Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie ter evaluatie van de efficiëntie en de tolerantie van de PDT bij de behandeling van epidermale dysplasie bij patiënten met erfelijke DEB

29 september 2015 bijgewerkt door: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Bicentrische, open en pilootstudie ter evaluatie van de efficiëntie en de tolerantie van de fotodynamische therapie bij de behandeling van epidermale dysplasie bij patiënten met erfelijke dystrofische epidermolysis bullosa

De erfelijke dystrofische epidermolysis bullosa zijn genodermatose die verantwoordelijk is voor een slechte adhesie van de epidermis aan de dermis, waardoor een grote mucocutane kwetsbaarheid ontstaat en terugkerende spontane of posttraumatische bulleuze loslating. Ze worden veroorzaakt door mutaties in het COL7A1-gen dat codeert voor het collageen VII.

Er is geen curatieve behandeling mogelijk. De belangrijkste doodsoorzaak van patiënten is de ontwikkeling van plaveiselcelcarcinoom, soms meervoudig en bijzonder agressief bij herhaalde genezing. De fotodynamische therapie (PDT) is een technische referentie voor multipele actinische keratoselaesies voor volwassenen, die ook pre-epitheloomlaesies zijn. De PDT wordt zelfs door ouderen goed verdragen en vereist slechts een enkele sessie.

Het hoofddoel van deze studie is het bepalen van de efficiëntie van de fotodynamische therapie bij de behandeling van epidermische dysplasieën bij patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB). De secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de tolerantie van deze behandeling in termen van pijn en genezing, en het evalueren van de bijdrage van confocale microscopie bij de diagnose van epidermale dysplasie bij patiënten met erfelijke dystrofische epidermolysis bullosa. Het belangrijkste evaluatiecriterium is de huidbiopsie voor en na (M2) een PDT-sessie van een gebied met epidermale dysplasie. De secundaire criteria zijn de evaluatie van de pijn tijdens de PDT-sessie en de genezing van de huidlaesie bij M0, M2 en M4 (laesiegebied en genezingstijd) en correlatie histologie / MC. Elke patiënt met een verdachte laesie zal een biopsie ondergaan. Bij akkoord voor dit protocol is er 1 PDT-sessie gevolgd door een controleconsult 2 en 4 maanden na het einde van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De erfelijke dystrofische epidermolysis bullosa zijn genodermatose die verantwoordelijk is voor een slechte adhesie van de epidermis aan de dermis, waardoor een grote mucocutane kwetsbaarheid ontstaat en terugkerende spontane of posttraumatische bulleuze loslating. Ze worden veroorzaakt door mutaties in het COL7A1-gen dat codeert voor het collageen VII.

Er is geen curatieve behandeling mogelijk. De belangrijkste doodsoorzaak van patiënten is de ontwikkeling van plaveiselcelcarcinoom, soms meervoudig en bijzonder agressief bij herhaalde genezing. De vroege behandeling van pre-epitheloom huidlaesies tot matige tot ernstige dysplasie zou ongetwijfeld de prognose van patiënten kunnen verbeteren. Vanwege de kwetsbaarheid van de huid van patiënten zijn topische behandelingen zoals imiquimod of 5-FU niet mogelijk. De fotodynamische therapie (PDT) is een technische referentie voor multipele actinische keratoselaesies voor volwassenen, die ook pre-epitheloomlaesies zijn. De PDT wordt zelfs door ouderen goed verdragen en vereist slechts een enkele sessie.

Het hoofddoel van deze studie is het bepalen van de efficiëntie van de fotodynamische therapie bij de behandeling van epidermische dysplasieën bij patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB). De secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de tolerantie van deze behandeling in termen van pijn en genezing, en het evalueren van de bijdrage van confocale microscopie bij de diagnose van epidermale dysplasie bij patiënten met erfelijke dystrofische epidermolysis bullosa. Het belangrijkste evaluatiecriterium is de huidbiopsie voor en na (M2) een PDT-sessie van een gebied met epidermale dysplasie. De secundaire criteria zijn de evaluatie van de pijn tijdens de PDT-sessie en de genezing van de huidlaesie bij M0, M2 en M4 (laesiegebied en genezingstijd) en correlatie histologie / MC. Dit is een bicentrisch, open en pilootonderzoek bij 5 patiënten ouder dan 18 jaar die lijden aan erfelijke dystrofische epidermolysis bullosa met epidermale displasie. Carcinomen in situ werden uitgesloten van deze studie. Elke patiënt met een verdachte laesie zal een biopsie ondergaan. Bij akkoord voor dit protocol is er 1 PDT-sessie gevolgd door een controleconsult 2 en 4 maanden na het einde van de behandeling.

Totale studieduur: 18 maanden (12 maanden voor insluitsels, 4 maanden voor studie, 2 maanden voor data-analyse).

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • Nice University Hospital
      • Paris, Frankrijk
        • Saint Louis Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt met een wijdverspreide EBDR met matige tot ernstige epidermale dysplasie op een huidbiopsie van een verdachte laesie. Van elke klinisch verdachte laesie moet bij deze patiënten een biopsie worden uitgevoerd, de opname zal alleen plaatsvinden na het verkrijgen van de resultaten van het histologische onderzoek.
  • De grootte van de laesie zal tussen de 10 cm² en 1 cm² liggen.
  • Systematisch verkrijgen van de ondertekende geïnformeerde toestemming
  • Patiënt aangesloten bij de sociale zekerheid

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere of zogende vrouwen.
  • Patiënten die gedurende de hele studie niet kunnen meewerken.
  • Plaveiselcelcarcinoom in situ of invasief bij biopsie.
  • Patiënt wordt om een ​​andere reden behandeld met chemotherapie.
  • Contra-indicatie bij de PDT, patiënt kan niet langer dan een uur liggen.
  • Contra-indicatie bij fentanyl (50mcg Instanyl) intranasaal:

oOvergevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen. oGebruik bij patiënten die nog nooit een behandeling met opioïden hebben ondergaan. o Ernstige ademhalingsdepressie of ernstige luchtwegobstructie. oEerdere radiotherapie van het gezicht. oTerugkerende episoden van epistaxis oGelijktijdige toediening van monoamineoxidaseremmers, krachtige CYP 3A4-remmers, nasale decongestiva of andere geneesmiddelen (anders dan oxymetazoline) die via de neus worden toegediend.

o Ernstige lever- of nierinsufficiëntie.

•Patiënten die in de afgelopen 3 maanden hebben deelgenomen aan een klinische studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: patiënt die één PDT-sessie krijgt
patiënt die één sessie fotodynamische therapie (PDT) krijgt
Procedure: Fotodynamische therapie (PDT)
1 sessie fotodynamische therapie (PDT) op epidermisdysplasie
Andere namen:
  • 1 sessie fotodynamische therapie (PDT)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Histologisch onderzoek van een huidbiopsie
Tijdsspanne: 2 MAANDEN NA INSCHRIJVING
Histologisch onderzoek van een huidbiopsie bij M2 op het epidermale dysplasiegebied behandeld met PDT-sessie
2 MAANDEN NA INSCHRIJVING

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tolerantie van PDT
Tijdsspanne: elke 10 minuten tijdens de PDT-sessie
Tolerantie van PDT: evaluatie van pijn elke 10 minuten tijdens PDT-sessie
elke 10 minuten tijdens de PDT-sessie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

9 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

30 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 september 2015

Laatst geverifieerd

1 september 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-AOI-11

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren