遺伝性DEBの影響を受けた患者に対する表皮異形成の治療におけるPDTの効率と忍容性を評価するパイロット研究
遺伝性ジストロフィー性表皮水疱症の影響を受けた患者に対する表皮異形成の治療における光力学療法の効率と忍容性を評価する両中心のオープンおよびパイロット研究
遺伝性ジストロフィー性表皮水疱症は、表皮と真皮の接着が不十分であり、皮膚粘膜の大きな脆弱性を引き起こし、自然発生的または外傷後の水疱剥離が再発する遺伝性皮膚症です。 これらは、VII コラーゲンをコードする COL7A1 遺伝子の変異によって引き起こされます。
根治療法はありません。 患者の死亡の主な原因は扁平上皮癌の発生であり、場合によっては複数の癌が発生し、治癒を繰り返す部分で特に悪性度が高くなります。 光線力学療法 (PDT) は、前上皮腫病変でもある成人の多発性光線角化症病変の技術的参考資料の 1 つです。 PDT は高齢者でも忍容性が高く、セッションは 1 回のみです。
この研究の主な目的は、ジストロフィー性表皮水疱症 (DEB) に罹患した患者の表皮異形成の治療における光力学療法の有効性を判断することです。 第二の目的は、痛みと治癒の観点からこの治療の耐性を評価することと、遺伝性ジストロフィー性表皮水疱症の患者に対する表皮異形成の診断における共焦点顕微鏡の貢献を評価することです。 主な評価基準は、表皮異形成領域の PDT セッションの前後 (M2) の皮膚生検です。 二次基準は、PDT セッション中の痛みの評価、M0、M2、および M4 での皮膚病変の治癒 (病変面積と治癒時間)、および組織学 / MC の相関です。 病変が疑われる患者はそれぞれ生検検査を受けます。 このプロトコルに同意した場合は、1 回の PDT セッションが行われ、その後、治療終了の 2 か月後と 4 か月後に対照の相談が行われます。
調査の概要
詳細な説明
遺伝性ジストロフィー性表皮水疱症は、表皮と真皮の接着が不十分であり、皮膚粘膜の大きな脆弱性を引き起こし、自然発生的または外傷後の水疱剥離が再発する遺伝性皮膚症です。 これらは、VII コラーゲンをコードする COL7A1 遺伝子の変異によって引き起こされます。
根治療法はありません。 患者の死亡の主な原因は扁平上皮癌の発生であり、場合によっては複数の癌が発生し、治癒を繰り返す部分で特に悪性度が高くなります。 上皮腫前皮膚病変から中等度の重度異形成タイプまでの早期治療により、患者の予後を改善できることは間違いありません。 患者の皮膚は脆弱であるため、イミキモドや 5-FU などの局所治療は不可能です。 光線力学療法 (PDT) は、前上皮腫病変でもある成人の多発性光線角化症病変の技術的参考資料の 1 つです。 PDT は高齢者でも忍容性が高く、セッションは 1 回のみです。
この研究の主な目的は、ジストロフィー性表皮水疱症 (DEB) に罹患した患者の表皮異形成の治療における光力学療法の有効性を判断することです。 第二の目的は、痛みと治癒の観点からこの治療の耐性を評価することと、遺伝性ジストロフィー性表皮水疱症の患者に対する表皮異形成の診断における共焦点顕微鏡の貢献を評価することです。 主な評価基準は、表皮異形成領域の PDT セッションの前後 (M2) の皮膚生検です。 二次基準は、PDT セッション中の痛みの評価、M0、M2、および M4 での皮膚病変の治癒 (病変面積と治癒時間)、および組織学 / MC の相関です。 これは、表皮異形成を伴う遺伝性ジストロフィー性表皮水疱症に罹患した5人の患者を対象とした、18年間にわたる両中心の公開パイロット研究である。 上皮内癌はこの研究から除外された。 病変が疑われる患者はそれぞれ生検検査を受けます。 このプロトコルに同意した場合は、1 回の PDT セッションが行われ、その後、治療終了の 2 か月後と 4 か月後に対照の相談が行われます。
総研究期間: 18 か月 (組み込みに 12 か月、研究に 4 か月、データ分析に 2 か月)。
研究の種類
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Nice、フランス、06000
- Nice University Hospital
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Paris、フランス
- Saint Louis Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 疑わしい病変の皮膚生検で中等度から重度の表皮異形成を伴う広範なEBDRを患っている患者。 これらの患者では、臨床的に疑わしい病変があれば生検を行う必要があり、生検は組織学的検査の結果が得られた後にのみ行われます。
- 病変の大きさは10cm2から1cm2の間になります。
- 署名されたインフォームドコンセントの体系的な取得
- 社会保障に加入している患者
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 患者は研究期間中ずっと協力できない。
- 上皮内扁平上皮癌または生検で浸潤性の扁平上皮癌。
- 別の理由で化学療法を受けている患者。
- PDT での禁忌、患者は 1 時間以上横になることができません。
- フェンタニル (50mcg インスタニル) 鼻腔内投与の禁忌:
o 活性物質または賦形剤に対する過敏症 o オピオイド治療を受けたことがない患者への使用。 o重度の呼吸抑制または重度の気道閉塞。 o 過去に顔面に放射線治療を受けたことがある。 o 鼻出血の再発エピソード o モノアミンオキシダーゼ阻害剤、強力な CYP 3A4 阻害剤、鼻うっ血除去剤、または鼻から投与される他の薬物（オキシメタゾリン以外）の同時投与。
o重度の肝機能不全または腎機能不全。
•過去3か月以内に臨床試験に参加した患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：1 回の PDT セッションを受ける患者
光線力学療法 (PDT) セッションを 1 回受けている患者
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表皮形成不全に対する光線力学療法 (PDT) の 1 セッション
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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皮膚生検の組織学的検査
時間枠：登録後2ヶ月
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PDT セッションで治療された表皮異形成領域の M2 における皮膚生検の組織学的検査
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登録後2ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PDTの許容差
時間枠：PDT セッション中は 10 分ごと
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PDT の耐性 : PDT セッション中の 10 分ごとの痛みの評価
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PDT セッション中は 10 分ごと
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Christine CHIAVERINI, MD、Nice University Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 13-AOI-11
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
光線力学療法 (PDT)の臨床試験
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