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Phase-2-Studie zu Triheptanoin (UX007) zur Behandlung des Glukosetransporter-Typ-1-Mangelsyndroms (Glut1 DS)

8. Juni 2020 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von UX007 bei Patienten mit Glukosetransporter-Typ-1-Mangelsyndrom

Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Wirksamkeit von UX007 im Vergleich zu Placebo, gemessen anhand der Verringerung der Anfallshäufigkeit von der Randomisierung bis Woche 8, und die Bewertung der Sicherheit von UX007 anhand der Rate unerwünschter Ereignisse (AE), Laborwerte und des Elektrokardiogramms (EKG).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Frankreich
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, Frankreich, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Sheba University Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Newcastle University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von Glut1 DS durch SLC2A1-Mutation bestätigt
  2. Männer und Frauen, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung mindestens 1 Jahr alt sind
  3. Durchschnittlich mindestens 2 beobachtbare Anfälle (generalisierte oder partielle Anfälle [einfache partielle motorische, komplexe partielle Anfälle, Abwesenheitsanfälle oder sekundär generalisierte Anfälle) in 4 Wochen in den letzten 24 Wochen, je nach Proband oder Bericht des Pflegepersonals
  4. Mindestens 2 beobachtbare Anfälle (generalisiert oder partiell auftretend [einfache partielle motorische, komplexe partielle oder sekundär generalisierte Anfälle) in 4 Wochen während des Basiszeitraums, ohne 3-wöchige anfallsfreie Periode während des Basiszeitraums ODER dokumentierte Abwesenheit von Anfällen Screening-Elektroenzephalogramm (EEG)
  5. Anhaltende Anfälle trotz vorheriger oder aktueller Einnahme von mindestens einem Antiepileptikum (AED)
  6. Die gleichzeitige Einnahme von bis zu 3 AEDs ist zulässig, deren Dosis mindestens 2 Wochen vor Beginn des Screenings stabil gewesen sein muss und deren Dosis voraussichtlich bis zum Ende des 8-wöchigen, placebokontrollierten Behandlungszeitraums stabil bleiben wird
  7. Nichteinhaltung oder Nichteinhaltung eines vorgeschriebenen Diätplans (z. B. KD)
  8. Plasmaspiegel von Beta-Hydroxybutyrat (BHB) ≤ 1 mmol/L (nicht nüchtern) beim Screening
  9. Erteilen Sie die schriftliche oder mündliche Zustimmung (wenn möglich) und die schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren eingeleitet werden
  10. Muss nach Ansicht des Prüfarztes bereit und in der Lage sein, alle Aspekte der Studie abzuschließen, das Anfallstagebuch genau zu führen und wahrscheinlich den 8-wöchigen, placebokontrollierten Behandlungszeitraum abzuschließen
  11. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben, bereit sein, eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden und sich während der Studie weiteren Schwangerschaftstests unterziehen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die die Menarche noch nicht erreicht haben, sich einer vollständigen Hysterektomie unterzogen haben, sich seit mindestens zwei Jahren in der Menopause befinden oder sich vor dem Screening mindestens ein Jahr lang einer Tubenligatur unterzogen haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT)- oder Aspartat-Aminotransferase (AST)-Spiegel, die das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts beim Screening überschreiten
  2. Jede bekannte Überempfindlichkeit gegen Triheptanoin oder Distelöl, die nach Einschätzung des Prüfers das Risiko für Nebenwirkungen erhöht
  3. Vorherige Anwendung von Triheptanoin innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  4. Vorgeschichte oder aktuelle Selbstmordgedanken, -verhalten und/oder -versuche
  5. Schwanger und/oder stillender Säugling beim Screening
  6. Teilnehmer, die nicht bereit oder in der Lage sind, die Einnahme eines verbotenen Medikaments oder einer anderen Substanz einzustellen, die die Studienziele beeinträchtigen könnte
  7. Verwendung eines Prüfpräparats (Arzneimittel oder Nahrungsergänzungsmittel, einschließlich mittelkettiges Triglyceridöl [MCT]) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie
  8. Der Zustand ist nach Ansicht des Untersuchers so schwerwiegend und akut, dass ein sofortiger chirurgischer Eingriff oder eine andere Behandlung erforderlich ist
  9. Liegt eine gleichzeitige Krankheit oder ein gleichzeitiger Zustand oder eine Laboranomalie vor, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer mangelhaften Therapietreue oder eines Abbruchs der Studie aussetzt oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde oder zusätzliche Sicherheitsbedenken mit sich bringt (z. B. Diabetes mellitus, andere gleichzeitig auftretende neurologische oder psychiatrische Erkrankungen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: UX007

Teilnehmer, die nach dem Zufallsprinzip UX007 erhalten, durchlaufen eine zweiwöchige Dosistitrationsphase, um eine Behandlung mit dem Studienmedikament zu erreichen, die bis zu 35 % der täglichen Gesamtkalorien oder die maximal tolerierte Dosis umfasst und sechs Wochen lang auf der täglichen Gesamtkaloriendosis von 35 % gehalten wird Behandlungsdauer.

Nach Abschluss des Studienbesuchs in Woche 8 setzen die Teilnehmer die Behandlung mit offenem UX007 in einer Dosis von 35 % für weitere 44 Wochen fort (Wochen 8–52).
Arzneimittel: UX007
orale Flüssigkeit
Andere Namen:
  • C7-Öl
  • Triheptanoin
  • Glycerintriheptanoat
  • Glycerintrienanthat
  • 1,2,3-Trienanthoylglycerin
  • Trienanthin
  • 2,3-Di(heptanoyloxy)propylheptanoat
Placebo-Komparator: Placebo

Teilnehmer, die nach dem Zufallsprinzip ein Placebo erhielten, durchlaufen eine zweiwöchige Dosistitrationsphase, um eine Behandlung mit dem Studienmedikament zu erreichen, die bis zu 35 % der täglichen Gesamtkalorien oder die maximal tolerierte Dosis umfasst und sechs Wochen lang auf der täglichen Gesamtkaloriendosis von 35 % gehalten wird Behandlungszeitraum.

Nach Abschluss des Studienbesuchs in Woche 8 setzen die Placebo-Teilnehmer die Behandlung mit offenem UX007 in einer Dosis von 35 % für weitere 44 Wochen fort (Woche 8–52).
Arzneimittel: Placebo
orale Flüssigkeit

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Verringerung der Häufigkeit aller Anfälle vom Ausgangswert bis zur 8. Woche (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Reduzierung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 8 (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate): beobachtbare Anfälle, gemessen über 6 Wochen nach 2-wöchiger Titration mittels Tagebuch und Abwesenheitsanfälle, gemessen über Nacht mittels EEG. Beobachtbare Anfälle aus dem Tagebuch umfassen generalisierte tonisch-klonische, generalisierte tonische, generalisierte klonische, generalisierte atonische, partielle/fokale mit sekundärer Generalisierung, myoklonische, myoklonische (astatische) atonische, myoklonische tonische, komplexe partielle/fokale, einfache partielle/fokale motorische Anfälle, einfach partielle/fokale sensorische und einfache partielle/fokale psychologische. Abwesenheitsanfälle im EEG umfassen Abwesenheit im Wachzustand (>= 10 Sek.), Abwesenheit im Schlaf (>= 10 Sek.), unbestimmte Abwesenheit im Wachzustand (3–10 Sek.) und unbestimmte Abwesenheit im Schlaf (3–10 Sek.). Ein negativer Wert zeigt einen Anstieg der Häufigkeit an.
Grundlinie, Woche 8
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und Abbrüchen aufgrund von TEAEs während des placebokontrollierten Zeitraums
Zeitfenster: Wochen 0 bis 8
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, unabhängig davon, ob es sich um ein arzneimittelbedingtes Ereignis handelt oder nicht. Ein schwerwiegendes UE wurde als UE oder vermutete Nebenwirkung definiert, die bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, ein lebensbedrohliches UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder erhebliche Beeinträchtigung der Fähigkeit zur Ausübung normaler Lebensfunktionen, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das das Subjekt möglicherweise gefährdet hat und möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erforderlich gemacht hat, um eines der in der Definition aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Ein UE wurde als TEAE betrachtet, wenn es am oder nach dem Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments auftrat oder sich in seiner Schwere verschlimmerte. Ein UE wurde als UX007-bedingtes unerwünschtes Ereignis angesehen, wenn es am oder nach dem ersten Datum der ersten UX007-Dosis während der Studie auftrat oder sich in seiner Schwere verschlimmerte.
Wochen 0 bis 8
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, schwerwiegenden TEAEs und Abbrüchen aufgrund von TEAEs während des Verlängerungszeitraums
Zeitfenster: Wochen 9 bis 52 plus 30 Tage
Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, unabhängig davon, ob es als drogenbedingt angesehen wurde oder nicht. Ein schwerwiegendes UE wurde als UE oder vermutete Nebenwirkung definiert, die bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, ein lebensbedrohliches UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder erhebliche Beeinträchtigung der Fähigkeit zur Ausübung normaler Lebensfunktionen, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das das Subjekt möglicherweise gefährdet hat und möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erforderlich gemacht hat, um eines der in der Definition aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Ein UE wurde als TEAE betrachtet, wenn es am oder nach dem Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments auftrat oder sich in seiner Schwere verschlimmerte. Ein UE wurde als UX007-bedingtes unerwünschtes Ereignis angesehen, wenn es am oder nach dem ersten Datum der ersten UX007-Dosis während der Studie auftrat oder sich in seiner Schwere verschlimmerte.
Wochen 9 bis 52 plus 30 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Verringerung der Häufigkeit beobachtbarer Anfälle vom Ausgangswert bis zur 8. Woche (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Verringerung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 8 (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate): beobachtbare Anfälle, gemessen über 6 Wochen nach 2-wöchiger Titration anhand eines Tagebuchs. Beobachtbare Anfälle aus dem Tagebuch umfassen generalisierte tonisch-klonische, generalisierte tonische, generalisierte klonische, generalisierte atonische, partielle/fokale mit sekundärer Generalisierung, myoklonische, myoklonische (astatische) atonische, myoklonische tonische, komplexe partielle/fokale, einfache partielle/fokale motorische Anfälle, einfach partielle/fokale sensorische und einfache partielle/fokale psychologische. Ein negativer Wert zeigt einen Anstieg der Häufigkeit an.
Grundlinie, Woche 8
Prozentuale Reduzierung der Häufigkeit von Abwesenheitsanfällen vom Ausgangswert bis zur 8. Woche (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Verringerung der Häufigkeit von Abwesenheitsanfällen, gemessen über Nacht mittels EEG, vom Ausgangswert bis zur 8. Woche. Abwesenheitsanfälle im EEG umfassen Abwesenheit im Wachzustand (>= 10 Sek.), Abwesenheit im Schlaf (>= 10 Sek.), unbestimmte Abwesenheit im Wachzustand (3–10 Sek.) und unbestimmte Abwesenheit im Schlaf (3–10 Sek.). Ein negativer Wert zeigt einen Anstieg der Häufigkeit an.
Grundlinie, Woche 8
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der Häufigkeit aller Anfälle um mindestens 50 % vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Anfallsreaktion, definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die Häufigkeit aller Anfälle seit der Randomisierung bis Woche 8 um mindestens 50 % zurückgegangen ist. Beinhaltet beobachtbare generalisierte und partielle Anfälle, die über einen Zeitraum von 6 Wochen mittels Tagebuch gemessen wurden, sowie Abwesenheitsanfälle, die über Nacht mittels EEG gemessen wurden. Beobachtbare Anfälle aus dem Tagebuch umfassen generalisierte tonisch-klonische, generalisierte tonische, generalisierte klonische, generalisierte atonische, partielle/fokale mit sekundärer Generalisierung, myoklonische, myoklonische (astatische) atonische, myoklonische tonische, komplexe partielle/fokale, einfache partielle/fokale motorische Anfälle, einfach partielle/fokale sensorische und einfache partielle/fokale psychologische. Abwesenheitsanfälle im EEG umfassen Abwesenheit im Wachzustand (>= 10 Sek.), Abwesenheit im Schlaf (>= 10 Sek.), unbestimmte Abwesenheit im Wachzustand (3–10 Sek.) und unbestimmte Abwesenheit im Schlaf (3–10 Sek.).
