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Studio di fase 2 sulla trieptanoina (UX007) per il trattamento della sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)

8 giugno 2020 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per valutare la sicurezza e l'efficacia di UX007 in soggetti con sindrome da deficit di tipo 1 del trasportatore di glucosio

Gli obiettivi primari dello studio sono valutare l'efficacia di UX007 rispetto al placebo misurata dalla riduzione dalla randomizzazione alla settimana 8 nella frequenza delle crisi e valutare la sicurezza di UX007 tramite tassi di eventi avversi (AE), valori di laboratorio ed elettrocardiogramma (ECG).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Francia
    • Cedex 19
      • Paris, Cedex 19, Francia, 75935
        • Service de Neurologie Pédiatrique et des Maladies Métaboliques - INSERM U1141 Hôpital Robert Debré - APHP
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele
        • Sheba University Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Unita' Operativa Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto "Giannina Gaslini"
  • Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • Newcastle University
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Research Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
        • Neurology & Epilepsy Research Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University - Department of Neurology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Neurometabolic Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di Glut1 DS confermata dalla mutazione SLC2A1
  2. Maschi e femmine di almeno 1 di età al momento del consenso informato
  3. Media di almeno 2 crisi osservabili (generalizzate o ad esordio parziale [convulsioni motorie parziali semplici, parziali complesse, di assenza o secondariamente generalizzate) in 4 settimane nelle ultime 24 settimane, per rapporto del soggetto o del caregiver
  4. Almeno 2 crisi osservabili (generalizzate o ad esordio parziale [crisi motorie parziali semplici, parziali complesse o secondariamente generalizzate) in 4 settimane durante il periodo di riferimento, senza un periodo libero da crisi di 3 settimane durante il periodo di riferimento O crisi di assenza documentate su Elettroencefalogramma di screening (EEG)
  5. Continuare ad avere convulsioni nonostante l'uso precedente o attuale di almeno 1 farmaco antiepilettico (DAE)
  6. Consentito di assumere fino a 3 farmaci antiepilettici concomitanti che devono essere rimasti stabili nella dose almeno 2 settimane prima dell'inizio dello screening e si prevede che rimangano stabili nella dose fino alla fine del periodo di trattamento controllato con placebo di 8 settimane
  7. Non in linea o non pienamente conforme a un programma dietetico prescritto (ad es. KD)
  8. Livello plasmatico di beta-idrossibutirrato (BHB) ≤ 1 mmol/L (non a digiuno) allo screening
  9. Fornire il consenso scritto o verbale (se possibile) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  10. Deve, secondo l'opinione dello sperimentatore, essere disposto e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio, rispettare il completamento accurato del diario delle crisi e probabilmente completare il periodo di trattamento di 8 settimane, controllato con placebo
  11. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening, essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile e sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che non hanno raggiunto il menarca, hanno avuto un'isterectomia totale, sono state in menopausa per almeno due anni o hanno avuto la legatura delle tube almeno un anno prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  1. Livelli sierici di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiori di 3 volte al limite superiore della norma allo screening
  2. Qualsiasi ipersensibilità nota alla trieptanoina o all'olio di cartamo che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi
  3. Precedente uso di trieptanoina entro 30 giorni prima dello screening
  4. Precedenti o attuali ideazioni, comportamenti e/o tentativi suicidari
  5. Bambino in stato di gravidanza e/o allattamento allo Screening
  6. - Partecipanti non disposti o incapaci di interrompere l'uso di un farmaco proibito o altra sostanza che potrebbe confondere gli obiettivi dello studio
  7. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o integratore, incluso l'olio di trigliceridi a catena media [MCT]) entro 30 giorni prima dello screening o in qualsiasi momento durante lo studio
  8. Ha una condizione di tale gravità e acutezza, secondo l'opinione dello sperimentatore, che richiede un intervento chirurgico immediato o altro trattamento
  9. Ha una malattia o una condizione concomitante, o un'anomalia di laboratorio che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio, o interferirebbe con la partecipazione allo studio o introduce ulteriori problemi di sicurezza (ad es. diabete mellito, altri disturbi neurologici o psichiatrici concomitanti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UX007

I partecipanti randomizzati a ricevere UX007 entrano in un periodo di titolazione della dose di 2 settimane per ottenere il trattamento con il farmaco oggetto dello studio comprendente fino al 35% delle calorie giornaliere totali o fino al livello di dose massima tollerata e mantenuto al livello di dose calorica giornaliera totale del 35% per un periodo di 6 settimane periodo di trattamento.

Dopo il completamento della visita di studio della settimana 8, i partecipanti continuano il trattamento con UX007 in aperto al livello di dose del 35% per ulteriori 44 settimane (settimane 8-52).
Droga: UX007
liquido orale
Altri nomi:
  • Olio C7
  • trieptanoina
  • trieptanoato di glicerolo
  • trienantato di glicerolo
  • 1, 2, 3-trienanthoylglycerol
  • trienantina
  • 2,3-di(eptanoilossi)propileptanoato
Comparatore placebo: Placebo

I partecipanti randomizzati a ricevere il placebo entrano in un periodo di titolazione della dose di 2 settimane per raggiungere il trattamento con il farmaco oggetto dello studio comprendente fino al 35% delle calorie giornaliere totali o al livello di dose massimo tollerato e mantenuto al livello di dose calorica giornaliera totale del 35% per un periodo di 6 settimane periodo di trattamento.

Dopo il completamento della visita dello studio della settimana 8, i partecipanti al placebo continuano il trattamento con UX007 in aperto al livello di dose del 35% per ulteriori 44 settimane (settimane 8-52).
Droga: Placebo
liquido orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione percentuale dal basale alla settimana 8 nella frequenza delle crisi totali (normalizzata a un tasso di 4 settimane)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
Riduzione dal basale alla settimana 8 della frequenza delle crisi (normalizzata a un tasso di 4 settimane): crisi osservabili misurate per 6 settimane dopo la titolazione di 2 settimane dal diario e crisi di assenza misurate durante la notte dall'EEG. Crisi osservabili dal diario includono crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche generalizzate, cloniche generalizzate, atoniche generalizzate, parziali/focali con generalizzazione secondaria, miocloniche, miocloniche (astatiche) atniche, toniche miocloniche, parziali/focali complesse, motorie parziali/focali semplici, motorie semplici sensoriale parziale/focale e psicologico parziale/focale semplice. Le crisi di assenza da EEG includono l'assenza di veglia (>=10 sec), l'assenza di sonno (>=10 sec), l'assenza indeterminata di veglia (3-10 sec) e l'assenza indeterminata di sonno (3-10 sec). Un valore negativo indica un aumento della frequenza.
Linea di base, settimana 8
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e interruzioni dovute a TEAE durante il periodo controllato con placebo
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 8
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole, considerato o meno correlato al farmaco. Un evento avverso grave è stato definito come un evento avverso o una reazione avversa sospetta che, a qualsiasi dose, ha provocato uno dei seguenti esiti: morte, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità per condurre le normali funzioni della vita, un'anomalia congenita/difetto alla nascita o un importante evento medico che potrebbe aver messo a rischio il soggetto e potrebbe aver richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti elencati nella definizione. Un evento avverso è stato considerato un TEAE se si è verificato o è peggiorato in gravità alla data della prima dose del farmaco oggetto dello studio o successivamente. Un AE è stato considerato un evento avverso emergente da UX007 se si è verificato o è peggiorato in gravità durante o dopo la prima data della prima dose di UX007 durante lo studio.
Settimane da 0 a 8
Numero di partecipanti con TEAE, TEAE gravi e interruzioni dovute a TEAE durante il periodo di estensione
Lasso di tempo: Settimane da 9 a 52 più 30 giorni
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole, considerato o meno correlato al farmaco. Un evento avverso grave è stato definito come un evento avverso o una reazione avversa sospetta che, a qualsiasi dose, ha provocato uno dei seguenti esiti: morte, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità per condurre le normali funzioni della vita, un'anomalia congenita/difetto alla nascita o un importante evento medico che potrebbe aver messo a rischio il soggetto e potrebbe aver richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti elencati nella definizione. Un evento avverso è stato considerato un TEAE se si è verificato o è peggiorato in gravità alla data della prima dose del farmaco oggetto dello studio o successivamente. Un AE è stato considerato un evento avverso emergente da UX007 se si è verificato o è peggiorato in gravità durante o dopo la prima data della prima dose di UX007 durante lo studio.
Settimane da 9 a 52 più 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione percentuale dal basale alla settimana 8 nella frequenza delle crisi osservabili (normalizzata a un tasso di 4 settimane)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
Riduzione dal basale alla settimana 8 della frequenza delle crisi (normalizzata a un tasso di 4 settimane): crisi osservabili misurate per 6 settimane dopo titolazione di 2 settimane mediante diario. Crisi osservabili dal diario includono crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche generalizzate, cloniche generalizzate, atoniche generalizzate, parziali/focali con generalizzazione secondaria, miocloniche, miocloniche (astatiche) atniche, toniche miocloniche, parziali/focali complesse, motorie parziali/focali semplici, motorie semplici sensoriale parziale/focale e psicologico parziale/focale semplice. Un valore negativo indica un aumento della frequenza.
Linea di base, settimana 8
Riduzione percentuale dal basale alla settimana 8 nella frequenza delle crisi di assenza (normalizzata a un tasso di 4 settimane)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
Riduzione dal basale alla settimana 8 della frequenza delle crisi di assenza misurate durante la notte dall'EEG. Le crisi di assenza da EEG includono l'assenza di veglia (>=10 sec), l'assenza di sonno (>=10 sec), l'assenza indeterminata di veglia (3-10 sec) e l'assenza indeterminata di sonno (3-10 sec). Un valore negativo indica un aumento della frequenza.
Linea di base, settimana 8
Percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% dal basale alla settimana 8 nella frequenza delle crisi totali
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
Risposta alle crisi, definita come la percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% dalla randomizzazione alla settimana 8 nella frequenza delle crisi totali. Include crisi epilettiche generalizzate e parziali osservabili misurate per 6 settimane dal diario e crisi di assenza misurate durante la notte dall'EEG. Crisi osservabili dal diario includono crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche generalizzate, cloniche generalizzate, atoniche generalizzate, parziali/focali con generalizzazione secondaria, miocloniche, miocloniche (astatiche) atniche, toniche miocloniche, parziali/focali complesse, motorie parziali/focali semplici, motorie semplici sensoriale parziale/focale e psicologico parziale/focale semplice. Le crisi di assenza da EEG includono l'assenza di veglia (>=10 sec), l'assenza di sonno (>=10 sec), l'assenza indeterminata di veglia (3-10 sec) e l'assenza indeterminata di sonno (3-10 sec).
Linea di base, settimana 8
Percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% dal basale alla settimana 8 nella frequenza delle crisi osservabili
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
Risposta alle crisi osservabili, definita come la percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% dalla randomizzazione alla settimana 8 nella frequenza delle crisi osservabili. Crisi osservabili dal diario includono crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche generalizzate, cloniche generalizzate, atoniche generalizzate, parziali/focali con generalizzazione secondaria, miocloniche, miocloniche (astatiche) atniche, toniche miocloniche, parziali/focali complesse, motorie parziali/focali semplici, motorie semplici sensoriale parziale/focale e psicologico parziale/focale semplice.
Linea di base, settimana 8
Percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% dal basale alla settimana 8 nella frequenza delle crisi di assenza
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
Risposta alle crisi di assenza, definita come la percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% dalla randomizzazione alla settimana 8 nella frequenza delle crisi di assenza. Le crisi di assenza da EEG includono l'assenza di veglia (>=10 sec), l'assenza di sonno (>=10 sec), l'assenza indeterminata di veglia (3-10 sec) e l'assenza indeterminata di sonno (3-10 sec).
Linea di base, settimana 8
Variazione dal basale alla settimana 8 nei punteggi Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), Reaction Time (RTI), Generalized Estimating Equation (GEE)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. RTI La deviazione standard del tempo di reazione a scelta semplice (RTISRTSD) valuta il dominio cognitivo dell'attenzione, con punteggi su un intervallo continuo da 0 a 5000; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità. Il tempo di reazione a scelta semplice mediano RTI (RTIMDSRT) valuta il dominio cognitivo del tempo di reazione, con punteggi su un intervallo continuo da 100 a 5100; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità. Il tempo di reazione mediano a 5 scelte RTI (RTIMDFRT) valuta il dominio cognitivo del tempo di reazione, con punteggi su un intervallo continuo da 100 a 5100; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità. Modello statistico GEE.
Linea di base, settimana 8
Cambiamento dal basale alla settimana 8 in CANTAB, punteggi PAL (Paired Associates Learning), GEE
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. PAL Total Errors Adjusted (PALTEA) valuta il dominio cognitivo della memoria episodica/nuovo apprendimento, con punteggi su una scala ordinale discreta da 0 a 137; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità. PAL first trial memory score (PALFTMS) valuta il dominio cognitivo della memoria episodica, con punteggi su una scala ordinale discreta da 0 a 27; punteggi più alti indicano una migliore funzionalità. Modello statistico GEE.
Linea di base, settimana 8
Modifica dal basale alla settimana 8 in CANTAB, Spatial Span (SSP) Span Length Scores, GEE
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. SSP Span Length (SSPSLF) valuta il dominio cognitivo della memoria sequenziale, con punteggi su una scala ordinale discreta da 2 a 9; punteggi più alti indicano una migliore funzionalità. Modello statistico GEE.
Linea di base, settimana 8
Modifica dal basale alla settimana 8 in CANTAB, punteggi SWM (Spatial Working Memory), GEE
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. SWM tra errori (SWMBE48) valuta il dominio cognitivo della memoria di lavoro, con punteggi su una scala ordinale discreta da 0 a 360; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità. La strategia SWM (SWMS68) valuta il dominio cognitivo della funzione/strategia esecutiva, con punteggi su una scala ordinale discreta da 4 a 28; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità. Modello statistico GEE.
Linea di base, settimana 8
Variazione dal basale alla settimana 8 della distanza percorsa (in metri) misurata dal test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
I partecipanti sono stati istruiti a percorrere la lunghezza di un percorso pre-misurato di 20-30 metri in un corridoio per 6 minuti consecutivi. È stata registrata la distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti.
Linea di base, settimana 8
Variazione dal basale alla settimana 8 della distanza percorsa (in percentuale prevista) misurata da 6MWT
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
I partecipanti sono stati istruiti a percorrere la lunghezza di un percorso pre-misurato di 20-30 metri in un corridoio per 6 minuti consecutivi. È stata registrata la distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti. La percentuale della distanza normale prevista percorsa è stata determinata sulla base dei dati normativi pubblicati.
Linea di base, settimana 8
Tempo (in minuti) all'insorgenza della discinesia parossistica da sforzo (PED) misurata durante il 6MWT nel tempo fino alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8
Per il 6MWT, i soggetti sono stati istruiti a percorrere la lunghezza di un percorso pre-misurato di 20-30 metri in un corridoio per 6 minuti consecutivi. È stata registrata la distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti. È stata valutata la PED verificatasi durante il 6MWT. (La PED è caratterizzata da movimenti transitori anormali e involontari che interessano principalmente le gambe e i piedi e tipicamente precipitati da uno sforzo prolungato.)
Basale, settimana 4, settimana 8
Modifica dal basale alla settimana 8 nel punteggio totale della misura della funzione motoria lorda-88 (GMFM-88).
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8

Il GMFM-88 è una misura osservativa standardizzata delle abilità che include i seguenti 5 domini: sdraiarsi/rotolarsi, sedersi, gattonare/inginocchiarsi, stare in piedi e camminare/correre/saltare. I punteggi GMFM-88 includono quanto segue:

  • Punteggio sdraiato e rotolante, intervallo 0-100%, più alto è meglio
  • Punteggio seduta, intervallo 0-100%, più alto è meglio
  • Punteggio strisciante e inginocchiato, intervallo 0-100%, più alto è meglio
  • Punteggio permanente, intervallo 0-100%, più alto è meglio
  • Punteggio camminata, corsa e salto, intervallo 0-100%, più alto è meglio
  • Punteggio totale = (somma di 5 punteggi sopra) / 5, intervallo 0-100%, più alto è meglio.
Linea di base, settimana 8
Riduzione percentuale rispetto al basale nel tempo della frequenza delle crisi totali (normalizzata a un tasso di 4 settimane)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 31
Riduzione dal basale nel tempo della frequenza delle crisi (normalizzata a un tasso di 4 settimane): crisi osservabili misurate per 6 settimane dopo la titolazione di 2 settimane dal diario e crisi di assenza misurate durante la notte dall'EEG. Crisi osservabili dal diario includono crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche generalizzate, cloniche generalizzate, atoniche generalizzate, parziali/focali con generalizzazione secondaria, miocloniche, miocloniche (astatiche) atniche, toniche miocloniche, parziali/focali complesse, motorie parziali/focali semplici, motorie semplici sensoriale parziale/focale e psicologico parziale/focale semplice. Le crisi di assenza da EEG includono l'assenza di veglia (>=10 sec), l'assenza di sonno (>=10 sec), l'assenza indeterminata di veglia (3-10 sec) e l'assenza indeterminata di sonno (3-10 sec). Un valore negativo indica un aumento della frequenza.
Basale, settimana 26, settimana 31
Riduzione percentuale rispetto al basale nel tempo della frequenza delle crisi osservabili (normalizzata a un tasso di 4 settimane)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 31, settimana 36, ​​settimana 52
Riduzione dal basale nel tempo della frequenza delle crisi (normalizzata a un tasso di 4 settimane): crisi osservabili misurate per 6 settimane dopo titolazione di 2 settimane mediante diario. Crisi osservabili dal diario includono crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche generalizzate, cloniche generalizzate, atoniche generalizzate, parziali/focali con generalizzazione secondaria, miocloniche, miocloniche (astatiche) atniche, toniche miocloniche, parziali/focali complesse, motorie parziali/focali semplici, motorie semplici sensoriale parziale/focale e psicologico parziale/focale semplice. Un valore negativo indica un aumento della frequenza.
Basale, settimana 26, settimana 31, settimana 36, ​​settimana 52
Riduzione percentuale rispetto al basale nel tempo della frequenza delle crisi di assenza (normalizzata a un tasso di 4 settimane)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 31
Riduzione dal basale alla settimana 8 della frequenza delle crisi di assenza misurate durante la notte dall'EEG. Le crisi di assenza da EEG includono l'assenza di veglia (>=10 sec), l'assenza di sonno (>=10 sec), l'assenza indeterminata di veglia (3-10 sec) e l'assenza indeterminata di sonno (3-10 sec). Un valore negativo indica un aumento della frequenza.
Basale, settimana 26, settimana 31

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

20 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

20 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2013

Primo Inserito (Stima)

25 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX007G-CL201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su UX007

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