Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og tolerancen af ​​PDT i behandlingen af ​​epidermal dysplasi for patienter ramt af arvelig DEB

29. september 2015 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Bicentrisk, åben og pilotundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og tolerancen af ​​den fotodynamiske terapi i behandlingen af ​​epidermal dysplasi hos patienter ramt af arvelig dystrofisk epidermolyse Bullosa

Den arvelige dystrofiske epidermolysis bullosa er genodermatose ansvarlig for en dårlig adhæsion af epidermis til dermis, der trækker en stor mukokutan skrøbelighed og tilbagevendende spontan eller posttraumatisk bulløs løsrivelse. De er forårsaget af mutationer i COL7A1-genet, der koder for kollagenet VII.

Ingen helbredende behandling er tilgængelig. Hovedårsagen til patienters død er udviklingen af ​​planocellulært karcinom, nogle gange multiple og særligt aggressive i gentagen helingsdel. Den fotodynamiske terapi (PDT) er en teknisk reference for multiple aktiniske keratoser læsioner for voksne, som også er præ-epitheliom læsioner. PDT tolereres godt selv af ældre og kræver kun en enkelt session.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten af ​​den fotodynamiske terapi i behandlingen af ​​epidermiske dysplasier for patienter ramt af dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). De sekundære mål er at evaluere tolerancen af ​​denne behandling med hensyn til smerte og heling og at evaluere bidraget fra konfokal mikroskopi til diagnosticering af epidermal dysplasi for patienter ramt af arvelig dystrofisk epidermolysis bullosa. Det vigtigste evalueringskriterium er den kutane biopsi før og efter (M2) en PDT-session af et epidermalt dysplasiområde. De sekundære kriterier er evalueringen af ​​smerten under PDT-sessionen og helingen af ​​den kutane læsion ved M0, M2 og M4 (læsionsområde og helingstid) og korrelationshistologi/MC. Hver patient med en mistænkelig læsion vil blive biopsieret. I tilfælde af enighed om denne protokol, vil der være 1 PDT-session efterfulgt af en kontrolkonsultation 2 og 4 måneder efter endt behandling.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den arvelige dystrofiske epidermolysis bullosa er genodermatose ansvarlig for en dårlig adhæsion af epidermis til dermis, der trækker en stor mukokutan skrøbelighed og tilbagevendende spontan eller posttraumatisk bulløs løsrivelse. De er forårsaget af mutationer i COL7A1-genet, der koder for kollagenet VII.

Ingen helbredende behandling er tilgængelig. Hovedårsagen til patienters død er udviklingen af ​​planocellulært karcinom, nogle gange multiple og særligt aggressive i gentagen helingsdel. Den tidlige behandling af præ-epitheliom kutane læsioner til moderat ved svær dysplasi type ville utvivlsomt gøre det muligt at forbedre prognosen for patienter. På grund af patienters kutane skrøbelighed er topiske behandlinger såsom imiquimod eller 5-FU ikke mulige. Den fotodynamiske terapi (PDT) er en teknisk reference for multiple aktiniske keratoser læsioner for voksne, som også er præ-epitheliom læsioner. PDT tolereres godt selv af ældre og kræver kun en enkelt session.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten af ​​den fotodynamiske terapi i behandlingen af ​​epidermiske dysplasier for patienter ramt af dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). De sekundære mål er at evaluere tolerancen af ​​denne behandling med hensyn til smerte og heling og at evaluere bidraget fra konfokal mikroskopi til diagnosticering af epidermal dysplasi for patienter ramt af arvelig dystrofisk epidermolysis bullosa. Det vigtigste evalueringskriterium er den kutane biopsi før og efter (M2) en PDT-session af et epidermalt dysplasiområde. De sekundære kriterier er evalueringen af ​​smerten under PDT-sessionen og helingen af ​​den kutane læsion ved M0, M2 og M4 (læsionsområde og helingstid) og korrelationshistologi/MC. Dette er et bicentrisk, åbent og pilotstudie på 5 patienter over 18 år ramt af arvelig dystrofisk epidermolysis bullosa med epidermal displasi. Carcinomer in situ blev udelukket fra denne undersøgelse. Hver patient med en mistænkelig læsion vil blive biopsieret. I tilfælde af enighed om denne protokol, vil der være 1 PDT-session efterfulgt af en kontrolkonsultation 2 og 4 måneder efter endt behandling.

Samlet undersøgelsesvarighed: 18 måneder (12 måneder for inklusioner, 4 måneder for undersøgelse, 2 måneder for dataanalyse).

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Nice University Hospital
      • Paris, Frankrig
        • Saint Louis Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient med en udbredt EBDR med moderat til svær epidermal dysplasi på en kutan biopsi af en mistænkelig læsion. Enhver klinisk mistænkelig læsion bør biopsieres hos disse patienter, inklusion vil først ske efter opnåelse af resultaterne af den histologiske undersøgelse.
  • Størrelsen af ​​læsionen vil være mellem 10 cm² og 1 cm².
  • Systematisk indhentning af det underskrevne informerede samtykke
  • Patient tilknyttet socialsikring

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Patienter ude af stand til at samarbejde i hele undersøgelsens varighed.
  • Planocellulært karcinom in situ eller invasivt på biopsi.
  • Patient behandlet med kemoterapi af en anden årsag.
  • Kontraindikation på PDT, patient ude af stand til at ligge over en time.
  • Kontraindikation ved fentanyl (50mcg Instanyl) intranasal:

o Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne til brug hos patienter, som aldrig har modtaget opioidbehandling. o Alvorlig respirationsdepression eller alvorlig luftvejsobstruktion. o Tidligere strålebehandling af ansigtet. o Tilbagevendende episoder af epistaxis oSamtidig administration af monoaminoxidasehæmmere, af potente CYP 3A4-hæmmere, af nasale dekongestanter eller andre lægemidler (bortset fra oxymetazolin) administreret via nasal vej.

o Alvorlig lever- eller nyreinsufficiens.

•Patienter, der har deltaget i et klinisk forsøg i de foregående 3 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: patient, der modtager én PDT-session
patient, der modtager én session med fotodynamisk terapi (PDT).
Procedure: Fotodynamisk terapi (PDT)
1 session af fotodynamisk terapi (PDT) på epidermis dysplasi
Andre navne:
  • 1 session fotodynamisk terapi (PDT)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Histologisk undersøgelse af en kutan biopsi
Tidsramme: 2 MÅNEDER EFTER TILMELDING
Histologisk undersøgelse af en kutan biopsi ved M2 på det epidermale dysplasiområde behandlet med PDT-session
2 MÅNEDER EFTER TILMELDING

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerance af PDT
Tidsramme: hvert 10. minut under PDT session
Tolerance af PDT: evaluering af smerte hvert 10. minut under PDT session
hvert 10. minut under PDT session

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2013

Først opslået (Skøn)

9. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2015

Sidst verificeret

1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13-AOI-11

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofisk epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Fotodynamisk terapi (PDT)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner