Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 triheptanoinu (UX007) pro léčbu syndromu nedostatku glukózového transportéru typu 1 (Glut1 DS)

8. června 2020 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelní skupinou k posouzení bezpečnosti a účinnosti UX007 u subjektů se syndromem deficitu glukózového transportéru typu 1

Primárními cíli studie je vyhodnotit účinnost UX007 ve srovnání s placebem měřenou snížením frekvence záchvatů od randomizace do 8. týdne a vyhodnotit bezpečnost UX007 prostřednictvím četnosti nežádoucích příhod (AE), laboratorních hodnot a elektrokardiogramu. (EKG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Francie
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, Francie, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Itálie
      • Genova, Itálie
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
        • Sheba University Medical Center
  • Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • Newcastle University
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Glut1 DS potvrzena mutací SLC2A1
  2. Muži a ženy ve věku alespoň 1 roku v době informovaného souhlasu
  3. Průměr alespoň 2 pozorovatelných záchvatů (generalizované nebo parciální [jednoduché parciální motorické, komplexní parciální, absence nebo sekundárně generalizované záchvaty) za 4 týdny za posledních 24 týdnů, podle zprávy subjektu nebo pečovatele
  4. Nejméně 2 pozorovatelné záchvaty (generalizované nebo parciální [jednoduché parciální motorické, komplexní parciální nebo sekundárně generalizované záchvaty) za 4 týdny během základního období, bez 3týdenního období bez záchvatů během základního období NEBO záchvaty absence dokumentované na Screeningový elektroencefalogram (EEG)
  5. Pokračování v záchvatech navzdory předchozímu nebo současnému užívání alespoň 1 antiepileptika (AED)
  6. Povoleno být na až 3 souběžných AED, u kterých musí být stabilní dávka alespoň 2 týdny před začátkem screeningu a předpokládá se, že dávka zůstane stabilní až do konce 8týdenního, placebem kontrolovaného léčebného období
  7. Nesplňuje nebo plně nevyhovuje předepsanému dietnímu plánu (např. KD)
  8. Plazmatická hladina beta-hydroxybutyrátu (BHB) ≤ 1 mmol/l (bez hladovění) při screeningu
  9. Poskytněte písemný nebo ústní souhlas (pokud je to možné) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem
  10. Podle názoru zkoušejícího musí být ochoten a schopen dokončit všechny aspekty studie, dodržet přesné vyplnění deníku záchvatů a pravděpodobně dokončit 8týdenní placebem kontrolované období léčby
  11. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při Screeningu, musí být ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce a během studie podstoupit další těhotenské testy. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které nedosáhly menarche, měly úplnou hysterektomii, byly v menopauze alespoň dva roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň jeden rok před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  1. Hladiny sérové ​​alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) přesahující trojnásobek horní hranice normálu při screeningu
  2. Jakákoli známá přecitlivělost na triheptanoin nebo světlicový olej, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  3. Předchozí použití triheptanoinu během 30 dnů před screeningem
  4. Historie nebo současné sebevražedné myšlenky, chování a/nebo pokusy
  5. Těhotné a/nebo kojené dítě při screeningu
  6. Účastníci, kteří nechtějí nebo nemohou přestat užívat zakázaný lék nebo jinou látku, která může zmást cíle studie
  7. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo doplňku, včetně oleje se středně dlouhým řetězcem triglyceridů [MCT]) během 30 dnů před screeningem nebo kdykoli během studie
  8. Má stav takové závažnosti a ostrosti, podle názoru zkoušejícího, že vyžaduje okamžitý chirurgický zákrok nebo jinou léčbu
  9. Má souběžné onemocnění nebo stav nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie, nebo by narušovaly účast ve studii nebo vnášejí další bezpečnostní obavy (např. diabetes mellitus, jiné souběžné neurologické nebo psychiatrické poruchy)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: UX007

Účastníci randomizovaní pro příjem UX007 vstoupí do 2týdenního období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím až 35 % celkových denních kalorií nebo na maximální tolerovanou úroveň dávky a udrželi se na úrovni 35 % celkové denní dávky kalorií po dobu 6 týdnů období léčby.

Po dokončení návštěvy studie v týdnu 8 účastníci pokračují v léčbě otevřeným přípravkem UX007 v 35% hladině dávky po dobu dalších 44 týdnů (týdny 8-52).
Lék: UX007
perorální tekutina
Ostatní jména:
  • Olej C7
  • triheptanoin
  • glyceroltriheptanoát
  • glycerol trienanthate
  • 1,2,3-trienanthoylglycerol
  • trianthin
  • 2,3-di(heptanoyloxy)propylheptanoát
Komparátor placeba: Placebo

Účastníci randomizovaní k podávání placeba vstoupí do 2týdenního období titrace dávky, aby dosáhli léčby studovaným lékem zahrnujícím až 35 % celkových denních kalorií nebo na maximální tolerovanou úroveň dávky a udrželi se na úrovni 35 % celkové denní dávky kalorií po dobu 6 týdnů období léčby.

Po dokončení návštěvy studie v týdnu 8 pokračují účastníci placeba v léčbě otevřeným UX007 v 35% hladině dávky po dobu dalších 44 týdnů (týdny 8-52).
Lék: Placebo
perorální tekutina

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní snížení četnosti celkových záchvatů od výchozího stavu do 8. týdne (normalizováno na 4týdenní frekvenci)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Snížení frekvence záchvatů od výchozí hodnoty do 8. týdne (normalizováno na 4týdenní frekvenci): pozorovatelné záchvaty měřené po dobu 6 týdnů po 2týdenní titraci pomocí deníku a nepřítomné záchvaty měřené přes noc pomocí EEG. Mezi pozorovatelné záchvaty z deníku patří generalizované tonicko-klonické, generalizované tonické, generalizované klonické, generalizované atonické, parciální/fokální se sekundární generalizací, myoklonické, myoklonické (astatické) atonické, myoklonické tonické, komplexní parciální/fokální, jednoduché parciální/fokální motorické, jednoduché částečné/ohniskové smyslové a jednoduché částečné/ohniskové psychologické. Absenční záchvaty z EEG zahrnují nepřítomnost bdělosti (>=10 sekund), nepřítomný spánek (>=10 sekund), neurčitou nepřítomnost bdělosti (3-10 sekund) a neurčitou nepřítomnost spánku (3-10 sekund). Záporná hodnota znamená zvýšení frekvence.
Výchozí stav, týden 8
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE a přerušeními léčby kvůli TEAE během období kontrolovaného placebem
Časové okno: Týdny 0 až 8
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, ať už je považována za související s lékem či nikoli. Závažná AE byla definována jako AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která při jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti k provádění normálních životních funkcí, vrozené anomálie/vrozené vady nebo důležité zdravotní události, která mohla ohrozit subjekt a mohla vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z následků uvedených v definici. AE byl považován za TEAE, pokud k němu došlo nebo se jeho závažnost zhoršila v den nebo po datu první dávky studovaného léku. AE byla považována za nežádoucí příhodu vznikající po UX007, pokud se vyskytla nebo se její závažnost zhoršila v den nebo po prvním datu první dávky UX007 během studie.
Týdny 0 až 8
Počet účastníků s TEAE, závažnými TEAE a přerušeními kvůli TEAE během období prodloužení
Časové okno: Týdny 9 až 52 plus 30 dní
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je považována za související s drogou či nikoli. Závažná AE byla definována jako AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která při jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti k provádění normálních životních funkcí, vrozené anomálie/vrozené vady nebo důležité zdravotní události, která mohla ohrozit subjekt a mohla vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z následků uvedených v definici. AE byl považován za TEAE, pokud k němu došlo nebo se jeho závažnost zhoršila v den nebo po datu první dávky studovaného léku. AE byla považována za nežádoucí příhodu vznikající po UX007, pokud se vyskytla nebo se její závažnost zhoršila v den nebo po prvním datu první dávky UX007 během studie.
Týdny 9 až 52 plus 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní snížení frekvence pozorovatelných záchvatů od výchozího stavu do 8. týdne (normalizováno na 4týdenní frekvenci)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Snížení frekvence záchvatů od výchozího stavu do 8. týdne (normalizováno na 4týdenní frekvenci): pozorovatelné záchvaty měřené po dobu 6 týdnů po 2týdenní titraci pomocí deníku. Mezi pozorovatelné záchvaty z deníku patří generalizované tonicko-klonické, generalizované tonické, generalizované klonické, generalizované atonické, parciální/fokální se sekundární generalizací, myoklonické, myoklonické (astatické) atonické, myoklonické tonické, komplexní parciální/fokální, jednoduché parciální/fokální motorické, jednoduché částečné/ohniskové smyslové a jednoduché částečné/ohniskové psychologické. Záporná hodnota znamená zvýšení frekvence.
Výchozí stav, týden 8
Procentní snížení četnosti záchvatů absence od výchozího stavu do 8. týdne (normalizováno na 4týdenní frekvenci)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Snížení frekvence nepřítomných záchvatů od výchozího stavu do týdne 8 měřené přes noc pomocí EEG. Absenční záchvaty z EEG zahrnují nepřítomnost bdělosti (>=10 sekund), nepřítomný spánek (>=10 sekund), neurčitou nepřítomnost bdělosti (3-10 sekund) a neurčitou nepřítomnost spánku (3-10 sekund). Záporná hodnota znamená zvýšení frekvence.
Výchozí stav, týden 8
Procento účastníků s alespoň 50% snížením četnosti celkových záchvatů od výchozího stavu do 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Odpověď na záchvaty, definovaná jako procento účastníků s alespoň 50% snížením frekvence celkových záchvatů od randomizace do 8. týdne. Zahrnuje pozorovatelné generalizované a parciální záchvaty měřené po dobu 6 týdnů deníkem a nepřítomné záchvaty měřené přes noc pomocí EEG. Mezi pozorovatelné záchvaty z deníku patří generalizované tonicko-klonické, generalizované tonické, generalizované klonické, generalizované atonické, parciální/fokální se sekundární generalizací, myoklonické, myoklonické (astatické) atonické, myoklonické tonické, komplexní parciální/fokální, jednoduché parciální/fokální motorické, jednoduché částečné/ohniskové smyslové a jednoduché částečné/ohniskové psychologické. Absenční záchvaty z EEG zahrnují nepřítomnost bdělosti (>=10 sekund), nepřítomný spánek (>=10 sekund), neurčitou nepřítomnost bdělosti (3-10 sekund) a neurčitou nepřítomnost spánku (3-10 sekund).
Výchozí stav, týden 8
Procento účastníků s alespoň 50% snížením frekvence pozorovatelných záchvatů od výchozího stavu do 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Pozorovatelná odpověď na záchvaty, definovaná jako procento účastníků s alespoň 50% snížením frekvence pozorovatelných záchvatů od randomizace do 8. týdne. Mezi pozorovatelné záchvaty z deníku patří generalizované tonicko-klonické, generalizované tonické, generalizované klonické, generalizované atonické, parciální/fokální se sekundární generalizací, myoklonické, myoklonické (astatické) atonické, myoklonické tonické, komplexní parciální/fokální, jednoduché parciální/fokální motorické, jednoduché částečné/ohniskové smyslové a jednoduché částečné/ohniskové psychologické.
Výchozí stav, týden 8
Procento účastníků s alespoň 50% snížením frekvence záchvatů absencí od výchozího stavu do 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Odpověď na záchvaty při absenci, definovaná jako procento účastníků s alespoň 50% snížením frekvence záchvatů při absenci od randomizace do 8. týdne. Absenční záchvaty z EEG zahrnují nepřítomnost bdělosti (>=10 sekund), nepřítomný spánek (>=10 sekund), neurčitou nepřítomnost bdělosti (3-10 sekund) a neurčitou nepřítomnost spánku (3-10 sekund).
Výchozí stav, týden 8
Změna ze základního stavu na 8. týden v Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), skóre reakční doby (RTI), zobecněná odhadovací rovnice (GEE)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. RTI Standardní odchylka reakční doby jednoduché volby (RTISRTSD) hodnotí kognitivní doménu pozornosti se skóre v nepřetržitém rozsahu od 0 do 5000; nižší skóre značí lepší funkci. RTI střední reakční doba jednoduché volby (RTIMDSRT) hodnotí kognitivní doménu reakční doby se skóre v nepřetržitém rozsahu od 100 do 5100; nižší skóre značí lepší funkci. Medián RTI reakční doby s 5 volbami (RTIMDFRT) hodnotí kognitivní doménu reakční doby se skóre v nepřetržitém rozsahu od 100 do 5100; nižší skóre značí lepší funkci. GEE statistický model.
Výchozí stav, týden 8
Změna ze základního stavu na 8. týden v CANTAB, skóre PAL (Paired Associates Learning), GEE
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. PAL celkové chyby upravené (PALTEA) hodnotí kognitivní doménu epizodické paměti/nového učení se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 0 do 137; nižší skóre značí lepší funkci. Paměťové skóre prvního pokusu PAL (PALFTMS) hodnotí kognitivní doménu epizodické paměti se skóre na diskrétní ordinální stupnici od 0 do 27; vyšší skóre znamená lepší funkci. GEE statistický model.
Výchozí stav, týden 8
Změna ze základního stavu na týden 8 v CANTAB, skóre délky rozpětí prostorového rozpětí (SSP), GEE
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. SSP Span Length (SSPSLF) hodnotí kognitivní doménu sekvenční paměti se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 2 do 9; vyšší skóre znamená lepší funkci. GEE statistický model.
Výchozí stav, týden 8
Změna ze základního stavu na týden 8 v CANTAB, skóre prostorové pracovní paměti (SWM), GEE
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. SWM mezi chybami (SWMBE48) hodnotí kognitivní doménu pracovní paměti se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 0 do 360; nižší skóre značí lepší funkci. Strategie SWM (SWMS68) hodnotí kognitivní doménu exekutivní funkce/strategie se skóre na diskrétní, ordinální škále od 4 do 28; nižší skóre značí lepší funkci. GEE statistický model.
Výchozí stav, týden 8
Změna ujeté vzdálenosti (v metrech) měřené 6minutovým testem chůze (6MWT) ze základní linie na týden 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Účastníci byli instruováni, aby 6 po sobě jdoucích minut šli v chodbě po délce předem změřené 20-30 metrové trati. Byla zaznamenána celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut.
Výchozí stav, týden 8
Změna z výchozího stavu na týden 8 v ujeté vzdálenosti (v procentech předpokládaných) měřeno 6MWT
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Účastníci byli instruováni, aby 6 po sobě jdoucích minut šli v chodbě po délce předem změřené 20-30 metrové trati. Byla zaznamenána celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut. Procento předpokládané normální ušlé vzdálenosti bylo stanoveno na základě publikovaných normativních dat.
Výchozí stav, týden 8
Čas (v minutách) do nástupu paroxysmální námahové dyskineze (PED) měřený během 6MWT v průběhu týdne 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 8
Pro 6MWT byly subjekty instruovány, aby šly po délce předem změřené 20-30 metrové tratě v chodbě po dobu 6 po sobě jdoucích minut. Byla zaznamenána celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut. Byla hodnocena PED vyskytující se během 6MWT. (PED je charakterizována přechodnými abnormálními, mimovolními pohyby, které primárně postihují nohy a chodidla a které jsou obvykle vyvolány prodlouženou námahou.)
Výchozí stav, týden 4, týden 8
Změna z výchozího stavu na týden 8 v celkovém hodnocení funkce hrubé motoriky-88 (GMFM-88)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8

GMFM-88 je standardizované pozorovací měřítko schopností, které zahrnuje následujících 5 domén: leh/kutálení se, sezení, plazení/klečení, stání a chůze/běh/skákání. Skóre GMFM-88 zahrnuje následující:

  • Lying & Rolling Score, rozsah 0-100 %, vyšší je lepší
  • Skóre v sedě, rozsah 0-100 %, vyšší je lepší
  • Skóre plazení a klečení, rozsah 0-100 %, vyšší je lepší
  • Stálé skóre, rozsah 0-100 %, vyšší je lepší
  • Skóre chůze, běhu a skákání, rozsah 0-100 %, vyšší je lepší
  • Celkové skóre = (součet 5 nad skóre) / 5, rozsah 0-100 %, vyšší je lepší.
Výchozí stav, týden 8
Procentní snížení četnosti celkových záchvatů oproti výchozí hodnotě v průběhu času (normalizováno na 4týdenní frekvenci)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 31
Snížení frekvence záchvatů od výchozí hodnoty v průběhu času (normalizováno na 4týdenní frekvenci): pozorovatelné záchvaty měřené po dobu 6 týdnů po 2týdenní titraci pomocí deníku a nepřítomné záchvaty měřené přes noc pomocí EEG. Mezi pozorovatelné záchvaty z deníku patří generalizované tonicko-klonické, generalizované tonické, generalizované klonické, generalizované atonické, parciální/fokální se sekundární generalizací, myoklonické, myoklonické (astatické) atonické, myoklonické tonické, komplexní parciální/fokální, jednoduché parciální/fokální motorické, jednoduché částečné/ohniskové smyslové a jednoduché částečné/ohniskové psychologické. Absenční záchvaty z EEG zahrnují nepřítomnost bdělosti (>=10 sekund), nepřítomný spánek (>=10 sekund), neurčitou nepřítomnost bdělosti (3-10 sekund) a neurčitou nepřítomnost spánku (3-10 sekund). Záporná hodnota znamená zvýšení frekvence.
Výchozí stav, týden 26, týden 31
Procentní snížení frekvence pozorovatelných záchvatů oproti výchozí hodnotě v průběhu času (normalizováno na 4týdenní frekvenci)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 31, týden 36, týden 52
Snížení frekvence záchvatů od výchozí hodnoty v průběhu času (normalizováno na 4týdenní frekvenci): pozorovatelné záchvaty měřené po dobu 6 týdnů po 2týdenní titraci pomocí deníku. Mezi pozorovatelné záchvaty z deníku patří generalizované tonicko-klonické, generalizované tonické, generalizované klonické, generalizované atonické, parciální/fokální se sekundární generalizací, myoklonické, myoklonické (astatické) atonické, myoklonické tonické, komplexní parciální/fokální, jednoduché parciální/fokální motorické, jednoduché částečné/ohniskové smyslové a jednoduché částečné/ohniskové psychologické. Záporná hodnota znamená zvýšení frekvence.
Výchozí stav, týden 26, týden 31, týden 36, týden 52
Procentuální snížení frekvence záchvatů absence v průběhu času (normalizováno na 4týdenní frekvenci)
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 31
Snížení frekvence nepřítomných záchvatů od výchozího stavu do týdne 8 měřené přes noc pomocí EEG. Absenční záchvaty z EEG zahrnují nepřítomnost bdělosti (>=10 sekund), nepřítomný spánek (>=10 sekund), neurčitou nepřítomnost bdělosti (3-10 sekund) a neurčitou nepřítomnost spánku (3-10 sekund). Záporná hodnota znamená zvýšení frekvence.
Výchozí stav, týden 26, týden 31

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

20. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

20. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

25. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX007G-CL201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom nedostatku glukózového transportéru typu 1 (Glut1 DS)

Klinické studie na UX007

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit