- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02004600
Estudio Piloto de Evaluación de la Eficiencia y Tolerancia de la TFD en el Tratamiento de la Displasia Epidérmica en Pacientes Afectados por DEB Hereditario
Estudio bicéntrico, abierto y piloto que evalúa la eficacia y la tolerancia de la terapia fotodinámica en el tratamiento de la displasia epidérmica en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria
Las epidermólisis ampollosas distróficas hereditarias son genodermatosis responsables de una mala adhesión de la epidermis a la dermis provocando una gran fragilidad mucocutánea y desprendimientos ampollosos espontáneos o postraumáticos recurrentes. Están causados por mutaciones en el gen COL7A1 que codifica para el colágeno VII.
No hay tratamiento curativo disponible. La principal causa de muerte de los pacientes es el desarrollo de un carcinoma epidermoide, en ocasiones múltiple y particularmente agresivo en su parte de curación repetida. La terapia fotodinámica (TFD) es una de las técnicas de referencia de las lesiones de queratosis actínicas múltiples del adulto, que también son lesiones preepiteliomatosas. La TFD es bien tolerada incluso por los ancianos y requiere una sola sesión.
El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia de la terapia fotodinámica en el tratamiento de las displasias epidérmicas en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica (DEB). Los objetivos secundarios son evaluar la tolerancia de este tratamiento en términos de dolor y cicatrización, y evaluar la contribución de la microscopía confocal en el diagnóstico de displasia epidérmica en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria. El principal criterio de evaluación es la biopsia cutánea antes y después (M2) de una sesión de TFD de un área de displasia epidérmica. Los criterios secundarios son la evaluación del dolor durante la sesión de TFD y la cicatrización de la lesión cutánea en M0, M2 y M4 (área de lesión y tiempo de cicatrización) y correlación histología/MC. A cada paciente con una lesión sospechosa se le realizará una biopsia. En caso de acuerdo para este protocolo, se realizará 1 sesión de TFD seguida de una consulta de control a los 2 y 4 meses de finalizar el tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las epidermólisis ampollosas distróficas hereditarias son genodermatosis responsables de una mala adhesión de la epidermis a la dermis provocando una gran fragilidad mucocutánea y desprendimientos ampollosos espontáneos o postraumáticos recurrentes. Están causados por mutaciones en el gen COL7A1 que codifica para el colágeno VII.
No hay tratamiento curativo disponible. La principal causa de muerte de los pacientes es el desarrollo de un carcinoma epidermoide, en ocasiones múltiple y particularmente agresivo en su parte de curación repetida. El tratamiento precoz de las lesiones cutáneas pre-epitelioma a tipo displasia moderada a severa permitiría sin duda mejorar el pronóstico de los pacientes. Debido a la fragilidad cutánea de los pacientes, los tratamientos tópicos como el imiquimod o el 5-FU no son posibles. La terapia fotodinámica (TFD) es una de las técnicas de referencia de las lesiones de queratosis actínicas múltiples del adulto, que también son lesiones preepiteliomatosas. La TFD es bien tolerada incluso por los ancianos y requiere una sola sesión.
El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia de la terapia fotodinámica en el tratamiento de las displasias epidérmicas en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica (DEB). Los objetivos secundarios son evaluar la tolerancia de este tratamiento en términos de dolor y cicatrización, y evaluar la contribución de la microscopía confocal en el diagnóstico de displasia epidérmica en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria. El principal criterio de evaluación es la biopsia cutánea antes y después (M2) de una sesión de TFD de un área de displasia epidérmica. Los criterios secundarios son la evaluación del dolor durante la sesión de TFD y la cicatrización de la lesión cutánea en M0, M2 y M4 (área de lesión y tiempo de cicatrización) y correlación histología/MC. Se trata de un estudio bicéntrico, abierto y piloto en 5 pacientes mayores de 18 años afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria con displasia epidérmica. Los carcinomas in situ fueron excluidos de este estudio. A cada paciente con una lesión sospechosa se le realizará una biopsia. En caso de acuerdo para este protocolo, se realizará 1 sesión de TFD seguida de una consulta de control a los 2 y 4 meses de finalizar el tratamiento.
Duración total del estudio: 18 meses (12 meses para inclusiones, 4 meses para estudio, 2 meses para análisis de datos).
Tipo de estudio
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Nice, Francia, 06000
- Nice University Hospital
-
Paris, Francia
- Saint Louis Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente portador de una EBDR generalizada con displasia epidérmica de moderada a grave en una biopsia cutánea de una lesión sospechosa. Cualquier lesión clínicamente sospechosa debe ser biopsiada en estos pacientes, la inclusión se realizará solo después de obtener los resultados del examen histológico.
- El tamaño de la lesión estará entre 10 cm² y 1 cm².
- Obtención sistemática del consentimiento informado firmado
- Paciente afiliado a la Seguridad Social
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Pacientes incapaces de cooperar durante toda la duración del estudio.
- Carcinoma de células escamosas in situ o invasivo en biopsia.
- Paciente tratado con quimioterapia por otro motivo.
- Contraindicación en la TFD, paciente incapaz de acostarse más de una hora.
- Contraindicaciones de fentanilo (50 mcg de Instanyl) intranasal:
oHipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes oUso en pacientes que nunca han recibido tratamiento con opioides. oDepresión respiratoria grave u obstrucción grave de las vías respiratorias. oRadioterapia previa de la cara. oEpisodios recurrentes de epistaxis oAdministración concomitante de inhibidores de la monoaminooxidasa, de inhibidores potentes del CYP 3A4, de descongestionantes nasales u otros fármacos (distintos de la oximetazolina) administrados por vía nasal.
o Insuficiencia hepática o renal grave.
•Pacientes que han participado en un ensayo clínico en los 3 meses anteriores
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: paciente que recibe una sesión de PDT
paciente que recibe una sesión de terapia fotodinámica (TFD)
|
1 sesión de Terapia Fotodinámica (TFD) sobre displasia epidérmica
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Examen histológico de una biopsia cutánea
Periodo de tiempo: 2 MESES DESPUÉS DE LA INSCRIPCIÓN
|
Examen histológico de una biopsia cutánea en M2 en el área de displasia epidérmica tratada con sesión de TFD
|
2 MESES DESPUÉS DE LA INSCRIPCIÓN
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Tolerancia de PDT
Periodo de tiempo: cada 10 minutos durante la sesión de PDT
|
Tolerancia de la TFD: evaluación del dolor cada 10 minutos durante la sesión de TFD
|
cada 10 minutos durante la sesión de PDT
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 13-AOI-11
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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