Grundlinie, Woche 8
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der Häufigkeit beobachtbarer Anfälle um mindestens 50 % vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Beobachtbare Anfallsreaktion, definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die Häufigkeit beobachtbarer Anfälle seit der Randomisierung bis Woche 8 um mindestens 50 % zurückgegangen ist. Beobachtbare Anfälle aus dem Tagebuch umfassen generalisierte tonisch-klonische, generalisierte tonische, generalisierte klonische, generalisierte atonische, partielle/fokale mit sekundärer Generalisierung, myoklonische, myoklonische (astatische) atonische, myoklonische tonische, komplexe partielle/fokale, einfache partielle/fokale motorische Anfälle, einfach partielle/fokale sensorische und einfache partielle/fokale psychologische.
Grundlinie, Woche 8
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der Häufigkeit von Abwesenheitsanfällen um mindestens 50 % vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Reaktion auf Abwesenheitsanfälle, definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die Häufigkeit von Abwesenheitsanfällen seit der Randomisierung bis Woche 8 um mindestens 50 % zurückgegangen ist. Abwesenheitsanfälle im EEG umfassen Abwesenheit im Wachzustand (>= 10 Sek.), Abwesenheit im Schlaf (>= 10 Sek.), unbestimmte Abwesenheit im Wachzustand (3–10 Sek.) und unbestimmte Abwesenheit im Schlaf (3–10 Sek.).
Grundlinie, Woche 8
Änderung vom Ausgangswert zu Woche 8 im Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), Reaktionszeit-Scores (RTI), Generalized Estimating Equation (GEE)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testreihe zur Beurteilung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des Neulernens und der Reaktionszeit. Die Standardabweichung der RTI-Simple-Choice-Reaktionszeit (RTISRTSD) bewertet den kognitiven Bereich der Aufmerksamkeit mit Werten in einem kontinuierlichen Bereich von 0 bis 5000; Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Die RTI-Median-Simple-Choice-Reaktionszeit (RTIMDSRT) bewertet den kognitiven Bereich der Reaktionszeit mit Werten in einem kontinuierlichen Bereich von 100 bis 5100; Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Die mittlere 5-Wahl-Reaktionszeit des RTI (RTIMDFRT) bewertet den kognitiven Bereich der Reaktionszeit mit Werten in einem kontinuierlichen Bereich von 100 bis 5100; Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Statistisches GEE-Modell.
Grundlinie, Woche 8
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 8 in CANTAB, Paired Associates Learning (PAL) Scores, GEE
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testreihe zur Beurteilung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des Neulernens und der Reaktionszeit. PAL Total Errors Adjusted (PALTEA) bewertet den kognitiven Bereich des episodischen Gedächtnisses/neuen Lernens mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 0 bis 137; Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Der PAL First Trial Memory Score (PALFTMS) bewertet den kognitiven Bereich des episodischen Gedächtnisses mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 0 bis 27; Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Statistisches GEE-Modell.
Grundlinie, Woche 8
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 8 in CANTAB, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testreihe zur Beurteilung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des Neulernens und der Reaktionszeit. SSP Span Length (SSPSLF) bewertet den kognitiven Bereich des sequentiellen Gedächtnisses mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 2 bis 9; Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Statistisches GEE-Modell.
Grundlinie, Woche 8
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 8 in CANTAB, Spatial Working Memory (SWM) Scores, GEE
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testreihe zur Beurteilung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des Neulernens und der Reaktionszeit. SWM zwischen Fehlern (SWMBE48) bewertet den kognitiven Bereich des Arbeitsgedächtnisses mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 0 bis 360; Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Die SWM-Strategie (SWMS68) bewertet den kognitiven Bereich der Führungsfunktion/-strategie mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 4 bis 28; Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Statistisches GEE-Modell.
Grundlinie, Woche 8
Änderung der zurückgelegten Distanz (in Metern) vom Ausgangswert bis zur 8. Woche, gemessen mit dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Die Teilnehmer wurden angewiesen, sechs Minuten hintereinander die Länge einer vorab abgemessenen Strecke von 20 bis 30 Metern in einem Flur zu absolvieren. Die in einem Zeitraum von 6 Minuten zurückgelegte Gesamtstrecke (Meter) wurde aufgezeichnet.
Grundlinie, Woche 8
Änderung der zurückgelegten Distanz vom Ausgangswert bis zur 8. Woche (in vorhergesagten Prozent), gemessen mit 6 MWT
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Die Teilnehmer wurden angewiesen, sechs Minuten hintereinander die Länge einer vorab abgemessenen Strecke von 20 bis 30 Metern in einem Flur zu absolvieren. Die in einem Zeitraum von 6 Minuten zurückgelegte Gesamtstrecke (Meter) wurde aufgezeichnet. Der Prozentsatz der vorhergesagten normalen zurückgelegten Strecke wurde auf der Grundlage veröffentlichter normativer Daten ermittelt.
Grundlinie, Woche 8
Zeit (in Minuten) bis zum Auftreten einer paroxysmalen Belastungsdyskinesie (PED), gemessen während 6 MWT über die Zeit bis Woche 8
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 8
Für den 6MWT wurden die Probanden angewiesen, sechs Minuten hintereinander die Länge einer zuvor abgemessenen Strecke von 20 bis 30 Metern in einem Flur zu laufen. Die in einem Zeitraum von 6 Minuten zurückgelegte Gesamtstrecke (Meter) wurde aufgezeichnet. Die während des 6MWT auftretende PED wurde bewertet. (PED ist durch vorübergehende abnormale, unwillkürliche Bewegungen gekennzeichnet, die hauptsächlich die Beine und Füße betreffen und typischerweise durch längere Anstrengung ausgelöst werden.)
Ausgangswert, Woche 4, Woche 8
Änderung der Gesamtpunktzahl der grobmotorischen Funktion Measure-88 (GMFM-88) vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8

Der GMFM-88 ist ein standardisiertes Beobachtungsmaß für Fähigkeiten, das die folgenden fünf Bereiche umfasst: Liegen/Rollen, Sitzen, Krabbeln/Knien, Stehen und Gehen/Laufen/Springen. Die GMFM-88-Ergebnisse umfassen Folgendes:

  • Liege- und Rollpunktzahl, Bereich 0–100 %, je höher, desto besser
  • Sitzbewertung, Bereich 0–100 %, je höher, desto besser
  • Bewertung für Krabbeln und Knien, Bereich 0–100 %, je höher, desto besser
  • Standing Score, Bereich 0-100 %, je höher, desto besser
  • Bewertung beim Gehen, Laufen und Springen, Bereich 0–100 %, je höher, desto besser
  • Gesamtpunktzahl = (Summe der 5 oben genannten Bewertungen) / 5, Bereich 0–100 %, je höher, desto besser.
Grundlinie, Woche 8
Prozentuale Verringerung der Häufigkeit aller Anfälle im Zeitverlauf gegenüber dem Ausgangswert (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, Woche 31
Verringerung der Anfallshäufigkeit im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate): beobachtbare Anfälle, gemessen über 6 Wochen nach 2-wöchiger Titration mittels Tagebuch und Abwesenheitsanfälle, gemessen über Nacht mittels EEG. Beobachtbare Anfälle aus dem Tagebuch umfassen generalisierte tonisch-klonische, generalisierte tonische, generalisierte klonische, generalisierte atonische, partielle/fokale mit sekundärer Generalisierung, myoklonische, myoklonische (astatische) atonische, myoklonische tonische, komplexe partielle/fokale, einfache partielle/fokale motorische Anfälle, einfach partielle/fokale sensorische und einfache partielle/fokale psychologische. Abwesenheitsanfälle im EEG umfassen Abwesenheit im Wachzustand (>= 10 Sek.), Abwesenheit im Schlaf (>= 10 Sek.), unbestimmte Abwesenheit im Wachzustand (3–10 Sek.) und unbestimmte Abwesenheit im Schlaf (3–10 Sek.). Ein negativer Wert zeigt einen Anstieg der Häufigkeit an.
Ausgangswert, Woche 26, Woche 31
Prozentuale Verringerung der Häufigkeit beobachtbarer Anfälle im Zeitverlauf gegenüber dem Ausgangswert (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, Woche 31, Woche 36, Woche 52
Verringerung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate): beobachtbare Anfälle, gemessen über 6 Wochen nach 2-wöchiger Titration mittels Tagebuch. Beobachtbare Anfälle aus dem Tagebuch umfassen generalisierte tonisch-klonische, generalisierte tonische, generalisierte klonische, generalisierte atonische, partielle/fokale mit sekundärer Generalisierung, myoklonische, myoklonische (astatische) atonische, myoklonische tonische, komplexe partielle/fokale, einfache partielle/fokale motorische Anfälle, einfach partielle/fokale sensorische und einfache partielle/fokale psychologische. Ein negativer Wert zeigt einen Anstieg der Häufigkeit an.
Ausgangswert, Woche 26, Woche 31, Woche 36, Woche 52
Prozentuale Verringerung der Häufigkeit von Abwesenheitsanfällen im Zeitverlauf gegenüber dem Ausgangswert (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, Woche 31
Verringerung der Häufigkeit von Abwesenheitsanfällen, gemessen über Nacht mittels EEG, vom Ausgangswert bis zur 8. Woche. Abwesenheitsanfälle im EEG umfassen Abwesenheit im Wachzustand (>= 10 Sek.), Abwesenheit im Schlaf (>= 10 Sek.), unbestimmte Abwesenheit im Wachzustand (3–10 Sek.) und unbestimmte Abwesenheit im Schlaf (3–10 Sek.). Ein negativer Wert zeigt einen Anstieg der Häufigkeit an.
Ausgangswert, Woche 26, Woche 31

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. November 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX007G-CL201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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