Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus, jossa arvioidaan PDT:n tehokkuutta ja sietokykyä epidermaalisen dysplasian hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen DEB

tiistai 29. syyskuuta 2015 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Kaksikeskinen, avoin ja pilottitutkimus, jossa arvioidaan fotodynaamisen terapian tehokkuutta ja sietokykyä epidermaalisen dysplasian hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen dystrofinen epidermolyysi.

Perinnölliset dystrofiset epidermolyysibullosat ovat genodermatooseja, jotka ovat vastuussa epidermiksen huonosta kiinnittymisestä dermiin, mikä vetää suuren limakalvon haurauden ja toistuvan spontaanin tai posttraumaattisen rakkuloiden irtoamisen. Ne johtuvat kollageenia VII koodaavan COL7A1-geenin mutaatioista.

Hoitavaa hoitoa ei ole saatavilla. Potilaiden pääasiallinen kuolinsyy on okasolusyövän kehittyminen, joskus moninkertainen ja toistuvassa paranemisosassa erittäin aggressiivinen. Fotodynaaminen hoito (PDT) on yksi teknisistä viitteistä monien aikuisten aktiinisten keratoosien leesioihin, jotka ovat myös epitelioomaa edeltäviä leesioita. Vanhuksetkin sietävät hyvin PDT:tä ja vaatii vain yhden istunnon.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on määrittää fotodynaamisen terapian tehokkuus epidermisien dysplasioiden hoidossa potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysi bullosa (DEB). Toissijaisina tavoitteina on arvioida tämän hoidon sietokykyä kivun ja paranemisen suhteen sekä arvioida konfokaalimikroskopian vaikutusta epidermaalisen dysplasian diagnosoinnissa potilailla, joilla on perinnöllinen dystrofinen epidermolyysi bullosa. Pääasiallinen arviointikriteeri on ihobiopsia ennen ja jälkeen (M2) epidermaalisen dysplasia-alueen PDT-istunnon. Toissijaisia ​​kriteerejä ovat kivun arviointi PDT-istunnon aikana ja ihovaurion paraneminen kohdissa M0, M2 ja M4 (leesion alue ja paranemisaika) sekä korrelaatiohistologia / MC. Jokaiselle potilaalle, jolla on epäilyttävä vaurio, otetaan biopsia. Jos tästä protokollasta sovitaan, järjestetään 1 PDT-istunto, jota seuraa kontrollin konsultointi 2 ja 4 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnölliset dystrofiset epidermolyysibullosat ovat genodermatooseja, jotka ovat vastuussa epidermiksen huonosta kiinnittymisestä dermiin, mikä vetää suuren limakalvon haurauden ja toistuvan spontaanin tai posttraumaattisen rakkuloiden irtoamisen. Ne johtuvat kollageenia VII koodaavan COL7A1-geenin mutaatioista.

Hoitavaa hoitoa ei ole saatavilla. Potilaiden pääasiallinen kuolinsyy on okasolusyövän kehittyminen, joskus moninkertainen ja toistuvassa paranemisosassa erittäin aggressiivinen. Epitelioomaa edeltävien ihovaurioiden varhainen hoito keskivaikeaan ja vaikeassa dysplasiatyypissä antaisi epäilemättä mahdollisuuden parantaa potilaiden ennustetta. Potilaiden ihon haurauden vuoksi paikalliset hoidot, kuten imikimodi tai 5-FU, eivät ole mahdollisia. Fotodynaaminen hoito (PDT) on yksi teknisistä viitteistä monien aikuisten aktiinisten keratoosien leesioihin, jotka ovat myös epitelioomaa edeltäviä leesioita. Vanhuksetkin sietävät hyvin PDT:tä ja vaatii vain yhden istunnon.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on määrittää fotodynaamisen terapian tehokkuus epidermisien dysplasioiden hoidossa potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysi bullosa (DEB). Toissijaisina tavoitteina on arvioida tämän hoidon sietokykyä kivun ja paranemisen suhteen sekä arvioida konfokaalimikroskopian vaikutusta epidermaalisen dysplasian diagnosoinnissa potilailla, joilla on perinnöllinen dystrofinen epidermolyysi bullosa. Pääasiallinen arviointikriteeri on ihobiopsia ennen ja jälkeen (M2) epidermaalisen dysplasia-alueen PDT-istunnon. Toissijaisia ​​kriteerejä ovat kivun arviointi PDT-istunnon aikana ja ihovaurion paraneminen kohdissa M0, M2 ja M4 (leesion alue ja paranemisaika) sekä korrelaatiohistologia / MC. Tämä on kaksikeskinen, avoin ja pilottitutkimus viidellä yli 18-vuotiaalla potilaalla, joilla on perinnöllinen dystrofinen epidermolyysi bullosa, johon liittyy epidermaalinen dysplasia. Karsinoomat in situ jätettiin tämän tutkimuksen ulkopuolelle. Jokaiselle potilaalle, jolla on epäilyttävä vaurio, otetaan biopsia. Jos tästä protokollasta sovitaan, järjestetään 1 PDT-istunto, jota seuraa kontrollin konsultointi 2 ja 4 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä.

Tutkimuksen kokonaiskesto: 18 kuukautta (12 kuukautta inkluusioille, 4 kuukautta tutkimukselle, 2 kuukautta data-analyysille).

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Nice, Ranska, 06000
        • Nice University Hospital
      • Paris, Ranska
        • Saint Louis Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, jolla on laajalle levinnyt EBDR, jolla on kohtalainen tai vaikea epidermaalinen dysplasia epäilyttävän vaurion ihobiopsialla. Kaikista kliinisesti epäilyttävistä vaurioista tulee ottaa biopsia näiltä potilailta, sisällyttäminen tehdään vasta histologisen tutkimuksen tulosten saamisen jälkeen.
  • Leesion koko on 10–1 cm².
  • Allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen järjestelmällinen hankkiminen
  • Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  • Potilaat, jotka eivät pysty tekemään yhteistyötä koko tutkimuksen ajan.
  • Levyepiteelikarsinooma in situ tai invasiivinen biopsiassa.
  • Potilas, jota hoidetaan kemoterapialla toisesta syystä.
  • Vasta-aihe PDT:ssä, potilas ei pysty makaamaan yli tuntia.
  • Fentanyylin (50mcg Instanyl) vasta-aihe nenänsisäisesti:

oYliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineista oKäytä potilailla, jotka eivät ole koskaan saaneet opioidihoitoa. o Vaikea hengityslama tai vaikea hengitysteiden tukos. o Aiempi kasvojen sädehoito. o Toistuvat nenäverenvuotokohtaukset o Samanaikainen monoamiinioksidaasin estäjien, voimakkaiden CYP 3A4:n estäjien, nenän turvotusta vähentävien lääkkeiden tai muiden lääkkeiden (muiden kuin oksimetatsoliinin) antaminen nenän kautta.

o Vaikea maksan tai munuaisten vajaatoiminta.

• Potilaat, jotka ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen edellisten 3 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: potilas saa yhden PDT-istunnon
potilaalle, joka saa yhden fotodynaamisen hoidon (PDT) istunnon
Menettely: Fotodynaaminen hoito (PDT)
1 fotodynaaminen hoito (PDT) epidermiksen dysplasiaan
Muut nimet:
  • 1 fotodynaaminen hoitokerta (PDT)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihon biopsian histologinen tutkimus
Aikaikkuna: 2 KUUKAUTA ILMOITTAUTUMISEN JÄLKEEN
Ihon biopsian histologinen tutkimus M2-kohdassa epidermaalisen dysplasia-alueella, jota hoidettiin PDT-istunnolla
2 KUUKAUTA ILMOITTAUTUMISEN JÄLKEEN

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PDT:n toleranssi
Aikaikkuna: 10 minuutin välein PDT-istunnon aikana
PDT:n sietokyky: kivun arviointi 10 minuutin välein PDT-istunnon aikana
10 minuutin välein PDT-istunnon aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Tutkijat

  • Päätutkija: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 9. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 13-AOI-11

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dystrofinen Epidermolysis Bullosa

Kliiniset tutkimukset Fotodynaaminen hoito (PDT)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa