Pilotstudie som utvärderar effektiviteten och toleransen av PDT vid behandling av epidermal dysplasi för patienter som drabbats av ärftlig DEB
Bicentrisk, öppen och pilotstudie som utvärderar effektiviteten och toleransen av fotodynamisk terapi vid behandling av epidermal dysplasi för patienter som drabbats av ärftlig dystrofisk epidermolys Bullosa
Den ärftliga dystrofiska epidermolysis bullosa är genodermatos ansvarig för en dålig vidhäftning av epidermis till dermis som drar en stor mukokutan skörhet och återkommande spontan eller posttraumatisk bullös lossning. De orsakas av mutationer i COL7A1-genen som kodar för kollagen VII.
Ingen botande behandling är tillgänglig. Den främsta orsaken till patienters död är utvecklingen av skivepitelcancer, ibland multipel och särskilt aggressiv vid upprepad läkning. Den fotodynamiska terapin (PDT) är en teknisk referens för multipla aktiniska keratoslesioner för vuxna, som också är pre-epitelomlesioner. PDT tolereras väl även av äldre och kräver endast en enda session.
Huvudsyftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av fotodynamisk terapi vid behandling av epidermiska dysplasier för patienter som drabbats av dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). De sekundära målen är att utvärdera toleransen för denna behandling i termer av smärta och läkning, och att utvärdera bidraget från konfokalmikroskopi i diagnosen epidermal dysplasi för patienter som drabbats av ärftlig dystrofisk epidermolysis bullosa. Det huvudsakliga utvärderingskriteriet är kutan biopsi före och efter (M2) en PDT-session av ett epidermalt dysplasiområde. De sekundära kriterierna är utvärderingen av smärtan under PDT-sessionen och läkningen av den kutana lesionen vid M0, M2 och M4 (lesionsarea och läkningstid) och korrelationshistologi/MC. Varje patient med en misstänkt lesion kommer att biopsieras. Om man överensstämmer med detta protokoll kommer det att finnas 1 PDT-session följt av en kontrollkonsultation 2 och 4 månader efter avslutad behandling.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Den ärftliga dystrofiska epidermolysis bullosa är genodermatos ansvarig för en dålig vidhäftning av epidermis till dermis som drar en stor mukokutan skörhet och återkommande spontan eller posttraumatisk bullös lossning. De orsakas av mutationer i COL7A1-genen som kodar för kollagen VII.
Ingen botande behandling är tillgänglig. Den främsta orsaken till patienters död är utvecklingen av skivepitelcancer, ibland multipel och särskilt aggressiv vid upprepad läkning. Tidig behandling av pre-epiteliom kutana lesioner till måttlig vid svår dysplasityp skulle utan tvekan göra det möjligt att förbättra prognosen för patienter. På grund av patientens kutana bräcklighet är topikala behandlingar som imiquimod eller 5-FU inte möjliga. Den fotodynamiska terapin (PDT) är en teknisk referens för multipla aktiniska keratoslesioner för vuxna, som också är pre-epitelomlesioner. PDT tolereras väl även av äldre och kräver endast en enda session.
Huvudsyftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av fotodynamisk terapi vid behandling av epidermiska dysplasier för patienter som drabbats av dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). De sekundära målen är att utvärdera toleransen för denna behandling i termer av smärta och läkning, och att utvärdera bidraget från konfokalmikroskopi i diagnosen epidermal dysplasi för patienter som drabbats av ärftlig dystrofisk epidermolysis bullosa. Det huvudsakliga utvärderingskriteriet är kutan biopsi före och efter (M2) en PDT-session av ett epidermalt dysplasiområde. De sekundära kriterierna är utvärderingen av smärtan under PDT-sessionen och läkningen av den kutana lesionen vid M0, M2 och M4 (lesionsarea och läkningstid) och korrelationshistologi/MC. Detta är en bicentrisk, öppen och pilotstudie på 5 patienter över 18 år som drabbats av ärftlig dystrofisk epidermolysis bullosa med epidermal displasi. Karcinom in situ exkluderades från denna studie. Varje patient med en misstänkt lesion kommer att biopsieras. Om man överensstämmer med detta protokoll kommer det att finnas 1 PDT-session följt av en kontrollkonsultation 2 och 4 månader efter avslutad behandling.
Total studielängd: 18 månader (12 månader för inkludering, 4 månader för studie, 2 månader för dataanalys).
Studietyp
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Nice, Frankrike, 06000
- Nice University Hospital
-
Paris, Frankrike
- Saint Louis Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient som bär en utbredd EBDR med måttlig till svår epidermal dysplasi på en kutan biopsi av en misstänkt lesion. Alla kliniskt misstänkta lesioner bör biopsieras hos dessa patienter, inkluderingen kommer att göras först efter att resultaten av den histologiska undersökningen erhållits.
- Storleken på lesionen kommer att vara mellan 10 cm² och 1 cm².
- Systematisk erhållande av det undertecknade informerade samtycket
- Patient ansluten till socialförsäkringen
Exklusions kriterier:
- Gravida eller ammande kvinnor.
- Patienter som inte kan samarbeta under hela studien.
- Skivepitelcancer in situ eller invasivt på biopsi.
- Patient behandlad med kemoterapi av en annan anledning.
- Kontraindikation vid PDT, patienten kan inte ligga över en timme.
- Kontraindikation för fentanyl (50mcg Instanyl) intranasalt:
o Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne oAnvändning hos patienter som aldrig har fått opioidbehandling. oSvår andningsdepression eller svår luftvägsobstruktion. o Tidigare strålbehandling av ansiktet. o Återkommande episoder av epistaxis oSamtidig administrering av monoaminoxidashämmare, av potenta CYP 3A4-hämmare, av nasala avsvällande medel eller andra läkemedel (andra än oxymetazolin) administrerade via nasal väg.
oSvår lever- eller njurinsufficiens.
•Patienter som har deltagit i en klinisk prövning under de senaste 3 månaderna
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: patient som får en PDT-session
patient som får en session med fotodynamisk terapi (PDT).
|
1 session med fotodynamisk terapi (PDT) på epidermis dysplasi
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Histologisk undersökning av en kutan biopsi
Tidsram: 2 MÅNADER EFTER INMÄLAN
|
Histologisk undersökning av en kutan biopsi vid M2 på det epidermala dysplasiområdet behandlat med PDT-session
|
2 MÅNADER EFTER INMÄLAN
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tolerans för PDT
Tidsram: var 10:e minut under PDT-sessionen
|
Tolerans av PDT: utvärdering av smärta var 10:e minut under PDT-session
|
var 10:e minut under PDT-sessionen
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 13-AOI-11
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .