Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af triheptanoin (UX007) til behandling af glucosetransportør type 1-mangelsyndrom (Glut1 DS)

8. juni 2020 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, parallel-gruppe, undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​UX007 hos forsøgspersoner med Glucose Transporter Type 1-mangelsyndrom

De primære mål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​UX007 sammenlignet med placebo målt ved reduktionen fra randomisering til uge 8 i hyppigheden af ​​anfald og at evaluere sikkerheden af ​​UX007 via uønskede hændelser (AE), laboratorieværdier og elektrokardiogram (EKG).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Newcastle University
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, Frankrig, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Sheba University Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Glut1 DS bekræftet af SLC2A1 mutation
  2. Mænd og kvinder er mindst 1 år gamle på tidspunktet for informeret samtykke
  3. Gennemsnit af mindst 2 observerbare anfald (generaliserede eller partielt debuterende [simpel partiel motorisk, komplekse partielle, fravær eller sekundært generaliserede anfald) i løbet af 4 uger i løbet af de sidste 24 uger, efter forsøgsperson eller plejepersonalerapport
  4. Mindst 2 observerbare anfald (generaliserede eller partielle anfald [enkle partielle motoriske, komplekse partielle eller sekundært generaliserede anfald) i løbet af 4 uger i basisperioden, uden en 3-ugers anfaldsfri periode i basisperioden ELLER fraværsanfald dokumenteret på Screening elektroencefalogram (EEG)
  5. Fortsætter med at få anfald på trods af tidligere eller aktuel brug af mindst 1 antiepileptika (AED)
  6. Tilladt at være på op til 3 samtidige AED'er, der skal have været stabile i dosis mindst 2 uger før begyndelsen af ​​screeningen og forventes at forblive stabile i dosis til slutningen af ​​den 8-ugers placebokontrollerede behandlingsperiode
  7. Ikke på eller ikke fuldt ud i overensstemmelse med en ordineret kostplan (f. KD)
  8. Plasmaniveau af beta-hydroxybutyrat (BHB) ≤ 1 mmol/L (ikke-fastende) ved screening
  9. Giv skriftligt eller mundtligt samtykke (hvis muligt) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer
  10. Skal efter investigators mening være villig og i stand til at fuldføre alle aspekter af undersøgelsen, overholde nøjagtig udfyldelse af anfaldsdagbogen og sandsynligvis gennemføre den 8 ugers placebokontrollerede behandlingsperiode
  11. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening, være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode og have yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der ikke har nået menarche, havde total hysterektomi, har været i overgangsalderen i mindst to år eller har haft tubal ligering mindst et år før screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Serum alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) niveauer overstiger 3 gange den øvre grænse for normal ved screening
  2. Enhver kendt overfølsomhed over for triheptanoin eller tidselolie, der efter investigatorens vurdering giver forsøgspersonen øget risiko for bivirkninger
  3. Før brug af triheptanoin inden for 30 dage før screening
  4. Historie om eller aktuelle selvmordstanker, adfærd og/eller forsøg
  5. Gravid og/eller ammer et spædbarn ved screening
  6. Deltagere, der er uvillige eller ude af stand til at stoppe brugen af ​​en forbudt medicin eller andet stof, der kan forvirre undersøgelsens mål
  7. Brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt (lægemiddel eller supplement, inklusive mediumkædet triglycerid [MCT] olie) inden for 30 dage før screening eller på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
  8. Har en tilstand af en sådan sværhedsgrad og skarphed, efter investigatorens mening, at den berettiger omgående kirurgisk indgreb eller anden behandling
  9. Har en samtidig sygdom eller tilstand eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen, eller ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller introducere yderligere sikkerhedsproblemer (f.eks. diabetes mellitus, andre samtidige neurologiske eller psykiatriske lidelser)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: UX007

Deltagere, der er randomiseret til at modtage UX007, går ind i en 2-ugers dosistitreringsperiode for at opnå undersøgelseslægemiddelbehandling, der omfatter op til 35 % af de samlede daglige kalorier eller til det maksimalt tolererede dosisniveau og fastholdes på det totale daglige kaloriedosisniveau på 35 % i en 6-ugers behandlingsperiode.

Efter afslutningen af ​​studiebesøget i uge 8 fortsætter deltagerne behandlingen med åbent UX007 ved 35 % dosisniveau i yderligere 44 uger (uge 8-52).
Medicin: UX007
oral væske
Andre navne:
  • C7 olie
  • triheptanoin
  • glycerol triheptanoat
  • glycerol trienanthat
  • 1, 2, 3-trienanthoylglycerol
  • trienanthin
  • 2,3-di(heptanoyloxy)propylheptanoat
Placebo komparator: Placebo

Deltagere, der er randomiseret til at modtage placebo, går ind i en 2-ugers dosistitreringsperiode for at opnå undersøgelseslægemiddelbehandling, der omfatter op til 35 % af de samlede daglige kalorier eller til det maksimalt tolererede dosisniveau og fastholdes på det totale daglige kaloriedosisniveau på 35 % i en 6-ugers behandlingsperiode.

Efter afslutningen af ​​studiebesøget i uge 8 fortsætter placebo-deltagere behandlingen med åbent UX007 ved 35 % dosisniveau i yderligere 44 uger (uge 8-52).
Medicin: Placebo
oral væske

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​totale anfald (normaliseret til en 4-ugers rate)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​anfald (normaliseret til en 4-ugers rate): observerbare anfald målt i 6 uger efter 2-ugers titrering ved dagbog og fraværsanfald målt natten over ved EEG. Observerbare anfald fra dagbogen omfatter generaliseret tonisk-klonisk, generaliseret tonisk, generaliseret klonisk, generaliseret atonisk, partiel/fokal med sekundær generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, kompleks partiel/fokal, simpel partiel/fokal motor, enkel partiel/fokal sensorisk, og simpel partiel/fokal psykologisk. Fraværsanfald fra EEG omfatter fravær vågen (>=10 sek), fraværssøvn (>=10 sek), ubestemt fravær vågen (3-10 sek) og ubestemt fraværssøvn (3-10 sek). En negativ værdi indikerer en stigning i frekvensen.
Baseline, uge ​​8
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og seponeringer på grund af TEAE'er i den placebokontrollerede periode
Tidsramme: Uge 0 til 8
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om den blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En alvorlig AE blev defineret som en AE eller formodet bivirkning, der ved enhver dosis resulterede i et af følgende udfald: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig uarbejdsdygtighed eller væsentlig forstyrrelse af evnen at udføre normale livsfunktioner, en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der kan have sat forsøgspersonen i fare og kan have krævet medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de udfald, der er anført i definitionen. En AE blev betragtet som en TEAE, hvis den opstod eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En AE blev betragtet som en UX007-emergent bivirkning, hvis den opstod eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter den første dato for første dosis af UX007 under undersøgelsen.
Uge 0 til 8
Antal deltagere med TEAE'er, alvorlige TEAE'er og afbrydelser på grund af TEAE'er i forlængelsesperioden
Tidsramme: Uge 9 til 52 plus 30 dage
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om den blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En alvorlig AE blev defineret som en AE eller formodet bivirkning, der ved enhver dosis resulterede i et af følgende udfald: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig uarbejdsdygtighed eller væsentlig forstyrrelse af evnen at udføre normale livsfunktioner, en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der kan have sat forsøgspersonen i fare og kan have krævet medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de udfald, der er anført i definitionen. En AE blev betragtet som en TEAE, hvis den opstod eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En AE blev betragtet som en UX007-emergent bivirkning, hvis den opstod eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter den første dato for første dosis af UX007 under undersøgelsen.
Uge 9 til 52 plus 30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​observerbare anfald (normaliseret til en 4-ugers rate)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​anfald (normaliseret til en 4-ugers rate): observerbare anfald målt i 6 uger efter 2-ugers titrering i dagbog. Observerbare anfald fra dagbogen omfatter generaliseret tonisk-klonisk, generaliseret tonisk, generaliseret klonisk, generaliseret atonisk, partiel/fokal med sekundær generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, kompleks partiel/fokal, simpel partiel/fokal motor, enkel partiel/fokal sensorisk, og simpel partiel/fokal psykologisk. En negativ værdi indikerer en stigning i frekvensen.
Baseline, uge ​​8
Procentvis reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​fraværsanfald (normaliseret til en 4-ugers rate)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​absenceanfald målt natten over ved EEG. Fraværsanfald fra EEG omfatter fravær vågen (>=10 sek), fraværssøvn (>=10 sek), ubestemt fravær vågen (3-10 sek) og ubestemt fraværssøvn (3-10 sek). En negativ værdi indikerer en stigning i frekvensen.
Baseline, uge ​​8
Procentdel af deltagere med mindst 50 % reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​samlede anfald
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Anfaldsrespons, defineret som procentdelen af ​​deltagere med mindst 50 % reduktion fra randomisering til uge 8 i hyppigheden af ​​totale anfald. Inkluderer observerbare generaliserede og partielle anfald målt i 6 uger ved dagbog og fraværsanfald målt natten over ved EEG. Observerbare anfald fra dagbogen omfatter generaliseret tonisk-klonisk, generaliseret tonisk, generaliseret klonisk, generaliseret atonisk, partiel/fokal med sekundær generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, kompleks partiel/fokal, simpel partiel/fokal motor, enkel partiel/fokal sensorisk, og simpel partiel/fokal psykologisk. Fraværsanfald fra EEG omfatter fravær vågen (>=10 sek), fraværssøvn (>=10 sek), ubestemt fravær vågen (3-10 sek) og ubestemt fraværssøvn (3-10 sek).
Baseline, uge ​​8
Procentdel af deltagere med mindst 50 % reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​observerbare anfald
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Observerbar anfaldsrespons, defineret som procentdelen af ​​deltagere med mindst 50 % reduktion fra randomisering til uge 8 i hyppigheden af ​​observerbare anfald. Observerbare anfald fra dagbogen omfatter generaliseret tonisk-klonisk, generaliseret tonisk, generaliseret klonisk, generaliseret atonisk, partiel/fokal med sekundær generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, kompleks partiel/fokal, simpel partiel/fokal motor, enkel partiel/fokal sensorisk, og simpel partiel/fokal psykologisk.
Baseline, uge ​​8
Procentdel af deltagere med mindst 50 % reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​fraværsanfald
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Fraværsanfaldsrespons, defineret som procentdelen af ​​deltagere med mindst 50 % reduktion fra randomisering til uge 8 i hyppigheden af ​​absenceanfald. Fraværsanfald fra EEG omfatter fravær vågen (>=10 sek), fraværssøvn (>=10 sek), ubestemt fravær vågen (3-10 sek) og ubestemt fraværssøvn (3-10 sek).
Baseline, uge ​​8
Skift fra baseline til uge 8 i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), Reaktionstid (RTI)-score, Generalized Estimating Equation (GEE)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
CANTAB måler neuropsykologisk funktion ved hjælp af et standardiseret, computerstyret batteri af test designet til at vurdere visuel hukommelse, arbejdshukommelse, ny indlæring og reaktionstid. RTI Simple choice reaktionstid standardafvigelse (RTISRTSD) vurderer det kognitive domæne af opmærksomhed, med score på et kontinuerligt område fra 0 til 5000; lavere score indikerer bedre funktion. RTI median simple choice-reaktionstid (RTIMDSRT) vurderer reaktionstidens kognitive domæne med score på et kontinuerligt område fra 100 til 5100; lavere score indikerer bedre funktion. RTI median 5-valgs reaktionstid (RTIMDFRT) vurderer det kognitive domæne af reaktionstid, med score på et kontinuerligt område fra 100 til 5100; lavere score indikerer bedre funktion. GEE statistisk model.
Baseline, uge ​​8
Skift fra baseline til uge 8 i CANTAB, Paired Associates Learning (PAL) Scores, GEE
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
CANTAB måler neuropsykologisk funktion ved hjælp af et standardiseret, computerstyret batteri af test designet til at vurdere visuel hukommelse, arbejdshukommelse, ny indlæring og reaktionstid. PAL totale fejl justeret (PALTEA) vurderer det kognitive domæne af episodisk hukommelse/ny læring, med score på en diskret, ordinær skala fra 0 til 137; lavere score indikerer bedre funktion. PAL first trial memory score (PALFTMS) vurderer det kognitive domæne af episodisk hukommelse med scores på en diskret, ordinær skala fra 0 til 27; højere score indikerer bedre funktion. GEE statistisk model.
Baseline, uge ​​8
Skift fra baseline til uge 8 i CANTAB, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
CANTAB måler neuropsykologisk funktion ved hjælp af et standardiseret, computerstyret batteri af test designet til at vurdere visuel hukommelse, arbejdshukommelse, ny indlæring og reaktionstid. SSP Span Length (SSPSLF) vurderer det kognitive domæne af sekventiel hukommelse med score på en diskret, ordinær skala fra 2 til 9; højere score indikerer bedre funktion. GEE statistisk model.
Baseline, uge ​​8
Skift fra baseline til uge 8 i CANTAB, Spatial Working Memory (SWM) Scores, GEE
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
CANTAB måler neuropsykologisk funktion ved hjælp af et standardiseret, computerstyret batteri af test designet til at vurdere visuel hukommelse, arbejdshukommelse, ny indlæring og reaktionstid. SWM mellem fejl (SWMBE48) vurderer arbejdshukommelsens kognitive domæne, med scores på en diskret, ordinær skala fra 0 til 360; lavere score indikerer bedre funktion. SWM-strategi (SWMS68) vurderer det kognitive domæne af eksekutiv funktion/strategi, med score på en diskret, ordinær skala fra 4 til 28; lavere score indikerer bedre funktion. GEE statistisk model.
Baseline, uge ​​8
Skift fra baseline til uge 8 i tilbagelagt afstand (i meter) som målt ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Deltagerne blev instrueret i at gå i længden af ​​en på forhånd afmålt 20-30 meter bane i en gang i 6 på hinanden følgende minutter. Den samlede gåafstand (meter) i en periode på 6 minutter blev registreret.
Baseline, uge ​​8
Ændring fra baseline til uge 8 i tilbagelagt afstand (i procent forudsagt) målt ved 6MWT
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Deltagerne blev instrueret i at gå i længden af ​​en på forhånd afmålt 20-30 meter bane i en gang i 6 på hinanden følgende minutter. Den samlede gåafstand (meter) i en periode på 6 minutter blev registreret. Procentdelen af ​​forudsagt normal gået distance blev bestemt baseret på publicerede normative data.
Baseline, uge ​​8
Tid (i minutter) til indtræden af ​​paroxysmal anstrengelsesdyskinesi (PED) målt under 6MWT over tid gennem uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​8
For 6MWT blev forsøgspersonerne instrueret i at gå i længden af ​​en på forhånd afmålt 20-30 meter bane i en gang i 6 på hinanden følgende minutter. Den samlede gåafstand (meter) i en periode på 6 minutter blev registreret. PED, der opstod under 6MWT, blev vurderet. (PED er karakteriseret ved forbigående unormale, ufrivillige bevægelser, der primært påvirker ben og fødder, og typisk fremkaldt ved langvarig anstrengelse.)
Baseline, uge ​​4, uge ​​8
Ændring fra baseline til uge 8 i bruttomotorisk funktionsmåling-88 (GMFM-88) Total score
Tidsramme: Baseline, uge ​​8

GMFM-88 er et standardiseret observationsmål for evner, der omfatter følgende 5 domæner: liggende/rulle, siddende, kravle/knælende, stående og gå/løbe/hoppe. GMFM-88-resultaterne inkluderer følgende:

  • Liggende og rullende resultat, interval 0-100 %, højere er bedre
  • Sitting Score, Range 0-100%, højere er bedre
  • Crawling & Neeling Score, Range 0-100%, højere er bedre
  • Standing Score, Interval 0-100%, højere er bedre
  • Walking, Running & Jumping Score, Range 0-100%, højere er bedre
  • Samlet score = (sum af 5 over score) / 5, interval 0-100 %, højere er bedre.
Baseline, uge ​​8
Procentvis reduktion fra baseline over tid i hyppigheden af ​​samlede anfald (normaliseret til en 4-ugers rate)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​31
Reduktion fra baseline over tid i hyppighed af anfald (normaliseret til en 4-ugers rate): observerbare anfald målt i 6 uger efter 2-ugers titrering ved dagbog og absence-anfald målt natten over ved EEG. Observerbare anfald fra dagbogen omfatter generaliseret tonisk-klonisk, generaliseret tonisk, generaliseret klonisk, generaliseret atonisk, partiel/fokal med sekundær generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, kompleks partiel/fokal, simpel partiel/fokal motor, enkel partiel/fokal sensorisk, og simpel partiel/fokal psykologisk. Fraværsanfald fra EEG omfatter fravær vågen (>=10 sek), fraværssøvn (>=10 sek), ubestemt fravær vågen (3-10 sek) og ubestemt fraværssøvn (3-10 sek). En negativ værdi indikerer en stigning i frekvensen.
Baseline, uge ​​26, uge ​​31
Procentvis reduktion fra baseline over tid i hyppigheden af ​​observerbare anfald (normaliseret til en 4-ugers rate)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​31, uge ​​36, uge ​​52
Reduktion fra baseline over tid i hyppigheden af ​​anfald (normaliseret til en 4-ugers rate): observerbare anfald målt i 6 uger efter 2-ugers titrering i dagbog. Observerbare anfald fra dagbogen omfatter generaliseret tonisk-klonisk, generaliseret tonisk, generaliseret klonisk, generaliseret atonisk, partiel/fokal med sekundær generalisering, myoklonisk, myoklonisk (astatisk) atonisk, myoklonisk tonisk, kompleks partiel/fokal, simpel partiel/fokal motor, enkel partiel/fokal sensorisk, og simpel partiel/fokal psykologisk. En negativ værdi indikerer en stigning i frekvensen.
Baseline, uge ​​26, uge ​​31, uge ​​36, uge ​​52
Procentvis reduktion fra baseline over tid i hyppigheden af ​​fraværsanfald (normaliseret til en 4-ugers rate)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​31
Reduktion fra baseline til uge 8 i hyppigheden af ​​absenceanfald målt natten over ved EEG. Fraværsanfald fra EEG omfatter fravær vågen (>=10 sek), fraværssøvn (>=10 sek), ubestemt fravær vågen (3-10 sek) og ubestemt fraværssøvn (3-10 sek). En negativ værdi indikerer en stigning i frekvensen.
Baseline, uge ​​26, uge ​​31

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

20. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2013

Først opslået (Skøn)

25. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX007G-CL201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glucose Transporter Type 1-mangelsyndrom (Glut1 DS)

Kliniske forsøg med UX007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner