Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie hodnotící účinnost a toleranci PDT v léčbě epidermální dysplazie u pacientů postižených dědičným DEB

29. září 2015 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Bicentrická, otevřená a pilotní studie hodnotící účinnost a toleranci fotodynamické terapie v léčbě epidermální dysplazie u pacientů postižených hereditární dystrofickou bulózní epidermolysis

Hereditární dystrofická epidermolysis bullosa jsou genodermatózy odpovědné za špatnou adhezi epidermis k dermis, která stahuje velkou mukokutánní křehkost a recidivující spontánní nebo posttraumatické bulózní oddělení. Jsou způsobeny mutacemi v genu COL7A1 kódujícím kolagen VII.

Žádná kurativní léčba není k dispozici. Hlavní příčinou úmrtí pacientů je vznik spinocelulárního karcinomu, někdy mnohočetného a patikulárně agresivního v opakovaně se hojící části. Fotodynamická terapie (PDT) je jednou z technických referencí mnohočetných lézí aktinických keratóz pro dospělé, které jsou také preepiteliomovými lézemi. PDT je ​​dobře snášena i staršími osobami a vyžaduje pouze jediné sezení.

Hlavním cílem této studie je zjistit účinnost fotodynamické terapie v léčbě epidermálních dysplazií u pacientů postižených dystrofickou epidermolysis bullosa (DEB). Sekundárními cíli je zhodnocení tolerance této léčby z hlediska bolesti a hojení a zhodnocení přínosu konfokální mikroskopie v diagnostice epidermální dysplazie u pacientů s hereditární dystrofickou epidermolysis bullosa. Hlavním hodnotícím kritériem je kožní biopsie před a po (M2) PDT sezení oblasti epidermální dysplazie. Sekundárními kritérii je hodnocení bolesti během PDT sezení a zhojení kožní léze v M0, M2 a M4 (plocha léze a doba hojení) a korelační histologie / MC. U každého pacienta s podezřelou lézí bude provedena biopsie. V případě souhlasu s tímto protokolem proběhne 1 PDT sezení s následnou konzultací kontroly za 2 a 4 měsíce po ukončení léčby.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hereditární dystrofická epidermolysis bullosa jsou genodermatózy odpovědné za špatnou adhezi epidermis k dermis, která stahuje velkou mukokutánní křehkost a recidivující spontánní nebo posttraumatické bulózní oddělení. Jsou způsobeny mutacemi v genu COL7A1 kódujícím kolagen VII.

Žádná kurativní léčba není k dispozici. Hlavní příčinou úmrtí pacientů je vznik spinocelulárního karcinomu, někdy mnohočetného a patikulárně agresivního v opakovaně se hojící části. Včasná léčba preepiteliomových kožních lézí až středně závažných u těžkého typu dysplazie by nepochybně umožnila zlepšit prognózu pacientů. Vzhledem ke křehkosti kůže pacientů není možná místní léčba, jako je imichimod nebo 5-FU. Fotodynamická terapie (PDT) je jednou z technických referencí mnohočetných lézí aktinických keratóz pro dospělé, které jsou také preepiteliomovými lézemi. PDT je ​​dobře snášena i staršími osobami a vyžaduje pouze jediné sezení.

Hlavním cílem této studie je zjistit účinnost fotodynamické terapie v léčbě epidermálních dysplazií u pacientů postižených dystrofickou epidermolysis bullosa (DEB). Sekundárními cíli je zhodnocení tolerance této léčby z hlediska bolesti a hojení a zhodnocení přínosu konfokální mikroskopie v diagnostice epidermální dysplazie u pacientů s hereditární dystrofickou epidermolysis bullosa. Hlavním hodnotícím kritériem je kožní biopsie před a po (M2) PDT sezení oblasti epidermální dysplazie. Sekundárními kritérii je hodnocení bolesti během PDT sezení a zhojení kožní léze v M0, M2 a M4 (plocha léze a doba hojení) a korelační histologie / MC. Jedná se o bicentrickou, otevřenou a pilotní studii na 5 pacientech starších 18 let postižených hereditární dystrofickou epidermolysis bullosa s epidermální displazií. Karcinomy in situ byly z této studie vyloučeny. U každého pacienta s podezřelou lézí bude provedena biopsie. V případě souhlasu s tímto protokolem proběhne 1 PDT sezení s následnou konzultací kontroly za 2 a 4 měsíce po ukončení léčby.

Celková délka studie: 18 měsíců (12 měsíců pro inkluze, 4 měsíce pro studii, 2 měsíce pro analýzu dat).

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie, 06000
        • Nice University Hospital
      • Paris, Francie
        • Saint Louis Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient s rozšířenou EBDR se středně těžkou až těžkou epidermální dysplazií na kožní biopsii podezřelé léze. Každá klinicky suspektní léze by měla být u těchto pacientů bioptická, zařazení bude provedeno až po získání výsledků histologického vyšetření.
  • Velikost léze bude mezi 10 cm² a 1 cm².
  • Systematické získávání podepsaného informovaného souhlasu
  • Pacient napojený na sociální zabezpečení

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Pacienti neschopní spolupracovat po celou dobu trvání studie.
  • Spinocelulární karcinom in situ nebo invazivní při biopsii.
  • Pacient léčený chemoterapií z jiného důvodu.
  • Kontraindikace na PDT, pacient nemůže ležet déle než hodinu.
  • Kontraindikace fentanylu (50 mcg Instanyl) intranasálně:

o Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku o Použití u pacientů, kteří nikdy nebyli léčeni opioidy. o Závažná respirační deprese nebo závažná obstrukce dýchacích cest. oPředchozí radioterapie obličeje. oRekurentní epizody epistaxe oSoučasné podávání inhibitorů monoaminooxidázy, silných inhibitorů CYP 3A4, nosních dekongestantů nebo jiných léků (jiných než oxymetazolin) podávaných nazální cestou.

o Závažná jaterní nebo renální insuficience.

•Pacienti, kteří se zúčastnili klinické studie v předchozích 3 měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: pacient podstupující jedno sezení PDT
pacient podstupující jedno sezení fotodynamické terapie (PDT).
Postup: Fotodynamická terapie (PDT)
1 sezení fotodynamické terapie (PDT) na dysplazii epidermis
Ostatní jména:
  • 1 sezení fotodynamické terapie (PDT)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Histologické vyšetření kožní biopsie
Časové okno: 2 MĚSÍCE PO ZÁPISU
Histologické vyšetření kožní biopsie v M2 v oblasti epidermální dysplazie ošetřené PDT sezením
2 MĚSÍCE PO ZÁPISU

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tolerance PDT
Časové okno: každých 10 minut během relace PDT
Tolerance PDT: hodnocení bolesti každých 10 minut během sezení PDT
každých 10 minut během relace PDT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

9. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

30. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2015

Naposledy ověřeno

1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-AOI-11

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Fotodynamická terapie (PDT)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit