Fase 2-studie van triheptanoïne (UX007) voor de behandeling van glucosetransporter type 1-deficiëntiesyndroom (Glut1 DS)
8 juni 2020 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om de veiligheid en werkzaamheid van UX007 te beoordelen bij proefpersonen met glucosetransporter type 1-deficiëntiesyndroom
De primaire doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de werkzaamheid van UX007 in vergelijking met placebo, zoals gemeten door de vermindering van randomisatie tot week 8 in de frequentie van aanvallen en het evalueren van de veiligheid van UX007 via bijwerkingen (AE), laboratoriumwaarden en elektrocardiogram. (ECG).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
36
Fase
- Fase 2
Uitgebreide toegang
Verkrijgbaar buiten de klinische proef.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
- Melbourne Brain Centre
-
-
-
-
Cedex 19
-
Paris, Cedex 19, Frankrijk, 75935
- Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israël
- Sheba University Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Italië
- Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Sant Joan De Deu
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
- Newcastle University
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Miami Children's Research Institute
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32819
- Neurology & Epilepsy Research Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University - Department of Neurology
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas Neurometabolic Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van Glut1 DS bevestigd door SLC2A1-mutatie
- Mannetjes en vrouwtjes minstens 1 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming
- Gemiddelde van ten minste 2 waarneembare aanvallen (gegeneraliseerde of gedeeltelijk beginnende [eenvoudige partiële motorische, complexe partiële, absentie of secundair gegeneraliseerde aanvallen) in 4 weken gedurende de afgelopen 24 weken, per patiënt of rapport van zorgverlener
- Minstens 2 waarneembare aanvallen (gegeneraliseerd of gedeeltelijk beginnend [eenvoudige partiële motorische, complexe partiële of secundair gegeneraliseerde aanvallen) in 4 weken tijdens de basislijnperiode, zonder aanvalsvrije periode van 3 weken tijdens de basislijnperiode OF afwezigheid van aanvallen gedocumenteerd op Screening elektro-encefalogram (EEG)
- Aanhoudende aanvallen ondanks een eerder of huidig gebruik van ten minste 1 anti-epilepticum (AED)
- Toegestaan om maximaal 3 gelijktijdige AED's te gebruiken die ten minste 2 weken voorafgaand aan het begin van de screening stabiel in dosis moeten zijn en naar verwachting stabiel in dosis zullen blijven tot het einde van de 8 weken durende, placebogecontroleerde behandelingsperiode
- Niet op, of niet volledig in overeenstemming met een voorgeschreven dieetplan (bijv. KD)
- Plasmaspiegel van beta-hydroxybutyraat (BHB) ≤ 1 mmol/L (niet-nuchter) bij screening
- Geef schriftelijke of mondelinge toestemming (indien mogelijk) en schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoekgerelateerde procedures
- Moet, naar de mening van de onderzoeker, bereid en in staat zijn om alle aspecten van het onderzoek af te ronden, te voldoen aan het nauwkeurig invullen van het epileptische dagboek en waarschijnlijk de 8 weken durende, placebogecontroleerde behandelingsperiode te voltooien
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest ondergaan, bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken en tijdens het onderzoek aanvullende zwangerschapstests ondergaan. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, zijn onder meer degenen die de menarche niet hebben bereikt, een totale hysterectomie hebben ondergaan, gedurende ten minste twee jaar in de menopauze zijn geweest of ten minste één jaar voorafgaand aan de screening een afbinding van de eileiders hebben ondergaan.
Uitsluitingscriteria:
- Serum alanine aminotransferase (ALAT) of aspartaat aminotransferase (AST) niveaus die 3 keer de bovengrens van normaal overschrijden bij screening
- Elke bekende overgevoeligheid voor triheptanoïne of saffloerolie die, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico op bijwerkingen geeft
- Voorafgaand gebruik van triheptanoïne binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
- Geschiedenis van, of huidige zelfmoordgedachten, -gedrag en/of -pogingen
- Zwangere en/of borstvoeding gevende baby bij Screening
- Deelnemers die niet willen of kunnen stoppen met het gebruik van een verboden medicijn of andere stof die de onderzoeksdoelstellingen kan verstoren
- Gebruik van een onderzoeksproduct (geneesmiddel of supplement, inclusief medium chain triglyceride [MCT]-olie) binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of op enig moment tijdens het onderzoek
- Heeft een aandoening van zo'n ernst en scherpte, naar de mening van de onderzoeker, dat het onmiddellijke chirurgische interventie of andere behandeling rechtvaardigt
- Heeft een gelijktijdige ziekte of aandoening, of laboratoriumafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek, of die deelname aan het onderzoek zou belemmeren of extra veiligheidsrisico's met zich mee zou brengen (bijv. diabetes mellitus, andere gelijktijdige neurologische of psychiatrische stoornissen)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: UX007
Deelnemers die gerandomiseerd zijn om UX007 te krijgen, gaan een dosistitratieperiode van 2 weken in om een behandeling met het studiegeneesmiddel te bereiken die tot 35% van de totale dagelijkse calorieën omvat of tot het maximaal getolereerde dosisniveau en gedurende 6 weken op het totale dagelijkse caloriedosisniveau van 35% wordt gehouden behandelperiode. Na voltooiing van het studiebezoek in week 8 zetten de deelnemers de behandeling met open-label UX007 op het dosisniveau van 35% voort gedurende nog eens 44 weken (week 8-52). |
orale vloeistof
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers die gerandomiseerd zijn om placebo te krijgen, gaan een dosistitratieperiode van 2 weken in om een behandeling met het studiegeneesmiddel te bereiken die tot 35% van de totale dagelijkse calorieën of tot het maximaal getolereerde dosisniveau omvat en gedurende 6 weken op het totale dagelijkse caloriedosisniveau van 35% wordt gehouden. behandelperiode. Na afronding van het studiebezoek in week 8 zetten deelnemers aan de placebo de behandeling met open-label UX007 op het dosisniveau van 35% voort gedurende nog eens 44 weken (week 8-52). |
orale vloeistof
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Procentuele vermindering van baseline tot week 8 in frequentie van totale aanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Vermindering van baseline tot week 8 in frequentie van aanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken): waarneembare aanvallen gemeten gedurende 6 weken na titratie van 2 weken door middel van dagboek en afwezigheidsaanvallen gemeten gedurende de nacht door EEG.
Waarneembare aanvallen uit het dagboek zijn onder meer gegeneraliseerde tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonische, gegeneraliseerde clonische, gegeneraliseerde atonische, partiële/focale met secundaire generalisatie, myoclonische, myoclonische (astatische) atonische, myoclonische tonische, complexe partiële/focale, enkelvoudige partiële/focale motor, eenvoudig gedeeltelijk/focaal sensorisch en eenvoudig gedeeltelijk/focaal psychologisch.
Afwezigheidsaanvallen van EEG omvatten afwezigheid wakker (>=10 sec), afwezigheid slaap (>=10 sec), onbepaalde afwezigheid wakker (3-10 sec) en onbepaalde afwezigheid slaap (3-10 sec).
Een negatieve waarde geeft een toename in frequentie aan.
|
Basislijn, week 8
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige TEAE's en stopzettingen als gevolg van TEAE's tijdens de placebogecontroleerde periode
Tijdsspanne: Week 0 t/m 8
|
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd.
Een ernstige bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking of vermoedelijke bijwerking die bij welke dosis dan ook resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen normale levensfuncties uit te voeren, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een belangrijke medische gebeurtenis die de proefpersoon in gevaar kan hebben gebracht en mogelijk medische of chirurgische interventie vereist heeft om een van de in de definitie vermelde uitkomsten te voorkomen.
Een AE werd als een TEAE beschouwd als deze optrad of in ernst verergerde op of na de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Een bijwerking werd beschouwd als een optredende bijwerking van UX007 als deze optrad of in ernst verergerde op of na de eerste datum van de eerste dosis van UX007 tijdens het onderzoek.
|
Week 0 t/m 8
|
|
Aantal deelnemers met TEAE's, ernstige TEAE's en stopzettingen vanwege TEAE's tijdens de verlengingsperiode
Tijdsspanne: Week 9 tot 52 plus 30 dagen
|
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval, al dan niet beschouwd als drugsgerelateerd.
Een ernstige bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking of vermoedelijke bijwerking die bij welke dosis dan ook resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen normale levensfuncties uit te voeren, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een belangrijke medische gebeurtenis die de proefpersoon in gevaar kan hebben gebracht en mogelijk medische of chirurgische interventie vereist heeft om een van de in de definitie vermelde uitkomsten te voorkomen.
Een AE werd als een TEAE beschouwd als deze optrad of in ernst verergerde op of na de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Een bijwerking werd beschouwd als een optredende bijwerking van UX007 als deze optrad of in ernst verergerde op of na de eerste datum van de eerste dosis van UX007 tijdens het onderzoek.
|
Week 9 tot 52 plus 30 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Procentuele vermindering van baseline tot week 8 in frequentie van waarneembare aanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Vermindering vanaf baseline tot week 8 van de frequentie van aanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken): waarneembare aanvallen gemeten gedurende 6 weken na 2 weken titratie per dagboek.
Waarneembare aanvallen uit het dagboek zijn onder meer gegeneraliseerde tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonische, gegeneraliseerde clonische, gegeneraliseerde atonische, partiële/focale met secundaire generalisatie, myoclonische, myoclonische (astatische) atonische, myoclonische tonische, complexe partiële/focale, enkelvoudige partiële/focale motor, eenvoudig gedeeltelijk/focaal sensorisch en eenvoudig gedeeltelijk/focaal psychologisch.
Een negatieve waarde geeft een toename in frequentie aan.
|
Basislijn, week 8
|
|
Percentage vermindering van baseline tot week 8 in frequentie van afwezigheidsaanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Afname vanaf baseline tot week 8 in frequentie van absentie-aanvallen, 's nachts gemeten door EEG.
Afwezigheidsaanvallen van EEG omvatten afwezigheid wakker (>=10 sec), afwezigheid slaap (>=10 sec), onbepaalde afwezigheid wakker (3-10 sec) en onbepaalde afwezigheid slaap (3-10 sec).
Een negatieve waarde geeft een toename in frequentie aan.
|
Basislijn, week 8
|
|
Percentage deelnemers met ten minste 50% vermindering van baseline tot week 8 in frequentie van totale aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Epileptische respons, gedefinieerd als het percentage deelnemers met ten minste 50% vermindering van randomisatie tot week 8 in frequentie van totale aanvallen.
Inclusief waarneembare gegeneraliseerde en partieel beginnende aanvallen gemeten gedurende 6 weken door middel van dagboek en absentie-aanvallen gemeten gedurende de nacht door EEG.
Waarneembare aanvallen uit het dagboek zijn onder meer gegeneraliseerde tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonische, gegeneraliseerde clonische, gegeneraliseerde atonische, partiële/focale met secundaire generalisatie, myoclonische, myoclonische (astatische) atonische, myoclonische tonische, complexe partiële/focale, enkelvoudige partiële/focale motor, eenvoudig gedeeltelijk/focaal sensorisch en eenvoudig gedeeltelijk/focaal psychologisch.
Afwezigheidsaanvallen van EEG omvatten afwezigheid wakker (>=10 sec), afwezigheid slaap (>=10 sec), onbepaalde afwezigheid wakker (3-10 sec) en onbepaalde afwezigheid slaap (3-10 sec).
|
Basislijn, week 8
|
|
Percentage deelnemers met ten minste 50% vermindering van baseline tot week 8 in frequentie van waarneembare aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Waarneembare aanvalsrespons, gedefinieerd als het percentage deelnemers met ten minste 50% vermindering van randomisatie tot week 8 in frequentie van waarneembare aanvallen.
Waarneembare aanvallen uit het dagboek zijn onder meer gegeneraliseerde tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonische, gegeneraliseerde clonische, gegeneraliseerde atonische, partiële/focale met secundaire generalisatie, myoclonische, myoclonische (astatische) atonische, myoclonische tonische, complexe partiële/focale, enkelvoudige partiële/focale motor, eenvoudig gedeeltelijk/focaal sensorisch en eenvoudig gedeeltelijk/focaal psychologisch.
|
Basislijn, week 8
|
|
Percentage deelnemers met ten minste 50% vermindering van baseline tot week 8 in frequentie van afwezigheid Aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Absence-aanvalsrespons, gedefinieerd als het percentage deelnemers met ten minste 50% vermindering van randomisatie tot week 8 in frequentie van absentie-aanvallen.
Afwezigheidsaanvallen van EEG omvatten afwezigheid wakker (>=10 sec), afwezigheid slaap (>=10 sec), onbepaalde afwezigheid wakker (3-10 sec) en onbepaalde afwezigheid slaap (3-10 sec).
|
Basislijn, week 8
|
|
Verandering van basislijn naar week 8 in Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), reactietijd (RTI) scores, gegeneraliseerde schattingsvergelijking (GEE)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
CANTAB meet de neuropsychologische functie met behulp van een gestandaardiseerde, gecomputeriseerde reeks tests die zijn ontworpen om visueel geheugen, werkgeheugen, nieuw leren en reactietijd te beoordelen.
RTI Eenvoudige keuze reactietijd standaarddeviatie (RTISRTSD) beoordeelt het cognitieve domein van aandacht, met scores op een continu bereik van 0 tot 5000; lagere scores duiden op een betere functie.
RTI mediaan eenvoudige keuze reactietijd (RTIMDSRT) beoordeelt het cognitieve domein van reactietijd, met scores op een continu bereik van 100 tot 5100; lagere scores duiden op een betere functie.
RTI mediane 5-keuze reactietijd (RTIMDFRT) beoordeelt het cognitieve domein van reactietijd, met scores op een continu bereik van 100 tot 5100; lagere scores duiden op een betere functie.
GEE statistisch model.
|
Basislijn, week 8
|
|
Verandering van baseline naar week 8 in CANTAB, Paired Associates Learning (PAL) Scores, GEE
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
CANTAB meet de neuropsychologische functie met behulp van een gestandaardiseerde, gecomputeriseerde reeks tests die zijn ontworpen om visueel geheugen, werkgeheugen, nieuw leren en reactietijd te beoordelen.
PAL totale fouten aangepast (PALTEA) beoordeelt het cognitieve domein van episodisch geheugen/nieuw leren, met scores op een discrete, ordinale schaal van 0 tot 137; lagere scores duiden op een betere functie.
PAL first trial memory score (PALFTMS) beoordeelt het cognitieve domein van episodisch geheugen, met scores op een discrete, ordinale schaal van 0 tot 27; hogere scores duiden op een betere functie.
GEE statistisch model.
|
Basislijn, week 8
|
|
Verandering van baseline naar week 8 in CANTAB, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
CANTAB meet de neuropsychologische functie met behulp van een gestandaardiseerde, gecomputeriseerde reeks tests die zijn ontworpen om visueel geheugen, werkgeheugen, nieuw leren en reactietijd te beoordelen.
SSP Span Length (SSPSLF) beoordeelt het cognitieve domein van sequentieel geheugen, met scores op een discrete, ordinale schaal van 2 tot 9; hogere scores duiden op een betere functie.
GEE statistisch model.
|
Basislijn, week 8
|
|
Verandering van baseline naar week 8 in CANTAB, Spatial Working Memory (SWM) Scores, GEE
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
CANTAB meet de neuropsychologische functie met behulp van een gestandaardiseerde, gecomputeriseerde reeks tests die zijn ontworpen om visueel geheugen, werkgeheugen, nieuw leren en reactietijd te beoordelen.
SWM between errors (SWMBE48) beoordeelt het cognitieve domein van het werkgeheugen, met scores op een discrete, ordinale schaal van 0 tot 360; lagere scores duiden op een betere functie.
SWM-strategie (SWMS68) beoordeelt het cognitieve domein van executieve functies/strategie, met scores op een discrete, ordinale schaal van 4 tot 28; lagere scores duiden op een betere functie.
GEE statistisch model.
|
Basislijn, week 8
|
|
Verandering van basislijn tot week 8 in afgelegde afstand (in meters) zoals gemeten door 6-minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Deelnemers kregen de instructie om gedurende 6 opeenvolgende minuten de lengte van een vooraf opgemeten parcours van 20-30 meter in een gang te lopen.
De totale afgelegde afstand (meters) in een periode van 6 minuten werd geregistreerd.
|
Basislijn, week 8
|
|
Verandering van basislijn tot week 8 in afgelegde afstand (in percentage voorspeld) zoals gemeten door 6MWT
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
Deelnemers kregen de instructie om gedurende 6 opeenvolgende minuten de lengte van een vooraf opgemeten parcours van 20-30 meter in een gang te lopen.
De totale afgelegde afstand (meters) in een periode van 6 minuten werd geregistreerd.
Het percentage van de voorspelde normale afgelegde afstand werd bepaald op basis van gepubliceerde normatieve gegevens.
|
Basislijn, week 8
|
|
Tijd (in minuten) tot begin van paroxismale exertionele dyskinesie (PED) zoals gemeten tijdens 6MWT in de tijd tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8
|
Voor de 6MWT kregen de proefpersonen de opdracht om gedurende 6 opeenvolgende minuten de lengte van een vooraf gemeten baan van 20-30 meter in een gang te lopen.
De totale afgelegde afstand (meters) in een periode van 6 minuten werd geregistreerd.
PED die tijdens de 6MWT optrad, werd beoordeeld.
(PED wordt gekenmerkt door voorbijgaande abnormale, onwillekeurige bewegingen die voornamelijk de benen en voeten aantasten, en meestal versneld door langdurige inspanning.)
|
Basislijn, week 4, week 8
|
|
Verandering van basislijn naar week 8 in de totale score van de grove motorische functie Maatregel-88 (GMFM-88).
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
|
De GMFM-88 is een gestandaardiseerde observatiemaatstaf voor vaardigheden die de volgende 5 domeinen omvat: liggen/rollen, zitten, kruipen/knielen, staan en lopen/rennen/springen. De GMFM-88-scores omvatten het volgende:
|
Basislijn, week 8
|
|
Procentuele vermindering van de basislijn in de loop van de tijd in frequentie van totale aanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 31
|
Vermindering van de frequentie van aanvallen in de loop van de tijd ten opzichte van de basislijn (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken): waarneembare aanvallen gemeten gedurende 6 weken na titratie van 2 weken door dagboek en afwezigheidsaanvallen gemeten gedurende de nacht door EEG.
Waarneembare aanvallen uit het dagboek zijn onder meer gegeneraliseerde tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonische, gegeneraliseerde clonische, gegeneraliseerde atonische, partiële/focale met secundaire generalisatie, myoclonische, myoclonische (astatische) atonische, myoclonische tonische, complexe partiële/focale, enkelvoudige partiële/focale motor, eenvoudig gedeeltelijk/focaal sensorisch en eenvoudig gedeeltelijk/focaal psychologisch.
Afwezigheidsaanvallen van EEG omvatten afwezigheid wakker (>=10 sec), afwezigheid slaap (>=10 sec), onbepaalde afwezigheid wakker (3-10 sec) en onbepaalde afwezigheid slaap (3-10 sec).
Een negatieve waarde geeft een toename in frequentie aan.
|
Basislijn, week 26, week 31
|
|
Procentuele vermindering van basislijn in de loop van de tijd in frequentie van waarneembare aanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 31, week 36, week 52
|
Vermindering van de frequentie van aanvallen in de loop van de tijd ten opzichte van de basislijn (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken): waarneembare aanvallen gemeten gedurende 6 weken na titratie van 2 weken volgens dagboek.
Waarneembare aanvallen uit het dagboek zijn onder meer gegeneraliseerde tonisch-clonische, gegeneraliseerde tonische, gegeneraliseerde clonische, gegeneraliseerde atonische, partiële/focale met secundaire generalisatie, myoclonische, myoclonische (astatische) atonische, myoclonische tonische, complexe partiële/focale, enkelvoudige partiële/focale motor, eenvoudig gedeeltelijk/focaal sensorisch en eenvoudig gedeeltelijk/focaal psychologisch.
Een negatieve waarde geeft een toename in frequentie aan.
|
Basislijn, week 26, week 31, week 36, week 52
|
|
Procentuele vermindering van de basislijn in de loop van de tijd in frequentie van afwezigheidsaanvallen (genormaliseerd naar een frequentie van 4 weken)
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 31
|
Afname vanaf baseline tot week 8 in frequentie van absentie-aanvallen, 's nachts gemeten door EEG.
Afwezigheidsaanvallen van EEG omvatten afwezigheid wakker (>=10 sec), afwezigheid slaap (>=10 sec), onbepaalde afwezigheid wakker (3-10 sec) en onbepaalde afwezigheid slaap (3-10 sec).
Een negatieve waarde geeft een toename in frequentie aan.
|
Basislijn, week 26, week 31
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 februari 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 september 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 september 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 oktober 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 november 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
25 november 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 juni 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 juni 2020
Laatst geverifieerd
1 juni 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- UX007G-CL201
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .