с вторичной генерализацией, миоклонические, миоклонические (астатические) атонические, миоклонические тонические, сложные парциальные/фокальные, простые парциальные/фокальные двигательные, простые частичный/очаговый сенсорный и простой частичный/очаговый психологический.
Приступы отсутствия на ЭЭГ включают отсутствие бодрствования (> = 10 секунд), отсутствие сна (> = 10 секунд), неопределенное отсутствие бодрствования (3-10 секунд) и неопределенное отсутствие сна (3-10 секунд).
Отрицательное значение указывает на увеличение частоты.
|
Исходный уровень, неделя 26, неделя 31
|
Процентное снижение по сравнению с исходным уровнем с течением времени частоты наблюдаемых приступов (нормализовано до 4-недельного показателя)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 31, неделя 36, неделя 52
|
Снижение частоты припадков по сравнению с исходным уровнем с течением времени (нормализовано до 4-недельного уровня): наблюдаемые припадки измерялись в течение 6 недель после 2-недельного титрования по дневнику.
Наблюдаемые припадки из дневника включают генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонические, генерализованные клонические, генерализованные атонические, парциальные/фокальные с вторичной генерализацией, миоклонические, миоклонические (астатические) атонические, миоклонические тонические, сложные парциальные/фокальные, простые парциальные/фокальные двигательные, простые частичный/очаговый сенсорный и простой частичный/очаговый психологический.
Отрицательное значение указывает на увеличение частоты.
|
Исходный уровень, неделя 26, неделя 31, неделя 36, неделя 52
|
Процентное снижение частоты абсансов с течением времени по сравнению с исходным уровнем (нормализовано до 4-недельного показателя)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 31
|
Снижение по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели частоты абсансов, измеренных в течение ночи с помощью ЭЭГ.
Приступы отсутствия на ЭЭГ включают отсутствие бодрствования (> = 10 секунд), отсутствие сна (> = 10 секунд), неопределенное отсутствие бодрствования (3-10 секунд) и неопределенное отсутствие сна (3-10 секунд).
Отрицательное значение указывает на увеличение частоты.
|
Исходный уровень, неделя 26, неделя 31
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UX007G-CL201
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования UX007
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncПрекращеноСиндром дефицита переносчика глюкозы 1 типаСоединенные Штаты, Испания, Дания, Соединенное Королевство, Австралия
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Rigshospitalet, DenmarkНеизвестныйБолезнь накопления гликогена V типа
-
Rigshospitalet, DenmarkUniversity of Texas Southwestern Medical Center; Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere и другие соавторыЗавершенныйБолезнь накопления гликогена V типаДания
-
Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncЗавершенныйБолезнь накопления гликогена I типаСоединенные Штаты
-
University of LiegeНеизвестный
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncПрекращеноСиндром дефицита переносчика глюкозы 1 типа (Glut1 DS)Соединенные Штаты, Испания, Франция, Германия, Италия, Соединенное Королевство
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncБольше недоступноСиндром дефицита переносчика глюкозы 1Соединенные Штаты
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncЗавершенныйНарушения окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD) | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит трифункционального белка (TFP) | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы (CPT II) | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD)Соединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncЗавершенныйДефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы (CPT I или CPT II) | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD) | Дефицит трифункционального белка (TFP) | Дефицит карнитин-ацилкарнитинтранслоказы (CACT)Соединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncДоступныйСиндром дефицита переносчика глюкозы 1 типа (Glut1 DS)