Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie som evaluerer effektiviteten og toleransen til PDT ved behandling av epidermal dysplasi for pasienter berørt av arvelig DEB

29. september 2015 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Bisentrisk, åpen og pilotstudie som evaluerer effektiviteten og toleransen til fotodynamisk terapi ved behandling av epidermal dysplasi for pasienter berørt av arvelig dystrofisk epidermolyse Bullosa

Den arvelige dystrofiske epidermolysis bullosa er genodermatose ansvarlig for en dårlig adhesjon av epidermis til dermis som trekker en stor mukokutan skjørhet og tilbakevendende spontan eller posttraumatisk bulløs løsrivelse. De er forårsaket av mutasjoner i COL7A1-genet som koder for kollagen VII.

Ingen kurativ behandling er tilgjengelig. Hovedårsaken til pasientens død er utviklingen av plateepitelkarsinom, noen ganger multiple og spesielt aggressive ved gjentatt helbredelse. Fotodynamisk terapi (PDT) er en teknisk referanse for flere aktiniske keratoselesjoner for voksne, som også er pre-epitelomlesjoner. PDT tolereres godt selv av eldre og krever kun en enkelt økt.

Hovedmålet med denne studien er å bestemme effektiviteten av fotodynamisk terapi i behandlingen av epidermiske dysplasier for pasienter som er rammet av dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). De sekundære målene er å evaluere toleransen til denne behandlingen når det gjelder smerte og helbredelse, og å evaluere bidraget fra konfokal mikroskopi til diagnostisering av epidermal dysplasi for pasienter som er rammet av arvelig dystrofisk epidermolysis bullosa. Hovedevalueringskriteriet er den kutane biopsien før og etter (M2) en PDT-sesjon av et epidermalt dysplasiområde. De sekundære kriteriene er evaluering av smerten under PDT-sesjonen og tilheling av den kutane lesjonen ved M0, M2 og M4 (lesjonsområde og tilhelingstid) og korrelasjonshistologi/MC. Hver pasient med en mistenkelig lesjon vil bli biopsiert. Ved avtale om denne protokollen vil det være 1 PDT-sesjon etterfulgt av en konsultasjon av kontroll 2 og 4 måneder etter avsluttet behandling.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den arvelige dystrofiske epidermolysis bullosa er genodermatose ansvarlig for en dårlig adhesjon av epidermis til dermis som trekker en stor mukokutan skjørhet og tilbakevendende spontan eller posttraumatisk bulløs løsrivelse. De er forårsaket av mutasjoner i COL7A1-genet som koder for kollagen VII.

Ingen kurativ behandling er tilgjengelig. Hovedårsaken til pasientens død er utviklingen av plateepitelkarsinom, noen ganger multiple og spesielt aggressive ved gjentatt helbredelse. Tidlig behandling av pre-epiteliom kutane lesjoner til moderat ved alvorlig dysplasitype vil utvilsomt tillate å forbedre prognosen til pasienter. På grunn av den kutane skjørheten til pasienter, er topikale behandlinger som imiquimod eller 5-FU ikke mulig. Fotodynamisk terapi (PDT) er en teknisk referanse for flere aktiniske keratoselesjoner for voksne, som også er pre-epitelomlesjoner. PDT tolereres godt selv av eldre og krever kun en enkelt økt.

Hovedmålet med denne studien er å bestemme effektiviteten av fotodynamisk terapi i behandlingen av epidermiske dysplasier for pasienter som er rammet av dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). De sekundære målene er å evaluere toleransen til denne behandlingen når det gjelder smerte og helbredelse, og å evaluere bidraget fra konfokal mikroskopi til diagnostisering av epidermal dysplasi for pasienter som er rammet av arvelig dystrofisk epidermolysis bullosa. Hovedevalueringskriteriet er den kutane biopsien før og etter (M2) en PDT-sesjon av et epidermalt dysplasiområde. De sekundære kriteriene er evaluering av smerten under PDT-sesjonen og tilheling av den kutane lesjonen ved M0, M2 og M4 (lesjonsområde og tilhelingstid) og korrelasjonshistologi/MC. Dette er en bisentrisk, åpen og pilotstudie på 5 pasienter over 18 år rammet av arvelig dystrofisk epidermolysis bullosa med epidermal displasi. Karsinomer in situ ble ekskludert fra denne studien. Hver pasient med en mistenkelig lesjon vil bli biopsiert. Ved avtale om denne protokollen vil det være 1 PDT-sesjon etterfulgt av en konsultasjon av kontroll 2 og 4 måneder etter avsluttet behandling.

Total studievarighet: 18 måneder (12 måneder for inklusjoner, 4 måneder for studie, 2 måneder for dataanalyse).

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Nice University Hospital
      • Paris, Frankrike
        • Saint Louis Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient som bærer en utbredt EBDR med moderat til alvorlig epidermal dysplasi på en kutan biopsi av en mistenkelig lesjon. Enhver klinisk mistenkelig lesjon bør biopsieres hos disse pasientene, inklusjonen vil kun skje etter å ha oppnådd resultatene av den histologiske undersøkelsen.
  • Størrelsen på lesjonen vil være mellom 10 cm² og 1 cm².
  • Systematisk innhenting av det signerte informerte samtykket
  • Pasient tilknyttet trygd

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Pasienter som ikke er i stand til å samarbeide under hele studiens varighet.
  • Plateepitelkarsinom in situ eller invasivt på biopsi.
  • Pasient behandlet med kjemoterapi av en annen grunn.
  • Kontraindikasjon ved PDT, pasienten kan ikke ligge over en time.
  • Kontraindikasjon for fentanyl (50mcg Instanyl) intranasal:

o Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene. Bruk hos pasienter som aldri har fått opioidbehandling. o Alvorlig respirasjonsdepresjon eller alvorlig luftveisobstruksjon. o Tidligere strålebehandling av ansiktet. oTilbakevendende episoder av neseblødning oSamtidig administrering av monoaminoksidasehemmere, av potente CYP 3A4-hemmere, av nasale dekongestanter eller andre legemidler (annet enn oksymetazolin) administrert via nasal vei.

o Alvorlig lever- eller nyresvikt.

•Pasienter som har deltatt i en klinisk studie de siste 3 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: pasient som mottar én PDT-sesjon
pasient som får én økt med fotodynamisk terapi (PDT).
Fremgangsmåte: Fotodynamisk terapi (PDT)
1 økt med fotodynamisk terapi (PDT) på epidermis dysplasi
Andre navn:
  • 1 økt med fotodynamisk terapi (PDT)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Histologisk undersøkelse av en kutan biopsi
Tidsramme: 2 MÅNEDER ETTER PÅMELDING
Histologisk undersøkelse av en kutan biopsi ved M2 på det epidermale dysplasiområdet behandlet med PDT-sesjon
2 MÅNEDER ETTER PÅMELDING

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Toleranse av PDT
Tidsramme: hvert 10. minutt under PDT-økten
Toleranse av PDT: evaluering av smerte hvert 10. minutt under PDT-økten
hvert 10. minutt under PDT-økten

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2014

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

9. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2015

Sist bekreftet

1. september 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 13-AOI-11

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dystrofisk epidermolysis Bullosa

Kliniske studier på Fotodynamisk terapi (PDT)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere