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Estudio Piloto de Evaluación de la Eficiencia y Tolerancia de la TFD en el Tratamiento de la Displasia Epidérmica en Pacientes Afectados por DEB Hereditario

29 de septiembre de 2015 actualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Estudio bicéntrico, abierto y piloto que evalúa la eficacia y la tolerancia de la terapia fotodinámica en el tratamiento de la displasia epidérmica en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria

Las epidermólisis ampollosas distróficas hereditarias son genodermatosis responsables de una mala adhesión de la epidermis a la dermis provocando una gran fragilidad mucocutánea y desprendimientos ampollosos espontáneos o postraumáticos recurrentes. Están causados ​​por mutaciones en el gen COL7A1 que codifica para el colágeno VII.

No hay tratamiento curativo disponible. La principal causa de muerte de los pacientes es el desarrollo de un carcinoma epidermoide, en ocasiones múltiple y particularmente agresivo en su parte de curación repetida. La terapia fotodinámica (TFD) es una de las técnicas de referencia de las lesiones de queratosis actínicas múltiples del adulto, que también son lesiones preepiteliomatosas. La TFD es bien tolerada incluso por los ancianos y requiere una sola sesión.

El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia de la terapia fotodinámica en el tratamiento de las displasias epidérmicas en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica (DEB). Los objetivos secundarios son evaluar la tolerancia de este tratamiento en términos de dolor y cicatrización, y evaluar la contribución de la microscopía confocal en el diagnóstico de displasia epidérmica en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria. El principal criterio de evaluación es la biopsia cutánea antes y después (M2) de una sesión de TFD de un área de displasia epidérmica. Los criterios secundarios son la evaluación del dolor durante la sesión de TFD y la cicatrización de la lesión cutánea en M0, M2 y M4 (área de lesión y tiempo de cicatrización) y correlación histología/MC. A cada paciente con una lesión sospechosa se le realizará una biopsia. En caso de acuerdo para este protocolo, se realizará 1 sesión de TFD seguida de una consulta de control a los 2 y 4 meses de finalizar el tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Descripción detallada

Las epidermólisis ampollosas distróficas hereditarias son genodermatosis responsables de una mala adhesión de la epidermis a la dermis provocando una gran fragilidad mucocutánea y desprendimientos ampollosos espontáneos o postraumáticos recurrentes. Están causados ​​por mutaciones en el gen COL7A1 que codifica para el colágeno VII.

No hay tratamiento curativo disponible. La principal causa de muerte de los pacientes es el desarrollo de un carcinoma epidermoide, en ocasiones múltiple y particularmente agresivo en su parte de curación repetida. El tratamiento precoz de las lesiones cutáneas pre-epitelioma a tipo displasia moderada a severa permitiría sin duda mejorar el pronóstico de los pacientes. Debido a la fragilidad cutánea de los pacientes, los tratamientos tópicos como el imiquimod o el 5-FU no son posibles. La terapia fotodinámica (TFD) es una de las técnicas de referencia de las lesiones de queratosis actínicas múltiples del adulto, que también son lesiones preepiteliomatosas. La TFD es bien tolerada incluso por los ancianos y requiere una sola sesión.

El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia de la terapia fotodinámica en el tratamiento de las displasias epidérmicas en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica (DEB). Los objetivos secundarios son evaluar la tolerancia de este tratamiento en términos de dolor y cicatrización, y evaluar la contribución de la microscopía confocal en el diagnóstico de displasia epidérmica en pacientes afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria. El principal criterio de evaluación es la biopsia cutánea antes y después (M2) de una sesión de TFD de un área de displasia epidérmica. Los criterios secundarios son la evaluación del dolor durante la sesión de TFD y la cicatrización de la lesión cutánea en M0, M2 y M4 (área de lesión y tiempo de cicatrización) y correlación histología/MC. Se trata de un estudio bicéntrico, abierto y piloto en 5 pacientes mayores de 18 años afectados de epidermólisis ampollosa distrófica hereditaria con displasia epidérmica. Los carcinomas in situ fueron excluidos de este estudio. A cada paciente con una lesión sospechosa se le realizará una biopsia. En caso de acuerdo para este protocolo, se realizará 1 sesión de TFD seguida de una consulta de control a los 2 y 4 meses de finalizar el tratamiento.

Duración total del estudio: 18 meses (12 meses para inclusiones, 4 meses para estudio, 2 meses para análisis de datos).

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Nice, Francia, 06000
        • Nice University Hospital
      • Paris, Francia
        • Saint Louis Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente portador de una EBDR generalizada con displasia epidérmica de moderada a grave en una biopsia cutánea de una lesión sospechosa. Cualquier lesión clínicamente sospechosa debe ser biopsiada en estos pacientes, la inclusión se realizará solo después de obtener los resultados del examen histológico.
  • El tamaño de la lesión estará entre 10 cm² y 1 cm².
  • Obtención sistemática del consentimiento informado firmado
  • Paciente afiliado a la Seguridad Social

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o lactantes.
  • Pacientes incapaces de cooperar durante toda la duración del estudio.
  • Carcinoma de células escamosas in situ o invasivo en biopsia.
  • Paciente tratado con quimioterapia por otro motivo.
  • Contraindicación en la TFD, paciente incapaz de acostarse más de una hora.
  • Contraindicaciones de fentanilo (50 mcg de Instanyl) intranasal:

oHipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes oUso en pacientes que nunca han recibido tratamiento con opioides. oDepresión respiratoria grave u obstrucción grave de las vías respiratorias. oRadioterapia previa de la cara. oEpisodios recurrentes de epistaxis oAdministración concomitante de inhibidores de la monoaminooxidasa, de inhibidores potentes del CYP 3A4, de descongestionantes nasales u otros fármacos (distintos de la oximetazolina) administrados por vía nasal.

o Insuficiencia hepática o renal grave.

•Pacientes que han participado en un ensayo clínico en los 3 meses anteriores

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: paciente que recibe una sesión de PDT
paciente que recibe una sesión de terapia fotodinámica (TFD)
1 sesión de Terapia Fotodinámica (TFD) sobre displasia epidérmica
Otros nombres:
  • 1 sesión de Terapia Fotodinámica (TFD)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Examen histológico de una biopsia cutánea
Periodo de tiempo: 2 MESES DESPUÉS DE LA INSCRIPCIÓN
Examen histológico de una biopsia cutánea en M2 en el área de displasia epidérmica tratada con sesión de TFD
2 MESES DESPUÉS DE LA INSCRIPCIÓN

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tolerancia de PDT
Periodo de tiempo: cada 10 minutos durante la sesión de PDT
Tolerancia de la TFD: evaluación del dolor cada 10 minutos durante la sesión de TFD
cada 10 minutos durante la sesión de PDT

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2013

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2014

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

30 de septiembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2015

Última verificación

1 de septiembre de 2015

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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